I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteLa Marina degli Stati Uniti ha ricevuto una nuova generazione di sottomarini...

La Marina degli Stati Uniti ha ricevuto una nuova generazione di sottomarini autonomi senza pilota

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Se un paese vuole esercitare il proprio potere a livello globale, sottomarini sono ancora un must. Sono come basi militari segrete sottomarine, che possono rimanere nelle acque inosservate, raccogliendo dati ed eseguendo missioni di combattimento. I sottomarini, ovviamente, hanno equipaggi numerosi. Ma non il Boeing Orca – Extra Large Uncrewed Undersea Vehicle (XLUUV), recentemente consegnato alla Marina degli Stati Uniti.

La Marina degli Stati Uniti ha accettato il completamento dei test del Boeing Orca e ne ha preso in consegna questo mese. Boeing descrive Orca come la “nuova classe di sottomarini autonomi in grado di svolgere missioni critiche di lunga durata per ottenere il dominio marittimo sottomarino in ambienti mutevoli e acque contestate”. Orca, ovviamente, è il nome dato a questo sottomarino senza pilota dalla Marina.

L'Orca Extra Large Uncrewed Undersea Vehicle (XLUUV) della Boeing è stato trasferito alla Marina degli Stati Uniti.

L’Orca Extra Large Uncrewed Undersea Vehicle (XLUUV) della Boeing è stato trasferito alla Marina degli Stati Uniti. Credito immagine: Boeing

Il lavoro su Orca è iniziato molto tempo fa. In effetti, dobbiamo tornare al 2021, quando Boeing Phantom Works decise di migliorare i precedenti progetti di veicoli sottomarini autonomi. Quel lavoro alla fine portò alla realizzazione di Echo Voyager, un sottomarino senza pilota altamente capace, alimentato da un sistema ibrido diesel-elettrico.

Questo lavoro, naturalmente, interessa non poco la Marina americana. Nel 2017 la Marina ha assegnato contratti da 40 milioni di dollari sia alla Boeing, che aveva collaborato con la Huntington Ingalls Industries, sia alla Lockheed Martin. Boeing ha sviluppato lentamente ma inesorabilmente l’XLUUV, basato sul precedente progetto Echo Voyager. Questo progetto ha portato al consorzio un nuovo contratto da 43 milioni di dollari nel 2019: l’inchiostro è stato messo nero su bianco affinché Boeing producesse e consegnasse quattro veicoli XLUUV.

Ed eccoci qui adesso. Il primo XLUUV, Orca, fu consegnato alla Marina. Proprio come l’Echo Voyager, Orca è lunga 16 metri e presenta una costruzione modulare. Può essere abbinato a un modulo di carico utile da 10 metri, che ha una capacità di 8 tonnellate. Il design modulare dell’Orca consente di adattarlo a diverse missioni.

“Questo è il culmine di oltre un decennio di lavoro pionieristico, sviluppando un veicolo sottomarino a lungo raggio e completamente autonomo con una grande capacità di carico utile che può operare in modo completamente indipendente da un veicolo ospite”, ha affermato Ann Stevens, vice Boeing Maritime and Intelligence Systems Presidente.

Orca è alimentata da un sistema ibrido di batterie diesel/agli ioni di litio. Orca è completamente elettrica quando è immersa e poi carica le batterie con un generatore diesel una volta che ha accesso all’aria. Ha una velocità massima di 8 nodi (15 km/h), ma normalmente viaggia a circa 3 nodi (5,6 km/h). Quando utilizza la batteria in modo intelligente, Orca ha un’autonomia di 10.500 km. Può rimanere in acqua per mesi, svolgendo missioni di sorveglianza, combattimento elettronico e sminamento.

Non è ancora chiaro quando Orca potrebbe vedere un’azione seria. Ma è vero che il futuro appartiene ai sistemi d’arma senza pilota e Orca è solo una parte di quella mossa volta a rimuovere gli equipaggi dal pericolo e allo stesso tempo migliorare le capacità delle armi a lungo raggio.

Scritto da Povilas M.

Fonti: Boeing, Wikipedia



Da un’altra testata giornalistica. news de www.technology.org

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