I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniOltre 450.000 bambini istituzionalizzati in tutta Europa e Asia centrale

Oltre 450.000 bambini istituzionalizzati in tutta Europa e Asia centrale

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L’indagine del Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia Percorsi verso una migliore protezionerivela che i bambini con disabilità rappresentano fino all’87% di quelli affidati in accoglienza, laddove i dati sono disponibili.

E il numero di bambini non accompagnati e separati che cercano asilo in tali istituti nell’Europa occidentale è in aumento.

“Abbiamo ancora molta strada da fare prima di porre fine alla lunga e dolorosa eredità dell’Europa e dell’Asia centrale di istituzionalizzazione dei bambini”, ha affermato Regina De Dominicis, UNICEF direttore della regione.

I bambini negli istituti spesso faticano a costruire relazioni positive durante l’infanzia e l’età adulta, lasciandoli isolati e soli.

Inoltre, coloro che si trovano in accoglienza residenziale, in particolare fin dalla giovane età, possono sperimentare ritardi cognitivi, linguistici e di sviluppo, che li rendono più suscettibili a cadere nei guai del sistema legale e ad essere nuovamente istituzionalizzati.

Alcuni aspetti positivi

Nonostante queste sfide, il rapporto dell’UNICEF evidenzia alcune tendenze positive.

In Bulgaria, Moldavia e Georgia, l’assistenza familiare è diventata la norma rispetto all’accoglienza alternativa formale, grazie alle politiche governative e ai maggiori investimenti.

In Turchia e Romania, gli investimenti nella prevenzione, nel sostegno familiare e nella promozione dell’affidamento hanno portato a una riduzione del numero di bambini in alcuni tipi di strutture di accoglienza residenziale.

Tuttavia, il rapporto sottolinea la mancanza di progressi per i bambini con disabilità. Nei paesi con dati disponibili, le cifre sono aumentate in tutti i contesti tra il 2015 e il 2021.

Fermare

Per conformarsi alla Convenzione sui diritti dell’infanzia (CRC), alla Convenzione sui diritti delle persone con disabilità (CRPD) e alle Linee guida delle Nazioni Unite sull’accoglienza eterofamiliare, l’UNICEF ha sottolineato la necessità della chiusura sistematica degli istituti su larga scala utilizzati ospitare ed educare i bambini.

Ciò include la sostituzione delle strutture residenziali per bambini con disabilità, o bambini non accompagnati e separati, con assistenza familiare e comunitaria di alta qualità.

L’UNICEF ha chiesto maggiori risorse per sostenere l’identificazione precoce e l’intervento per i bambini a rischio, una solida forza lavoro nei servizi sociali, servizi di sostegno familiare per prevenire inutili separazioni familiari e un affidamento di qualità per i bambini bisognosi di protezione.

L’agenzia ha sottolineato l’importanza di riallocare le risorse dall’assistenza istituzionale all’assistenza familiare e comunitaria e di garantire investimenti in dati di qualità.



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