I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il nuovo strumento unifica i dati di una singola cella

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È stata lanciata una nuova metodologia che consente la categorizzazione e l’organizzazione dei dati di una singola cella. Può essere utilizzato per creare un set di dati armonizzato per lo studio della salute e delle malattie umane.

Ricercatori del Wellcome Sanger Institute, dell’Università di Cambridge, dell’Istituto europeo di bioinformatica dell’EMBL (EMBL-EBI) e collaboratori hanno sviluppato lo strumento, noto come CellHint. CellHint utilizza l’apprendimento automatico per unificare i dati prodotti in tutto il mondo, consentendone l’accesso a una più ampia comunità di ricerca, potenzialmente guidando nuove scoperte.

In un nuovo studio, pubblicato oggi (21 dicembre) in Cellula, i ricercatori hanno applicato CellHint per rivelare connessioni sottoesplorate tra stati di cellule polmonari sane e malate. Hanno esaminato otto malattie, come la malattia polmonare interstiziale e la malattia polmonare ostruttiva cronica, e hanno mostrato i possibili benefici di questo strumento. Hanno inoltre applicato CellHint a 12 tessuti provenienti da 38 set di dati, fornendo un database di tessuti incrociati accuratamente curato con circa 3,7 milioni di cellule.

Cellhint è disponibile gratuitamente in tutto il mondo ed è stato creato come parte dell’iniziativa Human Cell Atlas1 che mira a mappare ogni tipo di cellula del corpo umano per trasformare la comprensione della salute e della malattia.

La genomica unicellulare consente la comprensione di ogni cellula nel contesto del corpo umano ad alta risoluzione. Attualmente, una sfida nell’assemblare i diversi set di dati prodotti dalla ricerca sulle singole cellule è che non esiste un sistema unificato per la denominazione e l’organizzazione dei dati.

Per risolvere questo problema, i ricercatori del Wellcome Sanger Institute e i loro collaboratori hanno sviluppato CellHint, in grado di unificare i tipi di cellule prodotti da laboratori indipendenti. CellHint inserisce quindi i dati in un grafico definito che mostra le relazioni tra i sottotipi di celle, fornendo un quadro completo di tutte le celle identificate nei diversi set di dati.

Il team ha applicato CellHint ai dati attuali e ha rivelato relazioni sottoesplorate tra stati di cellule polmonari sane e malate in otto malattie. Ha inoltre identificato tipi di cellule nell’ippocampo umano adulto che potrebbero essere di potenziale interesse per la ricerca futura.

I ricercatori hanno anche applicato CellHint a 12 tessuti da 38 set di dati, fornendo un database di tessuti incrociati profondamente curato con circa 3,7 milioni di cellule. Ogni cella è stata annotata, ovvero il processo di etichettatura delle celle con informazioni particolari. Hanno anche mostrato come è possibile creare vari modelli per l’annotazione automatica delle cellule nei tessuti umani.

Il dottor Chuan Xu, primo autore del Wellcome Sanger Institute, ha dichiarato: “CellHint si distingue dagli altri strumenti perché sfrutta appieno le informazioni di annotazione cellulare, spesso incoerenti ma preziose, provenienti da studi individuali, per ottenere un’integrazione dei dati guidata dalla biologia. Siamo entusiasti che con CellHint, le cellule di laboratori indipendenti possono essere riannotate e i ricercatori possono utilizzare le informazioni risultanti per inserire ciascuna cellula in contesti diversi oltre lo studio originale. Ci auguriamo che questo strumento faciliti notevolmente il riutilizzo di dati e informazioni molecolari e cellulari attraverso laboratori, potenzialmente guidando nuove scoperte in biologia.”

La dottoressa Sarah Teichmann, autrice senior del Wellcome Sanger Institute e co-fondatrice dell’Atlante delle cellule umane, ha dichiarato: “L’Atlante delle cellule umane sta creando mappe di riferimento dettagliate di tutte le cellule del corpo umano per trasformare la nostra comprensione della biologia, della salute e delle malattie”. , e le tecnologie unicellulari sono alla base di questo progetto estremamente ambizioso. La collaborazione globale e la condivisione aperta dei dati sono vitali per raggiungere l’obiettivo di un atlante rappresentativo delle cellule umane che andrà a beneficio dell’umanità in tutto il mondo. CellHint consente l’unificazione e la condivisione dei dati di una singola cellula, che consente alla comunità di ricerca globale di contribuire e trarre vantaggio dalla ricerca in corso che si sta svolgendo in tutto il mondo e di contribuire a promuovere i progressi nel campo della salute e dell’assistenza sanitaria.”



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