I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Cellule del futuro: una chiave per riprogrammare le identità cellulari

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L’intricato processo di duplicazione dell’informazione genetica, denominato replicazione del DNA, è al centro della trasmissione della vita da una cellula all’altra e da un organismo all’altro. Ciò avviene non semplicemente copiando l’informazione genetica; una sequenza ben orchestrata di eventi molecolari deve accadere al momento giusto. Gli scienziati della Prof.ssa Maria-Elena Torres-Padilla dell’Helmholtz Monaco di Baviera hanno recentemente scoperto un aspetto affascinante di questo processo noto come “tempo di replicazione” (RT) e quanto sia speciale quando inizia la vita. I nuovi risultati sono ora pubblicati in Natura.

Il processo di tempistica di replicazione del DNA (RT) si riferisce ai momenti specifici in cui diverse regioni del nostro codice genetico vengono duplicate. I ricercatori dell’Istituto per l’epigenetica e le cellule staminali dell’Helmholtz Monaco di Baviera hanno implementato una tecnica chiamata “Repli-seq” per approfondire l’intima relazione tra RT e l’adattabilità delle cellule, la plasticità cellulare. Curiosamente, hanno anche scoperto una nuova relazione tra RT e il modo in cui i geni si ripiegano in strutture tridimensionali all’interno del nucleo cellulare.

Partendo dal primo stadio di un embrione, lo zigote – l’inizio stesso della vita di un organismo – i ricercatori hanno creato una mappa della RT da questo stadio unicellulare allo stadio in cui l’embrione si impianta nell’utero materno, chiamato blastocisti. La scoperta inaspettata è che l’RT nell’embrione unicellulare non è molto ordinato, il che porta a suggerire che le duplicazioni del genoma siano molto flessibili in queste cellule precoci. Tuttavia, dopo la fase a 4 cellule, l’RT diventa più definito. Si verifica un processo graduale, che rispecchia la progressiva acquisizione di modifiche nel DNA e nelle proteine ​​associate, i cosiddetti segni della cromatina, che indicano l’attività e l’importanza dei geni nelle funzioni della cellula.

Maria-Elena Torres-Padilla, autrice corrispondente dello studio, spiega ulteriormente: “Questo è notevole, poiché ci dice che queste cellule embrionali precoci hanno un programma di duplicazione del genoma molto ‘plastico’. Poiché queste cellule precoci sono totipotenti, ciò significa che possono creare ogni singola cellula del nostro corpo. Pensiamo che ciò che abbiamo scoperto in questo studio sia uno dei motivi per cui queste cellule sono così straordinariamente capaci di generare tutto il corpo.” Le nuove scoperte sulla replicazione del DNA possono servire come strumento per riprogrammare le cellule. Il dottor Tsunetoshi Nakatani, il primo autore dello studio, aggiunge: “Possiamo immaginare di cambiare l’identità della cellula trasformando il suo programma RT in uno più flessibile”.

I risultati mostrano inoltre che la RNA polimerasi, comunemente nota come l’enzima responsabile della lettura del codice genetico e della trascrizione in RNA, contribuisce a determinare l’esatto programma RT, fornendo alcuni spunti su come poter manipolare tale programma in futuro. . Il gruppo di ricerca ha scoperto che prima si forma la struttura tridimensionale del genoma e di conseguenza viene stabilito il programma RT. Questa è una scoperta entusiasmante, poiché presuppone che il modo in cui il nostro genoma si adatta allo spazio tridimensionale del nucleo cellulare influenza la flessibilità del programma RT.

In conclusione, i tempi di replicazione del DNA sono un pezzo affascinante del puzzle nella grande narrazione della vita. Dimostra come la precisione della replicazione genetica sia intimamente legata alla capacità delle cellule dell’embrione iniziale di generare altri tipi di cellule nel nostro corpo. Man mano che i ricercatori continuano a esplorare queste connessioni, acquisiamo una comprensione più profonda dell’essenza stessa della trasmissione della vita, da cellula a cellula, da organismo a organismo, e di ciò che rende una cellula capace di generare un nuovo corpo.



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