I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Sostegno all’Ucraina, risposta alle preoccupazioni degli agricoltori: gli eurodeputati esaminano gli ultimi vertici UE | Notizia

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“Determinazione, unità e leadership” è il messaggio, ha affermato il presidente del Consiglio europeo Charles Michel, inviato dall’UE con le sue ultime decisioni sull’Ucraina di aprire i negoziati di adesione e approvare un nuovo pacchetto di aiuti finanziari per il paese. L’Ue “non si farà intimidire dalla Russia” e sosterrà l’Ucraina “per tutto il tempo necessario”, ha aggiunto. Michel ha ribadito la promessa dell’UE di fornire al paese più munizioni e ha affermato che “ogni euro mobilitato per l’Ucraina è un investimento nella nostra sicurezza, prosperità e stabilità”.

Per quanto riguarda il Medio Oriente, il presidente Michel ha affermato che l’UE deve fare tutto il possibile per prevenire un’escalation regionale del conflitto, affrontare l’emergenza umanitaria e continuare a sostenere la soluzione dei due Stati. Ribadendo che il rispetto del diritto internazionale è nel DNA dell’UE, ha rifiutato fermamente l’applicazione di “doppi standard” nella valutazione di questo conflitto. Michel ha espresso comprensione per il malcontento e le lamentele degli agricoltori europei e ha esortato al dialogo per poter offrire loro una risposta convincente.

La presidente della Commissione Ursula von der Leyen ha affermato che l’accordo su un pacchetto di aiuti da 50 miliardi di euro per l’Ucraina fornisce una forte prevedibilità per il paese nei prossimi quattro anni. “Questo è ciò che significa stare al fianco dell’Ucraina per tutto il tempo necessario”. In occasione della prima revisione in assoluto del bilancio a lungo termine dell’UE, ha sottolineato che l’UE dispone ora delle risorse finanziarie per affrontare alcune delle sfide che dovrà affrontare in questo decennio.

Riferendosi alle proteste degli agricoltori, la presidente von der Leyen ha affermato che “il nostro sistema di produzione alimentare dell’UE è unico e i nostri agricoltori producono alimenti della massima qualità al mondo e devono essere pagati equamente”. Ha annunciato che la Commissione ritirerà la sua proposta sulla riduzione dei pesticidi e che entro la fine dell’estate una relazione basata sui risultati del dialogo strategico sul futuro dell’agricoltura nell’UE presenterà le opzioni per possibili riforme future.

I deputati che rappresentano la maggioranza del Parlamento hanno ribadito che la difesa dell’Ucraina è la difesa dell’Europa. Hanno espresso il loro fermo sostegno al Paese e hanno osservato che la consegna di armi e munizioni deve accelerare. Alcuni deputati hanno sollevato l’idea dell’utilizzo dei beni russi congelati e dei preoccupanti sviluppi politici negli Stati Uniti, mentre altri hanno lanciato l’allarme sulla minaccia di una guerra che si estende oltre l’Ucraina e hanno avvertito che l’attuale corsa agli armamenti non è sostenibile.

Nelle recenti manifestazioni degli agricoltori, la maggior parte dei relatori ha affermato che è necessario un nuovo approccio per la politica agricola comune dell’UE e per qualsiasi futura legislazione per la transizione verde, e ha sottolineato il duplice obiettivo politico di garantire il sostentamento degli agricoltori e di garantire la produzione alimentare dell’UE. La maggior parte dei deputati ha sottolineato la necessità di trovare soluzioni per affrontare questi problemi contemporaneamente, e molti hanno messo in guardia contro le voci populiste che cercano di politicizzare questo problema complesso. Alcuni hanno chiesto un sostegno finanziario più diretto agli agricoltori o restrizioni sull’importazione di prodotti agricoli.

Puoi guardare il dibattito Qui

Originalmente pubblicato su The European Times.

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