I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il 10 marzo torna il 34° Trofeo Sempione, prima gara dell’anno a Milano

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Tre le distanze proposte: 10 km competitiva, 10 km e 5 km non competitive. Iscrizioni aperte sul sito, agevolazioni per i gruppi e la novità della Corporate Challenge.

MILANO – Ritorna la classica d’apertura della stagione milanese delle corse su strada. Manca poco più di un mese al 34° Trofeo Sempione che, domenica 10 marzo con partenza delle gare fissata alle 9:30, regalerà ancora una volta ai partecipanti la possibilità di vivere una giornata diversa al solito, tra sport e divertimento, in uno dei luoghi più iconici della città meneghina. La manifestazione è organizzata dalla A&C Consulting, realtà che da vent’anni opera nel mondo dello sport coltivando con passione e professionalità i suoi valori, con la preziosa collaborazione del Road Runners Club Milano, società simbolo di Milano con i suoi 53 anni di storia impreziositi dalla presenza tra le sue file di grandi nomi dell’atletica italiana. C’è consapevolezza di aver costruito qualcosa di importante per la città, in questi decenni, nelle parole di Massimo Mapelli, titolare di A&C Consulting, che presenta così quest’edizione: “Siamo lieti di organizzare la 34ª edizione del Trofeo Sempione, che rappresenta la prima gara agonistica della stagione milanese su strada. Questo evento, storico nel panorama della corsa milanese, continua a suscitare entusiasmo e partecipazione da parte di atleti e appassionati. Questa non è solo una competizione, ma una tradizione che celebra lo spirito sportivo e l’impegno nella nostra comunità. Siamo pronti a offrire una bellissima esperienza a tutti i partecipanti e a consolidare il Trofeo Sempione come un appuntamento imperdibile nel calendario sportivo milanese.”

PROGRAMMA E ISCRIZIONI – Anche quest’anno runner, appassionati e curiosi potranno scegliere tra tre diverse distanze: la 10 km competitiva, la 10 km non competitiva e una 5 km anch’essa non competitiva. Il tracciato, lungo 5 km, è disegnato tra i sentieri del Parco e le strade delle due Piazze adiacenti, Piazza Castello e Piazza Sempione. Le iscrizioni all’evento sono già aperte sul sito e si potranno effettuare online fino al 7 marzo. Per acquistare il pettorale e scoprire i dettagli del 34° Trofeo Sempione si invita a visitare il sito: https://www.sportitude.it/run-free-milano-e-monza/run-free-trofeo-sempione/.

CORPORATE CHALLEGE E AGEVOLAZIONI – Costruire sinergie in grado di valorizzare un appuntamento, entrato nel cuore dei cittadini, fa parte da sempre del Dna dell’A&C Consulting che, anche quest’anno, propone interessanti agevolazioni e allettanti sfide ai gruppi che decideranno di iscriversi. Le aziende interessante, infatti, e che si presenteranno al via, alla 10 km competitiva o a quella non competitiva, con almeno 20 componenti potranno partecipare alla Corporate Challenge. Una gara nella gara tra le aziende, al termine della quale, verrà premiata con il Trofeo Corporate la squadra che avrà totalizzato il maggior numero di punti. Nell’idea di premiare i collettivi rientrano anche le quote d’iscrizione vantaggiose per le società che si iscriveranno collettivamente. Le aziende e le società interessante sono invitate a scrivere a info@sportitide.it o a barbara@aecsas.net.

COLLABORAZIONE CON LA MARATONA DI MILANO – Il Trofeo Sempione è da sempre sinonimo di forte attaccamento alla propria città e alla sua identità: non può sorprendere la collaborazione con la Wizz Air Milano Marathon (domenica 7 aprile). La gara del 10 marzo, infatti, è inserita come tappa di passaggio verso i 42,195 km per chi ha aderito all’iniziativa “training program” di cui si possono trovare i dettagli al link seguente:

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