I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Aumentate tensioni nel Mar Rosso: un contesto complesso tra il conflitto nello Yemen e la guerra a Gaza

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L’aumento delle tensioni nel Mar Rosso, segnato dai numerosi attacchi alle navi mercantili compiuti dai ribelli yemeniti sostenuti dall’Iran, aggiunge una nuova dimensione complessa alle dinamiche regionali. Gli Houthi affermano di prendere di mira le navi legate a Israele in segno di solidarietà con Gaza, intensificando le tensioni.

I recenti attacchi statunitensi e britannici contro siti militari nelle mani degli Houthi, compreso a Sanaa, ravvivano i timori di una ricaduta regionale della guerra a Gaza innescata dall’attacco senza precedenti di Hamas sul suolo israeliano il 7 ottobre. Questi attacchi riattivano le preoccupazioni di un conflitto più ampio, intrecciando le situazioni nello Yemen e a Gaza.

Gli Houthi, chiamati anche Ansar Allah, sono un gruppo ribelle zaidita, una branca dello sciismo, che ha preso il controllo di vaste zone dello Yemen, compresa la capitale Sanaa. La loro ideologia è ancorata a un mix di rivendicazioni religiose, politiche e sociali, che mettono in risalto la difesa dei diritti degli Zaidi e si oppongono all’influenza saudita nella regione.

In risposta agli attacchi aerei, il Consiglio politico supremo degli Houthi ha dichiarato che tutti gli interessi degli Stati Uniti e del Regno Unito sono ora obiettivi legittimi per le forze armate yemenite, evidenziando ulteriormente l’interconnessione dei conflitti nella regione e sollevando interrogativi sulle possibili ripercussioni oltre l’immediato teatro delle ostilità.

La complessità del panorama geopolitico è accentuata dagli stretti legami tra i conflitti nel Mar Rosso, nello Yemen e a Gaza, creando una rete interconnessa di tensioni regionali. I rapidi sviluppi su questi molteplici fronti evidenziano la necessità di un approccio sensibile per mitigare i potenziali rischi di destabilizzazione in questa parte del mondo.

In questo contesto, la precedente guerra intrapresa dalla Coalizione Araba nello Yemen alcuni anni fa assume una nuova rilevanza. Nonostante gli sforzi della coalizione per indebolire il Houthi, questi ultimi mantennero il controllo su vasti territori, dimostrando la resilienza del loro movimento. Questa continua resistenza solleva interrogativi sulla capacità della comunità internazionale di influenzare in modo sostenibile gli equilibri di potere in una regione segnata da conflitti persistenti.

Le implicazioni di questi sviluppi complessi e interconnessi si estendono oltre i confini regionali, richiedendo un attento coordinamento e diplomazia internazionale per prevenire un’ulteriore escalation e promuovere la stabilità in quest’area geopoliticamente sensibile.

Da Almouwatin BXL Media group, una testata giornalistica de www.almouwatin.com

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