I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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NewsGuerra Israele-Hamas: il Sudafrica denuncia il “genocidio” alla giustizia internazionale

Guerra Israele-Hamas: il Sudafrica denuncia il “genocidio” alla giustizia internazionale

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Venerdì il Sudafrica ha presentato ricorso contro Israele davanti alla Corte internazionale di giustizia (ICJ) per “genocidio contro il popolo palestinese a Gaza”, accuse che sono state immediatamente respinte “con disgusto” dal governo di Benjamin Netanyahu.

Pretoria ha anche chiesto al principale organo giudiziario dell’ONU di adottare misure urgenti per “proteggere il popolo palestinese a Gaza”, in particolare ingiungendo a Israele di “cessare immediatamente tutti gli attacchi militari”.

“Israele respinge con disgusto la diffamazione (…) propagata dal Sud Africa e il suo ricorso alla Internazionale Corte di Giustizia”, Lior Haiat, portavoce del Ministero degli Affari Esteri israeliano, ha subito reagito a X.

Il Sudafrica, fervente sostenitore della causa palestinese, è uno dei paesi più critici nei confronti del massiccio e mortale bombardamento israeliano della Striscia di Gaza, come rappresaglia per i sanguinosi attacchi di Hamas contro Israele il 7 ottobre. Ritiene che “Israele, in particolare dal 7 ottobre 2023 (…) si è impegnato, è impegnato e probabilmente continuerà a impegnarsi in atti di genocidio contro il popolo palestinese a Gaza”, secondo il ICJ.

Pretoria afferma che “gli atti e le omissioni di Israele hanno carattere genocida, poiché sono accompagnati dal necessario intento specifico (…) di distruggere i palestinesi di Gaza come parte del più ampio gruppo nazionale, razziale ed etnico dei palestinesi”, ha sottolineato l’Aia. tribunale con sede. “Questi atti sono tutti attribuibili a Israele, che non è riuscito a prevenire il genocidio e lo sta commettendo in chiara violazione della Convenzione sul genocidio”, ha affermato il ministro. testo disse.

Si prevede che l’ICJ, che giudica le controversie tra Stati, terrà udienze nelle prossime settimane. Ma anche se le sue decisioni sono definitive, non ha i mezzi per farle rispettare. Può anche ordinare misure di emergenza in attesa della completa risoluzione dei casi, che può richiedere molti anni.

Il Sudafrica ha precisato nella sua richiesta di essersi rivolto alla Corte per “stabilire la responsabilità di Israele per le violazioni della Convenzione sul genocidio”, ma anche per “garantire la protezione più completa e urgente possibile ai palestinesi”.

Anche la Corte Penale Internazionale (CPI), che ha sede all’Aja e giudica i singoli individui, ha ricevuto il mese scorso anche una richiesta da Sud Africa, Bangladesh, Bolivia, Comore e Gibuti di indagare sulla situazione nello “Stato di Palestina”. La Corte penale internazionale ha anche avviato indagini nel 2021 su possibili crimini di guerra commessi nei territori palestinesi sia da Israele che da Hamas.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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