I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteLa scoperta di un pianeta troppo grande per il suo Sole sconvolge...

La scoperta di un pianeta troppo grande per il suo Sole sconvolge i modelli di formazione del sistema solare

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La scoperta di un pianeta troppo massiccio per il suo sole mette in discussione ciò che si sapeva in precedenza riguardo al pianeta formazione dei pianeti e dei loro sistemi solarisecondo Pen State ricercatori.

Rappresentazione artistica della possibile vista da LHS 3154b verso la sua stella ospite di piccola massa.

Rappresentazione artistica della possibile vista da LHS 3154b verso la sua stella ospite di piccola massa. Credito immagine: Penn State

Pubblicato sulla rivista Scienza e sostenuto da numerose sovvenzioni da parte del Fondazione nazionale per la scienza degli Stati Unitidella Divisione di Scienze Astronomiche, i ricercatori riferiscono la scoperta di un pianeta più di 13 volte più massiccio della Terra in orbita attorno alla stella “ultrafredda” LHS 3154, che a sua volta è nove volte meno massiccia del sole. Il rapporto di massa del pianeta appena scoperto con la sua stella ospite è più di 100 volte superiore a quello della Terra e del Sole.

La scoperta rivela il pianeta più massiccio conosciuto in un’orbita stretta attorno a una stella nana ultrafredda, le stelle meno massicce e più fredde dell’universo. La scoperta va contro ciò che le attuali teorie avrebbero previsto sulla formazione dei pianeti attorno a stelle piccole e segna la prima volta che un pianeta con una massa così elevata è stato avvistato in orbita attorno a una stella di massa così bassa.

“Questa scoperta dimostra davvero quanto poco sappiamo dell’universo”, ha affermato Suvrath Mahadevan, coautore dello studio, alla Penn State. “Non ci aspetteremmo che esista un pianeta così pesante attorno a una stella di massa così bassa”.

Le stelle sono formate da grandi nubi di gas e polvere. Dopo che la stella si è formata, il gas e la polvere rimanenti orbitano attorno alla stella neonata come dischi di materiale, che alla fine possono svilupparsi in pianeti.

“Non si prevede che il disco di formazione planetaria attorno alla stella di piccola massa LHS 3154 abbia abbastanza massa solida per creare questo pianeta”, ha detto Mahadevan. “Ma è là fuori, quindi ora dobbiamo riesaminare la nostra comprensione di come si formano i pianeti e le stelle”.

I ricercatori hanno individuato il pianeta di grandi dimensioni, denominato LHS 3154b, utilizzando uno spettrografo astronomico costruito alla Penn State da un team di scienziati guidati da Mahadevan. Lo strumento, chiamato Habitable Zone Planet Finder, è stato progettato per rilevare i pianeti in orbita attorno alle stelle più fredde al di fuori del nostro sistema solare con il potenziale per avere acqua liquida – un ingrediente chiave per la vita – sulle loro superfici.

Fonte: NSF



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