I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Etiopia: dare priorità alle vittime in mezzo alle eredità delle violazioni dei diritti, sollecita l’ufficio delle Nazioni Unite

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UN relazione congiunta dall’Ufficio dell’Alto Commissariato delle Nazioni Unite per i diritti umani (OHCHR) e la Commissione etiope per i diritti umani ne ha sottolineato la necessità attuare equamente tutte le componenti della giustizia transitoria. Questi includono la responsabilità penale, la ricerca della verità, le riparazioni e le garanzie di non ripetizione, che comportano rimedi efficaci per le vittime, riforme legali e riconciliazione.

Una delle raccomandazioni derivanti dall’accordo sulla cessazione delle ostilità del novembre 2022, firmato tra il governo e il Fronte di liberazione popolare del Tigray, è l’istituzione di politiche di giustizia transitoria. Questo accordo ha segnato la fine del sanguinoso conflitto nelle regioni del Tigray, dell’Amhara e dell’Afar.

Nel 2018, l’Etiopia ha assistito a un aumento delle violazioni dei diritti umani, caratterizzato da uccisioni, torture e violenza etnica e religiosa. La situazione si è aggravata con lo scoppio di un conflitto armato nella regione del Tigray nel novembre 2020, causando migliaia di vittime e milioni di sfollati.

Le continue violenze su base etnica in varie regioni hanno ulteriormente intensificato la crisi, provocando uno stato di emergenza a livello nazionale nell’agosto 2023 a causa dell’escalation delle tensioni nella regione di Amhara.

È fondamentale l’approccio centrato sulla vittima

Volker Türk, Alto Commissario delle Nazioni Unite per i diritti umani, ha accolto con favore i passi dell’Etiopia volti a sviluppare una politica nazionale di giustizia transitoria in linea con l’accordo sulla cessazione delle ostilità.

“È fondamentale che tali sforzi siano olistici e coerenti con le norme e gli standard internazionali sui diritti umani, ponendo al centro le vittime e le popolazioni colpite, in particolare donne e ragazze”, ha aggiunto.

Raccomandazioni chiave

Il rapporto presenta i risultati di 15 consultazioni comunitarie tenutesi da luglio 2022 a marzo 2023 con centinaia di partecipanti, comprese le vittime e le loro famiglie, nelle regioni di Afar, Amhara, Harari, Oromia, Somalia e Tigray e nell’amministrazione cittadina di Dire Dawa.

Definisce 31 raccomandazioni, tra cui la progettazione e l’attuazione del processo di giustizia di transizione, giustizia e responsabilità, ricerca della verità e raccomandazioni, e garanzie di non ripetizione.

“Amplificando le esperienze e le voci delle popolazioni direttamente colpite in tutta l’Etiopia, è importante che questo rapporto informi adeguatamente le discussioni in corso sullo sviluppo di una politica legittima, olistica, genuina e inclusiva sulla giustizia di transizione”, ha aggiunto Türk.

Gli obblighi degli Stati

Il capo dei diritti delle Nazioni Unite ha inoltre sottolineato che gli Stati hanno il dovere di indagare e perseguire gravi violazioni e abusi dei diritti umani e gravi violazioni del diritto internazionale umanitario, compresi quelli che costituiscono crimini ai sensi del diritto internazionale.

“Coloro che hanno subito violazioni o abusi hanno diritto alla giustizia, comprese riparazioni adeguate, globali, rapide ed efficaci”, ha affermato.



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