I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Festival ed eventi da non perdere a Mechelen

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Festival ed eventi da non perdere a Mechelen

Mechelen, un’affascinante città situata in Belgio, è nota per la sua ricca storia e l’atmosfera vivace. Ogni anno, la città ospita vari festival ed eventi che attirano gente del posto e turisti. Ecco alcuni dei festival e degli eventi da non perdere a Mechelen.

Uno degli eventi più popolari a Malines è il festival “Maanrock”. Ogni anno, nel mese di agosto, il centro cittadino si trasforma in un gigantesco palcoscenico per accogliere rinomati artisti locali e internazionali. Il festival offre un programma vario con concerti di musica dal vivo di diversi generi come rock, pop, reggae e jazz. Le strade si riempiono di bancarelle di cibo e bevande, creando un’atmosfera festosa per i visitatori di tutte le età.

Un altro evento da non perdere è il festival della birra “Mechelen Bierfestival”. Questo evento si svolge solitamente in primavera e consente agli amanti della birra di scoprire un’ampia varietà di birre artigianali belghe. Birrifici locali e internazionali presentano i loro prodotti e offrono degustazioni. È l’occasione perfetta per gli amanti della birra per scoprire nuovi sapori e chiacchierare con gli esperti del settore.

Per gli amanti dell’arte il festival “Contour” è un appuntamento imperdibile. Tenuto ogni due anni, questo festival di arte contemporanea offre mostre, spettacoli e proiezioni di film in diverse località della città. Artisti locali e internazionali espongono le loro opere, offrendo ai visitatori un’esperienza artistica unica e coinvolgente.

Gli amanti della musica classica non rimarranno delusi da Mechelen. Ogni anno la città organizza il festival musicale “Ars Musica”. Questo evento mette in risalto concerti di musica classica di alta qualità in luoghi storici come la Cattedrale di San Rumbold e il Palazzo dei Granduchi di Brabante. Famose orchestre e virtuosi solisti si esibiscono in questo festival, attirando amanti della musica da tutto il mondo.

Oltre ai festival annuali, Mechelen offre anche eventi culturali regolari durante tutto l’anno. Ad esempio, il mercato della domenica mattina è un popolare luogo d’incontro per residenti e visitatori. Le bancarelle offrono una varietà di prodotti freschi come verdure, frutta, formaggi e fiori. Questa è una grande opportunità per degustare prodotti locali e incontrare i produttori.

Il mercatino di Natale è un altro evento da non perdere a Mechelen. Durante il periodo delle feste il paese si trasforma in un vero e proprio villaggio natalizio con chalet decorati, stand di cibi e bevande calde e attrazioni per bambini. I visitatori possono acquistare regali unici fatti a mano e godersi l’atmosfera festosa.

In conclusione, Mechelen è una città piena di festival ed eventi interessanti durante tutto l’anno. Che tu sia un amante della musica, dell’arte, della birra o semplicemente cerchi un’atmosfera di festa, Mechelen ha qualcosa da offrire a tutti. Non perderti questi eventi e scopri tutto ciò che questa affascinante città ha da offrire.

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