I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

6.4 C
Rome
sabato, Aprile 5, 2025
- Pubblicità -
notizieAmbienteDecifrare il codice: il sequenziamento del genoma rivela perché gli uccelli canori...

Decifrare il codice: il sequenziamento del genoma rivela perché gli uccelli canori sono più grandi nei climi più freddi

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.


Gli scienziati hanno svelato la base genetica alla base della notevole variazione nelle dimensioni corporee osservata nei passeri canori, uno degli uccelli canori più familiari e amati del Nord America. Questa scoperta fornisce anche informazioni sulla capacità di questa specie di adattarsi alle sfide del cambiamento climatico.

Lo studio, pubblicato oggi in Comunicazioni sulla natura, hanno utilizzato il sequenziamento genomico per individuare con successo otto varianti genetiche, o mutazioni del DNA, in gran parte responsabili della differenza quasi tripla nelle dimensioni corporee osservata nella gamma dei passeri cantanti, dal Messico all’Alaska. Ad esempio, i passeri cantanti che vivono tutto l’anno nelle Isole Aleutine possono essere fino a tre volte più grandi dei loro omologhi nelle paludi costiere della California.

Katherine Carbeck, prima autrice dello studio e dottoranda presso la facoltà di scienze forestali dell’Università della British Columbia, spiega che le dimensioni del corpo variano in modo prevedibile in molte specie che vivono in condizioni climatiche molto diverse, in linea con la “regola di Bergmann” che afferma che gli organismi in ambienti più freddi i climi tendono ad essere più ampi come adattamento per regolare la temperatura corporea.

“L’esistenza di popolazioni ‘adattate localmente’ implica che la selezione naturale ha modellato la composizione genetica delle popolazioni di passeri cantanti in tutto il loro areale, consentendo agli individui di sopravvivere e riprodursi in condizioni climatiche drasticamente diverse”, ha affermato Carbeck. “Tuttavia, i meccanismi genetici alla base del governo di Bergmann sono rimasti finora sfuggenti.”

Il sequenziamento dell’intero genoma decifra il codice

Carbeck e colleghi del Cornell Lab of Ornithology, dell’Università dell’Alaska e della Ouachita Baptist University hanno utilizzato il potere del sequenziamento dell’intero genoma per decodificare l’intero genoma del passero canoro e svelarne i segreti.

Hanno analizzato campioni genetici delle due più grandi sottospecie di passeri cantanti che vivono tutto l’anno nelle Isole Aleutine, nonché di due sottospecie più piccole: una che si riproduce in Alaska ma migra verso siti più caldi in inverno, e una che vive tutto l’anno nelle isole Aleutine. la costa BC, dove l’Oceano Pacifico mantiene un clima invernale relativamente mite.

Il loro confronto tra le sottospecie dal corpo più grande e quelle dal corpo più piccolo ha rivelato diversi geni candidati associati alla massa corporea. Caratterizzando questi candidati, hanno identificato otto varianti genetiche specifiche strettamente legate alla massa corporea, in linea con la regola di Bergmann.

La diversità genetica aiuta la vita ad adattarsi ai cambiamenti climatici

I ricercatori suggeriscono che rivelare una base genetica per la regola di Bergmann ci aiuta a capire come l’evoluzione, la selezione naturale e il clima hanno interagito nel corso della storia di una specie.

“I nostri risultati evidenziano il ruolo potenziale che la conservazione dell’habitat svolge nel consentire il continuo scambio di geni tra le popolazioni, il che è importante di fronte ai cambiamenti in corso”, ha affermato Carbeck.

La dottoressa Jen Walsh, coautrice dello studio e ricercatrice associata presso il Cornell Lab of Ornithology, ha aggiunto: “Dal punto di vista genomico, identificare un piccolo numero di geni candidati con un impatto apparentemente grande sulla variazione delle dimensioni corporee è davvero interessante. La magnifica gamma di diversità fenotipica osservata nei passeri cantanti suggerisce che essi offrano interessanti opportunità per identificare i geni alla base di una serie di regole eco-geografiche ben note e generalmente accettate.”

Il dottor Peter Arcese, coautore e professore presso il dipartimento di scienze forestali e di conservazione dell’UBC, ha affermato che i risultati suggeriscono un futuro resiliente per questi uccelli.

“I nostri risultati implicano che alcune, se non tutte, le popolazioni di passeri cantanti adattate localmente potrebbero continuare ad adattarsi ai cambiamenti climatici, purché manteniamo condizioni di habitat che facilitino il movimento di individui e geni tra le popolazioni”, ha affermato.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.