I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Nicaragua: esperti di diritti denunciano la persecuzione degli oppositori del governo

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Il presidente Daniel Ortega e altri funzionari di alto livello dovrebbero essere ritenuti responsabili “come dovrebbe fare il Nicaragua, come uno Stato che persegue il proprio popolo rivolto a studenti universitari, popolazioni indigene, persone di origine africana, campesinos e membri della Chiesa cattolica e di altre confessioni cristiane”, hanno affermato in una dichiarazione.

L’accusa arriva nel loro ultimo rapporto che descrive in dettaglio come la situazione nel paese sia peggiorata nell’ultimo anno.

Obiettivo a lungo termine

Il rapporto ha rilevato che violazioni, abusi e crimini sono stati perpetrati non solo per smantellare gli sforzi attivi dell’opposizione, ma anche per eliminare tutte le voci critiche e dissuadere qualsiasi nuova organizzazione e iniziativa volta a mobilitare la società a lungo termine.

Il Nicaragua è preso in una spirale di violenza segnata dalla persecuzione di ogni forma di opposizione politica, reale o presuntasia a livello nazionale che all’estero”, ha affermato Jan Simon, presidente del gruppo.

Mentre il governo si avvicina al suo obiettivo di distruzione totale delle voci critiche nel paese, i modelli di violazione del diritto alla vita e alla sicurezza personale sono oggi meno diffusi, hanno osservato gli esperti.

Invece, c’è stato un aumento esponenziale di modelli di violazioni volti a inabilitare qualsiasi tipo di opposizione a lungo termine.

‘Violazioni per estensione’

Anche le persone che hanno lasciato il Nicaragua sono state colpite poiché sono state private della nazionalità e dell’accesso alla documentazione ufficiale, nonché del sostegno consolare.

I cittadini nicaraguensi sono rimasti apolidi e privi di accesso ai rimedi giuridici. Anche i parenti delle vittime di violazioni dei diritti umani sono vittime del governo per i loro legami con oppositori reali o presunti.

Gli esperti affermano che queste “violazioni per estensione” sono particolarmente gravi quando colpiscono i bambini, molti dei quali sono stati separati da genitori deportati o interdetti dall’ingresso in Nicaragua. Ad alcuni è stato negato il passaporto valido per raggiungere i genitori.

Centralizzazione del potere statale

Il rapporto evidenzia anche il consolidamento e la centralizzazione di tutti i poteri dello Stato nelle mani del presidente Ortega e del suo vicepresidente Rosario Murillo, in particolare il controllo totale esercitato sul potere giudiziario.

“La centralizzazione del potere non solo garantisce l’impunità per i colpevoli, ma mina anche gli sforzi verso l’assunzione di responsabilità”, ha affermato Ariela Peralta, una degli esperti.

Hanno esortato il governo a rilasciare immediatamente tutte le persone detenute arbitrariamente, chiedendo allo stesso tempo di ampliare le sanzioni contro gli individui e le istituzioni coinvolte nelle violazioni dei diritti umani.

Le sanzioni rappresentano una forma minima di responsabilità in un paese dove l’impunità e la criminalizzazione della democrazia sono la regola”, hanno affermato.

Il Gruppo di esperti sui diritti umani del Nicaragua è un organismo indipendente incaricato dalle Nazioni Unite Consiglio per i diritti umani.

Gli esperti indipendenti non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono alcun compenso per il loro lavoro.



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