I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: violenza in Papua Nuova Guinea, sfollati in Ucraina, appello da 2,6 miliardi di dollari alla Repubblica Democratica del Congo

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.


Le autorità sono esortate a impegnarsi con i leader provinciali e locali in un dialogo per raggiungere una pace duratura e il rispetto dei diritti umani nella remota regione delle Highlands.

L’appello fa seguito all’ultima esplosione di violenza tra tribù in guerra nella nazione delle isole del Pacifico, avvenuta domenica nella provincia di Enga. Almeno 26 persone sono state uccise.

I conflitti mortali si intensificano

OHCHR Il portavoce Jeremy Laurence disse I conflitti tra 17 gruppi tribali si sono progressivamente intensificati, a partire dalle elezioni del 2022, su una serie di questioni, tra cui controversie sulla terra e rivalità tra clan.

“Gli scontri sono diventati sempre più mortali a causa della proliferazione di armi da fuoco e munizioni nella regione”, ha affermato. “Chiediamo al governo di garantire la consegna di tutte le armi, in particolare delle armi da fuoco prodotte in serie”.

L’OHCHR ha esortato il governo ad adottare misure immediate per affrontare le cause profonde della violenza e ad adoperarsi per la riconciliazione tribale.

Le comunità delle Highland, in particolare le donne e le ragazze, devono essere protette e devono essere evitati ulteriori danni.

Una donna passa davanti alla sua casa danneggiata nel villaggio di Horenka, nella regione di Kiev.

Una donna passa davanti alla sua casa danneggiata nel villaggio di Horenka, nella regione di Kiev.

Ucraina: la guerra in corso prolunga l’incertezza tra gli sfollati

L’invasione russa su vasta scala dell’Ucraina entra nel terzo anno questa settimana, prolungando l’incertezza e l’esilio per milioni di sfollati, l’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati (UNHCR) ha avvertito martedì.

Quasi 6,5 milioni di ucraini sono ora rifugiati in tutto il mondo, mentre circa 3,7 milioni rimangono sfollati con la forza all’interno del paese.

UNHCR recentemente censito circa 9.900 rifugiati e sfollati interni.

I risultati preliminari hanno rivelato che la maggioranza esprimeva ancora il desiderio di tornare a casa un giorno. Tuttavia, la proporzione è diminuita, esprimendo maggiormente l’incertezza dovuta alla guerra in corso.

Gli ucraini sfollati hanno citato l’insicurezza prevalente in patria come il principale fattore che ne impedisce il ritorno, mentre altre preoccupazioni includevano la mancanza di opportunità economiche e di alloggi.

L’UNHCR ha bisogno di 993 milioni di dollari per sostenere le persone sia in Ucraina che coloro che vivono come rifugiati nei paesi ospitanti. Al momento il ricorso è finanziato solo al 13%.

Appello da 2,6 miliardi di dollari per la Repubblica Democratica del Congo

Gli operatori umanitari e il governo della Repubblica Democratica del Congo hanno lanciato un appello da 2,6 miliardi di dollari per fornire assistenza salvavita e protezione a oltre otto milioni di persone nel paese.

Nuovi scoppi di violenza, in particolare nell’instabile regione orientale, stanno costringendo le popolazioni colpite a spostarsi ripetutamente.

Attualmente ci sono circa 6,7 ​​milioni di sfollati interni nella RDC, che sta anche affrontando gravi inondazioni e una recrudescenza di epidemie di morbillo e colera, aumentando così la vulnerabilità delle persone colpite da oltre tre decenni di conflitto armato.

Al di là delle crisi immediate, nella RDC persistono bisogni cronici e vulnerabilità.

Le stime indicano che quest’anno quasi 25,4 milioni di persone vivranno insicurezza alimentare, mentre 8,4 milioni saranno colpite da malnutrizione acuta. Inoltre, più di un milione di bambini non vanno più a scuola a causa dei conflitti armati.



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