I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Riconoscimento della genitorialità: i deputati vogliono che i bambini abbiano pari diritti | Notizia

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Con 366 voti contrari, 145 e 23 astensioni, i deputati hanno sostenuto il progetto di legge per garantire che, quando la genitorialità viene stabilita da un paese dell’UE, il resto degli Stati membri la riconosca. L’obiettivo è garantire che i bambini godano degli stessi diritti previsti dalla legislazione nazionale in materia di istruzione, assistenza sanitaria, custodia o successione.

Nessuna modifica alle leggi nazionali sulla famiglia

Quando si tratta di stabilire la genitorialità a livello nazionale, gli Stati membri potranno decidere se, ad esempio, accettare la maternità surrogata, ma saranno tenuti a riconoscere la genitorialità stabilita da un altro paese dell’UE indipendentemente da come il bambino è stato concepito, nato o dal tipo di famiglia che ha. Gli Stati membri avranno la possibilità di non riconoscere la genitorialità se manifestamente incompatibile con il loro ordine pubblico, anche se ciò sarà possibile solo in casi rigorosamente definiti. Ogni caso dovrà essere considerato individualmente per garantire che non vi sia alcuna discriminazione, ad esempio nei confronti dei figli di genitori dello stesso sesso.

Certificato europeo di genitorialità

I deputati hanno inoltre approvato l’introduzione del certificato europeo di genitorialità, volto a ridurre la burocrazia e facilitare il riconoscimento della genitorialità nell’UE. Anche se non sostituirà i documenti nazionali, potrà essere utilizzato al loro posto e sarà accessibile in tutte le lingue dell’UE e in formato elettronico.

Citazione

“Nessun bambino dovrebbe essere discriminato a causa della famiglia a cui appartiene o del modo in cui è nato. Attualmente i bambini possono perdere i genitori, legalmente parlando, quando entrano in un altro Stato membro. Questo è inaccettabile. Con questo voto ci avviciniamo all’obiettivo di garantire che se sei un genitore in uno Stato membro, lo sarai anche in tutti gli Stati membri”, ha affermato l’eurodeputato responsabile. Maria-Manuel Leitão-Marques (S&D, PT) dopo la votazione in plenaria.

Prossimi passi

Dopo aver consultato il Parlamento, i governi dell’UE decideranno ora – all’unanimità – sulla versione finale delle regole.

Sfondo

Due milioni di bambini possono attualmente trovarsi ad affrontare una situazione in cui i loro genitori non sono riconosciuti come tali in un altro Stato membro. Mentre il diritto comunitario prevede già che la genitorialità sia riconosciuta tra i diritti comunitari del bambino, questo non è il caso dei diritti del bambino previsti dal diritto nazionale. Lo ha chiesto il Parlamento riconoscimento transfrontaliero delle adozioni nel 2017 e ha accolto con favore l’iniziativa della Commissione la sua risoluzione del 2022. IL Proposta di regolamento della Commissione mira a colmare le lacune esistenti e a garantire che tutti i bambini possano godere degli stessi diritti in ciascuno Stato membro.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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