I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteGli scienziati creano una nuova "candela" per le reazioni di fusione

Gli scienziati creano una nuova “candela” per le reazioni di fusione

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Tecniche sviluppate con il Laboratorio per l’Energetica dei Laser OMEGA sistema laser mantenere la promessa di innescare la fusione su scala più ampia.

Scienziati del Università di Rochester‘S Laboratorio di Energetica Laser (LLE) hanno condotto esperimenti per dimostrare un’efficace “candela” per i metodi di fusione a confinamento inerziale (ICF) a guida diretta. In due studi pubblicati in Fisica della Naturagli autori discutono i loro risultati e delineano come possano essere applicati su scala più ampia con la speranza di produrre eventualmente la fusione in una struttura futura.

LLE è il più grande programma universitario del Dipartimento dell’Energia degli Stati Uniti e ospita il Sistema laser OMEGA, che è il più grande laser accademico al mondo ma rappresenta ancora quasi un centesimo dell’energia del National Ignition Facility (NIF) presso il Lawrence Livermore National Laboratory in California. Con OMEGA, gli scienziati di Rochester hanno completato con successo diversi tentativi di sparare 28 kilojoule di energia laser su piccole capsule riempite di deuterio e combustibile trizio, provocando l’implosione delle capsule e producendo un plasma sufficientemente caldo da avviare reazioni di fusione tra i nuclei di combustibile. Gli esperimenti hanno causato reazioni di fusione che hanno prodotto più energia rispetto alla quantità di energia contenuta nel plasma caldo centrale.

Gli esperimenti OMEGA utilizzano l’illuminazione laser diretta della capsula e differiscono dall’approccio a guida indiretta utilizzato sul NIF. Quando si utilizza l’approccio a guida indiretta, la luce laser viene convertita in raggi X che a loro volta guidano l’implosione della capsula. Il NIF ha utilizzato la trasmissione indiretta per irradiare una capsula con raggi X utilizzando circa 2.000 kilojoule di energia laser. Ciò ha portato a un 2022 svolta al NIF nel raggiungimento dell’accensione per fusione—una reazione di fusione che crea un guadagno netto di energia dal bersaglio.

“Generare più energia di fusione rispetto al contenuto energetico interno del luogo in cui avviene la fusione è una soglia importante”, afferma l’autore principale dello studio. primo documento Dottorato di ricerca di Connor Williams nel ’23 (fisica e astronomia), ora scienziato presso i Sandia National Labs specializzato in radiazioni e progettazione di bersagli ICF. “Questo è un requisito necessario per qualsiasi cosa tu voglia realizzare in seguito, come bruciare plasmi o ottenere l’accensione.”

Dimostrando di poter raggiungere questo livello di prestazioni di implosione con soli 28 kilojoule di energia laser, il team di Rochester è entusiasta della prospettiva di applicare metodi di azionamento diretto a laser con più energia. Sebbene dimostrare una candela sia un passo importante, OMEGA è troppo piccolo per comprimere abbastanza carburante per arrivare all’accensione.

“Se alla fine si riesce a creare la candela e comprimere il carburante, la trasmissione diretta ha molte caratteristiche favorevoli per l’energia di fusione rispetto alla trasmissione indiretta”, afferma Varchas Gopalaswamy ’21 PhD (industria meccanica), lo scienziato LLE che ha guidato il secondo studio che esplora le implicazioni dell’utilizzo dell’approccio a guida diretta su laser di classe megajoule, simili alle dimensioni del NIF. “Dopo aver ridimensionato i risultati OMEGA a pochi megajoule di energia laser, si prevede che le reazioni di fusione diventeranno autosufficienti, una condizione chiamata ‘plasmi in fiamme’.”

Gopalaswamy afferma che l’ICF a guida diretta è un approccio promettente per ottenere l’accensione termonucleare e l’energia netta nella fusione laser.

“Un fattore importante che contribuisce al successo di questi recenti esperimenti è lo sviluppo di un nuovo metodo di progettazione dell’implosione basato su previsioni statistiche e convalidato da algoritmi di apprendimento automatico”, afferma Riccardo Betti, capo scienziato della LLE e professore Robert L. McCrory presso il Dipartimento di Ingegneria Meccanica e il Dipartimento di Fisica e Astronomia. «Questi modelli predittivi ci consentono di restringere il pool di progetti candidati promettenti prima di effettuare esperimenti preziosi».

Fonte: Università di Rochester



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