I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Lo studio rivela che la sorveglianza delle acque reflue è uno strumento chiave per mantenere le scuole aperte durante le emergenze sanitarie pubbliche

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Secondo uno studio innovativo condotto dall’epidemiologo David Larsen della Syracuse University, la sorveglianza delle acque reflue è un potente strumento per comprendere la trasmissione del COVID-19 all’interno degli ambienti scolastici.

Il lavoro del gruppo di ricerca che è stato pubblicato di recente in PLOS Salute pubblica globale stabilisce il ruolo centrale dell’analisi delle acque reflue nella gestione della risposta sanitaria pubblica al COVID-19 nelle scuole.

Lo studio si è concentrato su un campus di scuola media e superiore nella contea di Jefferson, New York, che ha servito 600 studenti e ha confrontato i risultati della sorveglianza delle acque reflue con le tendenze dei casi COVID-19. La sorveglianza ha dimostrato elevati livelli di sensibilità, valore predittivo positivo (PPV) e valore predittivo negativo (NPV) nella sorveglianza delle acque reflue. Sebbene la specificità della sorveglianza delle acque reflue nella scuola sia risultata inferiore, la forte correlazione tra la quantità di RNA SARS-CoV-2 recuperato nelle acque reflue e i casi di COVID-19 ne ha evidenziato il potenziale nella comprensione del rischio di trasmissione all’interno della scuola.

“Analizzando i campioni di acque reflue, abbiamo osservato una solida correlazione tra i livelli di RNA del SARS-CoV-2 e il numero di casi confermati di COVID-19 all’interno della scuola, fornendo informazioni critiche sulla potenziale trasmissione”, afferma Haley Kappus-Kron, membro del gruppo di ricerca. epidemiologo presso la Fondazione CDC.

Lo studio pubblicato riconosce i limiti di un tempo di un giorno per la sorveglianza delle acque reflue per prevedere i casi clinici di COVID-19.

“La praticità della sorveglianza delle acque reflue come strumento di allerta precoce dipende fortemente da segnalazioni tempestive e azioni rapide a seguito di un campione positivo”, afferma Kappus-Kron. “Tuttavia, in assenza di test asintomatici di massa, la sorveglianza delle acque reflue presenta un approccio interessante ed economicamente vantaggioso per comprendere le tendenze delle malattie negli ambienti scolastici”.

Anche se la sorveglianza delle acque reflue non impedirebbe tutta la trasmissione, il suo ruolo nel comprendere l’entità della trasmissione potrebbe essere fondamentale per garantire che le scuole rimangano aperte il più possibile durante un’emergenza sanitaria pubblica dovuta a una malattia infettiva. L’applicazione della sorveglianza delle acque reflue nelle scuole potrebbe potenzialmente prevenire chiusure inutili delle scuole e far restare i bambini a scuola più a lungo.

“La sorveglianza delle acque reflue probabilmente funzionerà per la maggior parte delle malattie infettive, inclusa la prossima minaccia di emergenza sanitaria pubblica. Con la sorveglianza delle acque reflue nelle scuole, potremmo essere in grado di mantenerle aperte più a lungo e rispondere in modo specifico alle epidemie piuttosto che attuare chiusure generalizzate”, afferma Larsen, Professore e presidente del Dipartimento di sanità pubblica presso il Falk College of Sport and Human Dynamics della Syracuse University, che all’inizio dell’emergenza COVID nel 2020 ha guidato un team interdisciplinare di esperti in coordinamento con il Dipartimento della sanità dello Stato di New York per creare un sistema di sorveglianza delle acque reflue in tutto il New York City. Stato di York.

Mentre il mondo va oltre la pandemia di COVID-19, le scuole potrebbero prendere in considerazione l’integrazione della sorveglianza delle acque reflue nei loro piani di preparazione alle emergenze. Lo studio sostiene piani specifici per le scuole che includano punti di accesso, contatti di laboratorio e protocolli per un efficace campionamento e analisi delle acque reflue, soprattutto durante le emergenze sanitarie pubbliche.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

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