I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Nuove tecniche genomiche: i deputati vogliono vietare tutti i brevetti per questo tipo di piante

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Le nuove tecniche genomiche (NGT) sono tecniche per la modifica mirata del genoma (mutazione o inserimento di uno o più geni in siti specifici del genoma)

La proposta di regolamento – in linea con l’art europeo Green Deal e strategia Farm to Fork – stabilisce norme specifiche per il rilascio deliberato e l’immissione sul mercato di piante NGT e relativi alimenti e mangimi. Attualmente le piante ottenute tramite NGT sono soggette alle stesse regole degli OGM. Per riflettere meglio i diversi profili di rischio degli impianti NGT, la proposta crea due percorsi distinti per l’immissione degli impianti NGT sul mercato.
Nel progetto di relazione, il relatore ha chiesto un registro comune dell’UE per gli impianti NGT di categoria 1 per garantirne la tracciabilità. Sono stati presentati quasi 1.200 emendamenti che coprono l’intera proposta della Commissione. Il relatore ha inoltre inserito disposizioni che escludono gli impianti NGT dalla brevettabilità.

Per rendere il nostro sistema alimentare più sostenibile e resiliente, i deputati sostengono nuove regole per alcuni impianti NGT, ma quelli non equivalenti agli impianti convenzionali devono seguire regole più severe.

Mercoledì la commissione per l’ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare ha adottato la sua posizione sulla Proposta della Commissione sulle nuove tecniche genomiche (NGT), con 47 voti favorevoli, 31 contrari e 4 astensioni.

I deputati sono d’accordo con la proposta di avere due diverse categorie e due serie di regole per gli impianti NGT. Gli impianti NGT considerati equivalenti a quelli convenzionali (impianti NGT 1) sarebbero esentati dagli obblighi della Legislazione sugli OGMmentre per gli impianti NGT 2 la presente legislazione adatta il quadro sugli OGM a tali impianti NGT.

I deputati concordano inoltre sul fatto che tutte le piante NGT dovrebbero rimanere vietate nella produzione biologica poiché la loro compatibilità richiede un’ulteriore considerazione.

Impianti NGT1

Per gli impianti NGT 1, i deputati hanno modificato le norme proposte sulla dimensione e sul numero di modifiche necessarie affinché un impianto NGT sia considerato equivalente agli impianti convenzionali. I deputati vogliono anche che le sementi NGT siano etichettate di conseguenza e che venga creato un elenco pubblico online di tutte le piante NGT 1.

Anche se non ci sarebbe un’etichettatura obbligatoria a livello dei consumatori per le piante NGT 1, i deputati vogliono che la Commissione riferisca su come si sta evolvendo la percezione dei consumatori e dei produttori delle nuove tecniche, sette anni dopo l’entrata in vigore.

Impianti NGT2

Per gli impianti NGT 2, i deputati concordano nel mantenere i requisiti della legislazione sugli OGM, compresa l’etichettatura obbligatoria dei prodotti.

Per incentivare la loro adozione, i deputati concordano anche su una procedura accelerata per la valutazione dei rischi, tenendo conto del loro potenziale di contributo a un sistema agroalimentare più sostenibile, ma sottolineano che i cosiddetti principio precauzionale deve essere rispettato.

Divieto di tutti i brevetti depositati per gli impianti NGT

I deputati hanno modificato la proposta per introdurre un divieto totale di brevetti per tutte le piante NGT, materiale vegetale, parti di esse, informazioni genetiche e caratteristiche di processo che contengono, per evitare incertezze giuridiche, aumento dei costi e nuova dipendenza per agricoltori e allevatori. I deputati richiedono inoltre una relazione entro giugno 2025 sull’impatto dei brevetti sull’accesso degli allevatori e degli agricoltori a vari materiali riproduttivi vegetali, nonché una proposta legislativa per aggiornare di conseguenza le norme dell’UE sui diritti di proprietà intellettuale.

Prossimi passi

Il Parlamento dovrebbe adottare il suo mandato durante la sessione plenaria del 5-8 febbraio 2024, dopodiché sarà pronto ad avviare i negoziati con gli Stati membri dell’UE.

Gli NGT potrebbero contribuire a rendere il nostro sistema alimentare più sostenibile e resiliente sviluppando varietà vegetali migliorate che siano resilienti al clima, resistenti ai parassiti, diano rese più elevate o che richiedano meno fertilizzanti e pesticidi.

Diversi prodotti NGT sono già o stanno per diventare disponibili sul mercato al di fuori dell’UE (ad esempio le banane nelle Filippine che non scuriscono, con il potenziale di ridurre gli sprechi alimentari e le emissioni di CO2). L’Autorità europea per la sicurezza alimentare ha valutato potenziali problemi di sicurezza dei NGT.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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