I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Informazioni e test in farmacia per la Giornata Mondiale del Diabete

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Una rinnovata collaborazione tra Farmacie Comunali di Arezzo e Associazione Diabetici Aretini. In vista della Giornata Mondiale del Diabete di martedì 14 novembre, le due realtà cittadine hanno consolidato una sinergia volta a favorire l’informazione, gli screening e la prevenzione riferiti a una patologia che in Italia interessa circa il 6% della popolazione.

Una rinnovata collaborazione tra Farmacie Comunali di Arezzo e Associazione Diabetici Aretini. In vista della Giornata Mondiale del Diabete di martedì 14 novembre, le due realtà cittadine hanno consolidato una sinergia volta a favorire l’informazione, gli screening e la prevenzione riferiti a una patologia che in Italia interessa circa il 6% della popolazione. L’Associazione Diabetici Aretini, in quest’ottica, è ormai un punto di riferimento per l’orientamento e il sostegno a livello locale e fa affidamento anche sulla rete delle farmacie comunali per svolgere esami in tempi rapidi e con risultati affidabili.

La comune volontà è di aumentare conoscenza e consapevolezza verso questa malattia che può essere arginata attraverso una prevenzione primaria e secondaria. Il diabete mellito è caratterizzato dall’aumento della concentrazione di glucosio nel sangue e può essere arginato attraverso un adeguamento degli stili di vita in termini di alimentazione e di movimento, ma fondamentale è anche la diagnosi precoce per un controllo delle evoluzioni della malattia e per evitare complicanze quali patologie cardiache, cecità, amputazioni o insufficienza renale. In quest’ottica, le Farmacie Comunali di Arezzo rappresentano il primo presidio in termini di prossimità e di immediatezza per un controllo periodico della glicemia e dell’emoglobina glicata attraverso il test dell’autoanalisi del sangue disponibile allo spazio infermieristico della “Campo di Marte” e alla “Giotto” che, con un semplice prelievo dal polpastrello, rende disponibile una documentazione con i valori del sangue relativi al precedente trimestre. Questo test individua la concentrazione di glucosio e permette di ottenere un quadro della propria situazione da sottoporre poi a un medico per eventuali approfondimenti o adeguamenti dello stile di vita. Un altro test utile è la misurazione della pressione per tenere costantemente e gratuitamente sotto controllo i propri valori. «La Giornata Mondiale del Diabete – spiega il dottor Ennio Duranti, presidente delle Farmacie Comunali di Arezzo, – è un’occasione per informare e sensibilizzare la cittadinanza su una patologia in continua crescita, facendo affidamento sulla sinergia con l’Associazione Diabetici Aretini. Attualmente, i diabetici nel mondo sono oltre 530 milioni e nel 2030 le previsioni sono di arrivare a oltre 600 milioni, mentre i dati del 2020 parlano di 3 milioni e mezzo di diabetici in Italia. Questo numero si prospetta in aumento, dunque è necessario acquisire consapevolezza, assumere uno stile di vita sano e un’alimentazione corretta, e sottoporsi periodicamente a controlli che svolgono un ruolo fondamentale in termini di prevenzione e mantenimento della salute».

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