I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Veicoli elettrici che percorrono 1.000 km con una singola carica: Gel lo rende possibile

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I progressi futuristici nel campo dell’intelligenza artificiale e dell’assistenza sanitaria hanno rubato le luci della ribalta allo stravagante Consumer Electronics Show (CES) 2024. Tuttavia, la tecnologia delle batterie è il punto di svolta al centro di queste innovazioni, consentendo una maggiore efficienza energetica. È importante sottolineare che i veicoli elettrici sono i luoghi in cui questa tecnologia viene applicata più intensamente. Gli attuali veicoli elettrici possono percorrere circa 700 km con una singola carica, mentre i ricercatori puntano a un’autonomia della batteria di 1.000 km. I ricercatori stanno esplorando con fervore l’uso del silicio, noto per la sua elevata capacità di stoccaggio, come materiale anodico nelle batterie agli ioni di litio per veicoli elettrici. Tuttavia, nonostante il suo potenziale, portare il silicio nell’uso pratico rimane un puzzle che i ricercatori stanno ancora lavorando duramente per mettere insieme.

Entrano in gioco il professor Soojin Park, il dottorando Minjun Je e il dottor Hye Bin Son del Dipartimento di Chimica dell’Università di Scienza e Tecnologia di Pohang (POSTECH). Hanno decifrato il codice, sviluppando un sistema di batterie agli ioni di litio ad alta densità di energia di prossima generazione, tascabile e solido come una roccia, utilizzando microparticelle di silicio ed elettroliti polimerici in gel. Questo lavoro è stato pubblicato sulle pagine online di Scienza avanzata il 17th di gennaio.

L’utilizzo del silicio come materiale per le batterie presenta delle sfide: si espande più di tre volte durante la ricarica e poi si contrae fino alle dimensioni originali durante lo scaricamento, incidendo in modo significativo sull’efficienza della batteria. Utilizzando silicio di dimensioni nanometriche (10-9m) affronta parzialmente il problema, ma il sofisticato processo di produzione è complesso ed astronomicamente costoso, il che lo rende una proposta di budget impegnativa. Al contrario, il silicio di dimensioni micro (10-6m) è straordinariamente pratico in termini di costi e densità energetica. Tuttavia, il problema dell’espansione delle particelle di silicio più grandi diventa più pronunciato durante il funzionamento della batteria, ponendo limitazioni al suo utilizzo come materiale anodico.

Il team di ricerca ha applicato elettroliti polimerici in gel per sviluppare un sistema di batterie a base di silicio economico ma stabile. L’elettrolita all’interno di una batteria agli ioni di litio è un componente cruciale, poiché facilita il movimento degli ioni tra il catodo e l’anodo. A differenza degli elettroliti liquidi convenzionali, gli elettroliti gel esistono allo stato solido o gel, caratterizzati da una struttura polimerica elastica che ha una migliore stabilità rispetto alle loro controparti liquide.

Il gruppo di ricerca ha utilizzato un fascio di elettroni per formare legami covalenti tra particelle di microsilicio ed elettroliti gel. Questi legami covalenti servono a disperdere lo stress interno causato dall’espansione del volume durante il funzionamento della batteria agli ioni di litio, alleviando i cambiamenti nel volume del microsilicio e migliorando la stabilità strutturale.

Il risultato è stato notevole: la batteria ha mostrato prestazioni stabili anche con microparticelle di silicio (5μm), cento volte più grandi di quelle utilizzate nei tradizionali anodi di nanosilicio. Inoltre, il sistema elettrolitico di gel di silicio sviluppato dal gruppo di ricerca ha mostrato una conduttività ionica simile a quella delle batterie convenzionali che utilizzano elettroliti liquidi, con un miglioramento di circa il 40% nella densità di energia. Inoltre, il sistema del team ha un valore significativo grazie al suo processo di produzione semplice e pronto per l’applicazione immediata.

Il professor Soojin Park ha sottolineato: “Abbiamo utilizzato un anodo di micro-silicio, ma abbiamo una batteria stabile. Questa ricerca ci avvicina a un vero sistema di batterie agli ioni di litio ad alta densità di energia.”

Questo studio è stato condotto con il sostegno del Programma di Ricerca Indipendente della Fondazione Nazionale di Ricerca della Corea.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

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