I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Cosa è successo all’aereo che è atterrato in mezzo a un campo in Russia?

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Un incidente spaventoso ma fortunato ha scosso le notizie sull’aviazione nel settembre 2023. Il volo 1383 della Ural Airlines è culminato in un campo remoto a circa 180 km dalla città russa di Novosibirsk. L’Airbus A320-214 finito in un campo era in così buone condizioni che i capi della compagnia aerea hanno pensato di permettergli di decollare da quel campo con i propri mezzi. Ma è ancora bloccato lì.

Airbus A320-214 della Ural Airlines riposa in un campo.  Qui lo si vede con gli scivoli di emergenza ancora schierati.

Airbus A320-214 della Ural Airlines riposa in un campo. Qui lo si vede con gli scivoli di emergenza ancora schierati. Credito immagine: Пресс-служба авиакомпании «Уральские Авиалинии» via Wikimedia (CC BY 2.0)

Il 12 settembre 2023 l’Airbus A320-214 della Ural Airlines è decollato per il suo volo regolare da Sochi a Omsk. Una rotta interna in Russia non era niente di speciale e nessuno sospettava che sarebbe finita sui giornali. Tuttavia, durante l’avvicinamento finale a Omsk, l’aereo ha subito un guasto idraulico, che ha influito sulle rotture e ha richiesto una procedura di riattaccata. Il volo è stato dirottato a Novosibirsk: questa decisione è stata presa perché l’aeroporto internazionale di Novosibirsk ha una pista più lunga. Tuttavia, l’A320 non si è nemmeno avvicinato a Novosibirsk.

L’equipaggio ha preso la difficile decisione di atterrare in un campo vuoto, perché l’aereo era semplicemente a corto di carburante. Le prime stime mostravano che sarebbe arrivato facilmente a Novosibirsk, ma volare con il carrello di atterraggio aperto bruciò più carburante e l’aereo si ritrovò miracolosamente in un campo di grano a circa 180 km da Novosibirsk.

Perché miracolosamente? Perché non solo le persone a bordo non hanno riportato ferite gravi, ma anche l’aereo è rimasto sostanzialmente illeso. Tanto che subito dopo la Ural Airlines ha rivelato che l’Airbus A320-214 in questione avrebbe volato di nuovo.

I motori hanno ingerito un po’ di sporco, alcune pale dei motori turbofan avrebbero dovuto essere cambiate e il problema idraulico avrebbe dovuto essere risolto, ma l’Airbus, prodotto nel 2004, avrebbe potuto volare di nuovo.

Decollare da un campo di grano sarebbe un lavoro difficile. Molto probabilmente, dovrebbero rendere l’aereo il più leggero possibile e costruire una pista temporanea per evitare di ingerire più terreno. Tuttavia, a dicembre la Ural Airlines ha sostanzialmente affermato che un’operazione del genere sarebbe stata troppo costosa. Subito dopo stavano discutendo un piano per smontare l’aereo e trasportarlo in alcune parti a Novosibirsk, dove sarebbe stato assemblato e utilizzato di nuovo. Tuttavia, il 12 gennaio, la compagnia aerea ha rivelato che l’aereo verrà demolito.

E quella decisione ha più senso, dato che ora è praticamente un aereo di 20 anni. Probabilmente saranno in grado di recuperarne anche alcune parti, di cui c’è un disperato bisogno nel settore aeronautico russo, strangolato dalle sanzioni internazionali.

In effetti, la carenza di pezzi è probabilmente uno dei motivi per cui non vorrebbero provare a riportare l’aereo in condizioni operative: semplicemente non hanno più pezzi per quello.

Per ora, però, l’Airbus A320-214 resta bloccato in un campo. È sorvegliato da una società privata ed è recintato con filo spinato. I media russi affermano che la Ural Airlines ha sostanzialmente affittato quel campo fino a settembre 2024.

Scritto da Povilas M.

Fonti: Wikipedia, Komsomolskaja Pravda



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