I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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La guerra in Sudan lascia 700.000 bambini a rischio di malnutrizione potenzialmente letale

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“Il più grande sfollamento di bambini al mondo si è verificato in Sudan,” disse Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF) portavoce James Elder.

“Quattro milioni di bambini sono stati sfollati. Sono 13.000 bambini ogni singolo giorno, per 300 giorni. Sicurezza, sparita. I beni terreni scompaiono. Amici e familiari separati o persi. La speranza sta svanendo.

All’inizio di questa settimana, l’ufficio di coordinamento degli aiuti delle Nazioni Unite, OCHAha presentato ricorso $ 2,7 miliardi per soddisfare le necessità più urgenti in Sudan, ma l’appello è finanziato solo al 4%.

Ciò nonostante i ripetuti e terribili avvertimenti sulla portata e sulla gravità della crisi della fame e degli sfollati in Sudan, dopo che gli eserciti sudanesi rivali si sono imbarcati in un brutale conflitto lo scorso aprile. Entrambe le forze da allora hanno rifiutato di dare ascolto alle richieste di pace regionali e internazionali.

Paesaggio del Darfur

Descrivendo la sua visita della scorsa settimana nel Darfur sudanese, Elder ha detto ai giornalisti a Ginevra che degli oltre 700.000 bambini che rischiano di soffrire di malnutrizione acuta grave – la forma di fame più pericolosa – l’UNICEF “non sarà in grado di curare più di 300.000 di questi non hanno un migliore accesso e senza ulteriore supporto. In tal caso, probabilmente decine di migliaia morirebbero”.

Gli sforzi internazionali per aiutare la popolazione del Sudan e i rifugiati sudanesi includono l’appello congiunto lanciato mercoledì dall’OCHA e dall’Agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, UNHCR. L’assistenza non potrà arrivare troppo presto per i bambini sotto i cinque anni pericolosamente malnutriti, ha avvertito Tarik Jasarevic dell’agenzia sanitaria delle Nazioni Unite, sottolineando l’immediato impatto positivo derivante dalla rimozione di tutti gli ostacoli agli aiuti.

I bambini possono riprendersi

“Questi bambini possono riprendersi molto rapidamente. Se c’è la possibilità di fornire loro un’alimentazione terapeutica, i bambini nel giro di pochi giorni potrebbero passare dall’orlo della morte per giocare, sai, in quei centri (di nutrizione)”, ha detto.

Il futuro del Paese in equilibrio

Oltre ai milioni di persone sradicate dal conflitto e dalla fame mortale, il popolo del Sudan ha anche subito un aumento del 500% dei casi accertati di omicidi, violenza sessuale e reclutamento in gruppi armati rispetto a un anno fa.

“Ciò equivale a un numero terrificante di bambini uccisi, violentati o reclutati. E questi numeri sono, ovviamente, la punta dell’iceberg”, ha affermato Elder.

“Questa, quindi, è una guerra che distrugge i sistemi sanitari e nutrizionali e che sta uccidendo le persone”, ha insistito. “Questa è una guerra che distrugge il concetto di rispetto delle leggi di guerra e che sta uccidendo persone. Questa è una guerra che distrugge la capacità delle famiglie di nutrirsi e proteggersi, e che sta uccidendo persone. Ma questa è anche un’opportunità distruttiva della guerra, e che distrugge un Paese e il futuro di un’intera generazione”.



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