I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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InternationalLa Corte internazionale di giustizia chiede a Israele di impedire il "genocidio"...

La Corte internazionale di giustizia chiede a Israele di impedire il “genocidio” a Gaza

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Venerdì 26 gennaio, la più alta corte delle Nazioni Unite ha esortato Israele ad adottare tutte le misure per prevenire qualsiasi atto di genocidio nella Striscia di Gaza. La decisione attesa è stata presa dalla Corte internazionale di giustizia (ICJ) con sede all’Aia, nei Paesi Bassi.

Inoltre la corte ha invitato Israele a concedere l’accesso a Gaza. Ha sottolineato che Israele dovrebbe facilitare tempestivamente ed efficacemente la fornitura dei servizi e degli aiuti umanitari urgenti richiesti dai palestinesi per affrontare le loro condizioni di vita.

Il primo ministro israeliano ha sottolineato che la Corte internazionale di giustizia non sta togliendo a Israele il diritto di difendersi, ma che è indignato dal fatto che la corte si sia dichiarata competente a pronunciarsi nel merito del caso. Ha continuato affermando che Israele sta conducendo una guerra giusta contro i mostri di Hamas che hanno ucciso, rapito, violentato e torturato cittadini israeliani, e che continuerà a farlo finché Hamas costituirà una minaccia alla sicurezza e all’esistenza di Israele.

In risposta a questi sviluppi, il primo ministro israeliano Benyamin Netanyahu ha prontamente denunciato le accuse di “genocidio” del Sud Africa a Gaza come oltraggiose. ha sottolineato che la Corte internazionale di giustizia non sta togliendo a Israele il diritto di difendersi, ma che è indignato dal fatto che la corte si sia dichiarata competente a pronunciarsi nel merito del caso. Ha continuato affermando che Israele sta conducendo una guerra giusta contro i mostri di Hamas che hanno ucciso, rapito, violentato e torturato cittadini israeliani, e che continuerà a farlo finché Hamas costituirà una minaccia alla sicurezza e all’esistenza di Israele.

Reazioni da diversi paesi

Il Sudafrica ha salutato una “vittoria decisiva per il governo del internazionale legge e un passo importante nella ricerca di giustizia per il popolo palestinese”. Il Ministero degli Affari Esteri sudafricano ha ritenuto che la Corte “ha stabilito che le azioni di Israele a Gaza sono plausibilmente genocide e ha indicato misure provvisorie su tale base”, ringraziandolo “per la sua rapida decisione”.

Lo ha affermato il ministro degli Esteri dell’Autorità palestinese Riyad al-Maliki in un videomessaggio. L’ordinanza di venerdì è “un avvertimento importante sul fatto che nessuno Stato è al di sopra della legge”, ha affermato. “Gli Stati hanno ora il chiaro obbligo legale di porre fine alla guerra genocida di Israele contro il popolo palestinese di Gaza”.

Hamas, al potere a Gaza dal 2007, ha salutato “uno sviluppo importante” che, a suo avviso, “isola Israele” sulla scena internazionale.

Il ministro della Sicurezza nazionale, esponente dell’estrema destra, ritiene che le misure precauzionali richieste a Israele dalla Corte internazionale di giustizia siano di natura antisemita e invita Israele a non conformarsi a tale decisione.

Anche gli Stati Uniti hanno reagito attraverso un portavoce del Dipartimento di Stato: “Continuiamo a credere che le accuse di genocidio siano infondate e notiamo che la Corte non ha accertato il genocidio né ha chiesto un cessate il fuoco”.

L’Unione Europea ha chiesto l’attuazione “piena e immediata” di questa decisione, accolta con favore da diversi paesi tra cui Turchia, Iran e Spagna.

Puoi leggi l’ordinanza della ICJ per intero qui e guarda il video completo della sentenza Qui.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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