I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Come si possono prevedere le mega inondazioni

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Quando le inondazioni vengono previste solo sulla base di dati locali, possono esserci spiacevoli sorprese. Un nuovo metodo consente di migliorare significativamente le previsioni, utilizzando dati internazionali provenienti da aree idrologicamente simili.

Cosa possiamo aspettarci nello scenario peggiore? Nelle regioni ad alto rischio di inondazioni la domanda importante è: per quali eventi estremi dovrebbero essere previste le misure di protezione? Spesso a questo si risponde semplicemente guardando alla storia: le peggiori inondazioni degli ultimi decenni o secoli sono considerate un limite superiore realistico per ciò che ci si può aspettare per il futuro.

Tuttavia ciò può essere fuorviante, come hanno dimostrato negli ultimi anni le cosiddette “mega inondazioni”. Di tanto in tanto si verificano eventi di piena estremi, casi straordinari che non erano considerati possibili sulla base dei dati locali. Tuttavia, un importante progetto di ricerca condotto sotto la guida della TU Wien (Vienna) è ora riuscito a dimostrare: se si considera l’intero continente europeo, queste sorprese locali non sono più sorprendenti. Se si prendono in considerazione i dati di altre regioni con condizioni idrologiche simili, l’entità di queste “mega inondazioni” diventa improvvisamente prevedibile. Ciò ha conseguenze drastiche sul modo in cui deve essere dimensionata la protezione contro le inondazioni. I risultati sono stati ora presentati sulla rivista Geoscienza della natura.

La semplice estrapolazione delle probabilità

Nel 2021 si è verificata una devastante alluvione in Germania e Belgio in cui sono morte oltre 220 persone. Non si aspettava un evento di questa portata. “Prevedere l’entità di tali mega inondazioni è molto difficile”, afferma il prof. Günter Blöschl dell’Istituto di ingegneria idraulica e gestione delle risorse idriche della TU Vienna, che ha guidato il progetto. Finora la strategia abituale è stata quella di esaminare statisticamente le precedenti inondazioni avvenute nella regione: la probabilità di inondazioni minori è elevata, quella di inondazioni maggiori una probabilità più bassa. Da ciò si può provare a estrapolare la probabilità di inondazioni ancora maggiori.

Tuttavia, come è stato ora dimostrato, esiste una strategia molto migliore: in un elaborato progetto di ricerca sono stati analizzati i dati di oltre 8.000 stazioni di misurazione in tutta Europa, dal 1810 al 2021. “Il passo decisivo è stato quello di anticipare le mega inondazioni in un unico luogo utilizzando i dati di bacini fluviali simili in altri luoghi del continente”, spiega la Dott.ssa Miriam Bertola (Istituto di ingegneria idraulica e gestione delle risorse idriche, TU Wien), autrice principale di la pubblicazione attuale. “In ogni bacino fluviale possiamo imparare da altre aree che hanno caratteristiche climatiche e idrologiche simili dove potrebbero già essersi verificate mega inondazioni.”

Aspettarsi l’inaspettato

Se si esaminano simultaneamente i dati storici sulle inondazioni di tutte queste aree, emerge uno schema: le “mega-inondazioni” localmente sorprendenti sono spesso al di sotto o vicino al limite superiore delle inondazioni precedenti osservate in regioni simili. Utilizzando una maggiore quantità di dati, un valore anomalo statistico su scala locale diventa qualcosa di previsto su scala continentale.

Il team di ricerca è stato in grado di dimostrare che inondazioni come quella nel bacino del Reno nel 2021 avrebbero potuto essere previste in questo modo – in realtà erano ben all’interno dell’intervallo previsto se si includessero i dati continentali.

Una prospettiva internazionale per una migliore prevenzione delle inondazioni

“È importante considerare non solo le aree geograficamente adiacenti, ma anche le aree con condizioni simili, che possono trovarsi anche più lontane”, sottolinea Günter Blöschl. “È quindi essenziale andare oltre la valutazione nazionale del rischio di alluvioni e condividere informazioni sulle mega-inondazioni in paesi e continenti, per ridurre il fattore sorpresa del loro verificarsi e salvare vite umane”.



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