Fino ad ora, l’editing genomico tradizionale ha dovuto affrontare limitazioni nel raggiungimento della massima precisione. Il team del Prof. Buchholz ha superato questa barriera creando ciò che molti cercavano: una ricombinasi condizionata con dita di zinco. Questo approccio innovativo prevede l’integrazione di un dominio di legame del DNA con dita di zinco in ricombinasi appositamente progettate. Questi enzimi rimangono inattivi finché il dominio di legame del DNA non si impegna con il suo sito bersaglio, adiacente all’area di legame della ricombinasi.
L’importanza di questo risultato risiede nella fusione di due punti di forza chiave: la facilità di targeting delle nucleasi programmabili e le precise capacità di editing del DNA delle ricombinasi. Questa svolta supera i limiti esistenti nelle tecniche di editing genomico e rappresenta una grande promessa per l’editing genetico terapeutico e varie applicazioni biomediche.
Il Prof. Buchholz esprime il suo entusiasmo, affermando: “Questa svolta rappresenta un’armonizzazione degli strumenti esistenti di modifica del genoma, permettendoci di creare enzimi di precisione indipendenti dai meccanismi naturali di riparazione del DNA. Ciò segna un passo significativo verso un approccio più sicuro e più adattabile per correggere le malattie. causando mutazioni genetiche, offrendo immensi benefici a numerosi pazienti”.
Questo lavoro pionieristico apre nuovi orizzonti nella chirurgia del genoma e promette un approccio più sicuro e preciso al trattamento delle malattie genetiche. Le implicazioni di questa svolta si estendono in lungo e in largo, trasformando potenzialmente il panorama della medicina come lo conosciamo. In questo contesto, la professoressa Esther Troost, preside della Facoltà di medicina della TU Dresden, sottolinea: “La Facoltà di medicina della TU Dresden sta definendo nuovi standard per la medicina innovativa con strumenti innovativi di editing genomico. Sotto la guida del Prof. Frank Buchholz , il gruppo di ricerca sta rompendo i confini tradizionali e aprendo la strada ad applicazioni specializzate di terapia genica.”
Basandosi su questi progressi, Seamless Therapeutics GmbH, una società di biotecnologia fondata dal laboratorio Buchholz, porterà queste scoperte innovative all’applicazione terapeutica. L’azienda ha firmato un accordo di licenza esclusiva con la TU Dresden per questa nuova tecnologia che consente a Seamless di espandere ulteriormente la propria piattaforma di ricombinasi per cambiare il paradigma dell’editing genetico e sviluppare una pipeline di candidati prodotti modificanti la malattia in un ampio spettro di indicazioni.
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