I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: aiuti alimentari per i Rohingya, 5 nuovi membri del Consiglio di sicurezza, l’incarcerazione di poeti russi attira il rimprovero degli esperti di diritti

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.



Ne beneficerà “l’intera popolazione Rohingya” del Myanmar, secondo l’agenzia Onu, che dal 1° gennaio ha aumentato il valore del buono alimentare mensile da 8 a 10 dollari a persona.

Fino all’inizio dell’anno scorso i buoni valevano $ 12 ma PAM è stato costretto a ridurre il loro valore a marzo a 10 dollari a causa di carenze di finanziamento. A giugno è stata implementata un’ulteriore riduzione a 8 dollari.

L’anno scorso è stato caratterizzato da un forte aumento del numero di rifugiati che faticano a consumare un pasto decente, arrivando a nove su 10 nello scorso novembre.

Il WFP ha ringraziato i donatori per il loro sostegno e ha affermato che inizierà gradualmente la distribuzione di riso fortificato alla popolazione Rohingya, iniziando in uno o due campi per poi estendersi a tutti i campi nel complesso di Cox’s Bazar e nell’isola di Bhasan Char.

“Il 2023 è stato un anno tumultuoso per i Rohingya in Bangladesh, che hanno vissuto numerosi incendi, cicloni e, per la prima volta, tagli alle razioni”, ha affermato Dom Scalpelli, Direttore del WFP in Bangladesh.

“Rapido deterioramento”

“Il rapido deterioramento della situazione alimentare e nutrizionale nei campi è estremamente preoccupante. In tutto questo, la comunità dei donatori è stata al fianco dei Rohingya: è tutto grazie ai suoi generosi contributi che ora possiamo aumentare il valore dei voucher e aggiungere riso fortificato localmente al pacchetto di assistenza alimentare del WFP”.

Scapelli ha affermato che l’agenzia resta pienamente impegnata a sostenere la minoranza a maggioranza musulmana Rohingya, molti dei quali sono fuggiti dal loro Stato nativo di Rakhine, nel nord del Myanmar, a seguito di una brutale campagna militare nell’agosto 2017.

“Siamo immensamente grati a tutti i nostri donatori per il loro costante sostegno e contiamo su di loro affinché si impegnino ulteriormente nel 2024 per garantire di poter fornire ai Rohingya una razione completa e nutriente”, ha aggiunto.

Cinque nuovi membri eletti si uniscono al Consiglio di Sicurezza

Cinque nuove nazioni hanno ufficialmente iniziato il mandato biennale delle Nazioni Unite Consiglio di Sicurezza martedì – Algeria, Guyana, Repubblica di Corea, Sierra Leone e Slovenia.

Sono stati eletti nel giugno dello scorso anno e stanno sostituendo Albania, Brasile, Gabon, Ghana ed Emirati Arabi Uniti che hanno terminato il loro mandato il 31 dicembre.

Cinque membri permanenti siedono attorno all’iconico tavolo a ferro di cavallo a New York, Cina, Francia, Russia, Regno Unito e Stati Uniti.

I dieci membri non permanenti, selezionati per garantire l’equilibrio regionale, sono eletti dall’Assemblea Generale composta da tutti i 193 Stati membri delle Nazioni Unite.

La Francia ricoprirà la carica di presidente del Consiglio di Sicurezza per il mese di gennaio e si prevede che la crisi israelo-palestinese e la guerra a Gaza continueranno a essere al centro dell’attenzione degli ambasciatori.

Il dibattito trimestrale aperto sulla situazione in Medio Oriente dovrebbe essere elevato a livello ministeriale e il ministro degli Esteri francese dovrebbe presiedere l’incontro il 23 gennaio.

Guarda la cerimonia di installazione della bandiera per i nuovi membri del Consiglio, comprese le osservazioni degli ambasciatori, di seguito:

Esperto di diritti delle Nazioni Unite denuncia l’incarcerazione dei poeti russi

Un esperto indipendente dei diritti umani delle Nazioni Unite martedì ha espresso preoccupazione sul continuo ricorso alla legislazione per reprimere la libertà di espressione in Russia, in seguito all’incarcerazione di due poeti per aver recitato la loro opera durante un evento contro la guerra.

Un tribunale di Mosca ha condannato giovedì scorso Artyom Kamardin a sette anni e Yegor Shtovba a cinque anni e mezzo di prigione in risposta alla loro partecipazione a una lettura pubblica di poesie nella capitale russa Mosca, nota come “Letture Mayakovsky”.

Il 25 settembre 2022, entrambi gli uomini, agendo in modo indipendente, hanno preso parte all’evento in cui attivisti e poeti hanno recitato poesie contro la mobilitazione e contro la guerra.

“Problemi sistemici”

“La decisione viola palesemente gli standard internazionali per la protezione della libertà di espressione”, ha affermato Mariana Katzarova, relatrice speciale sulla situazione dei diritti umani in Russia, la prima ONU Consiglio per i diritti umani-esperto nominato per ricoprire il ruolo indipendente.

“La sentenza del tribunale distrettuale di Tverskoy di Mosca rivela problemi sistemici riguardanti l’integrità delle forze dell’ordine e dei sistemi giudiziari in Russia e il loro utilizzo per reprimere il dissenso e le critiche, in particolare riguardo alla guerra della Russia contro l’Ucraina”, ha aggiunto la Katzarova.

I poeti sono stati accusati, ai sensi della legislazione russa sulla sicurezza nazionale, di “incitamento all’odio o all’inimicizia o di aver umiliato la dignità di una persona o di un gruppo di persone” e di aver incitato ad azioni che presumibilmente minacciavano la sicurezza dello Stato.

Quando è stato arrestato, il signor Kamardin ha lamentato di essere stato gravemente torturato e maltrattato. Tuttavia, il comitato investigativo locale di Mosca ha rifiutato di aprire un’indagine penale sulle accuse di tortura.

“La natura delle accuse, la severità delle condanne e lo svolgimento del processo stesso, basato sulla testimonianza di un ‘testimone segreto’, inviano un chiaro messaggio a tutta la società russa che le voci dissenzienti, sia attraverso la poesia, l’arte o altro forme di espressione, andranno incontro a gravi ripercussioni”, ha avvertito l’esperto delle Nazioni Unite.

“I processi farsa sono diventati uno strumento di intimidazione volto a instillare paura e scoraggiare gli altri dall’impegnarsi in espressioni contro la guerra”, ha detto la Katzarova.

Ha chiesto il rilascio immediato dei poeti e ha esortato le autorità russe a garantire loro rimedi efficaci contro le violazioni dei loro diritti umani.

I relatori speciali delle Nazioni Unite e altri esperti in materia di diritti non ricevono uno stipendio per il loro lavoro e prestano servizio a titolo individuale, senza rappresentare alcun governo o organizzazione.



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