I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli scienziati si avvicinano all’analisi del sangue della tubercolosi che potrebbe rilevare milioni di diffusori silenziosi

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Gli scienziati hanno compiuto un passo importante verso lo sviluppo di un esame del sangue in grado di identificare milioni di persone che diffondono inconsapevolmente la tubercolosi.

Uno studio rivoluzionario ha scoperto un gruppo di marcatori biologici che si trovano in livelli elevati tra i pazienti infetti.

I ricercatori sperano che i risultati aprano la strada a un semplice test in grado di diagnosticare e fermare la diffusione dei circa 10 milioni di casi all’anno.

Secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, la tubercolosi, o TBC, è la malattia infettiva più mortale al mondo e uccide più di un milione di persone ogni anno.

Gli scienziati dell’Università di Southampton, in collaborazione con esperti di tutto il mondo, hanno effettuato l’analisi più dettagliata mai effettuata sui marcatori ematici dell’infezione batterica.

Lo studio, pubblicato su Giornale di indagine clinica Insighthanno utilizzato una nuova tecnica che ha identificato un insieme di sei proteine ​​estremamente precise nell’individuare la tubercolosi.

L’autrice principale, la dott.ssa Hannah Schiff, esperta di malattie respiratorie a Southampton, ha affermato che l’anno scorso sono stati persi circa tre milioni di casi, soprattutto nei paesi in via di sviluppo.

Ha aggiunto: “La tubercolosi rimane una catastrofe globale perché i nostri sforzi per controllarne la diffusione sono ostacolati da test inadeguati, che sono lenti e dipendono da attrezzature e laboratori specializzati.

“Un terzo delle persone che vengono infettate non vengono diagnosticate e rimangono contagiose.

“Nel nostro studio, abbiamo combinato una nuova tecnica di misurazione con un’analisi matematica approfondita per identificare questi sei nuovi marcatori della malattia tubercolare.

“Potrebbe portare a un’alternativa trasformativa alla diagnosi della condizione: un semplice test che rileva le proteine ​​nel flusso sanguigno i cui livelli differiscono tra le persone affette da tubercolosi, individui sani e coloro che soffrono di altre malattie respiratorie”.

La tubercolosi si diffonde attraverso l’inalazione di minuscole goccioline provenienti dalla tosse o dagli starnuti di persone infette e, sebbene colpisca principalmente i polmoni, può devastare qualsiasi parte del corpo.

I casi nel Regno Unito sono aumentati a circa 5.000 lo scorso anno e, secondo la UK Health Security Agency, si prevede che continueranno ad aumentare nel 2024.

Lo studio dell’Università di Southampton è stato condotto con esperti dell’Università di Città del Capo in Sud Africa e dell’Università Cayetano Heredia di Lima, in Perù.

È stato pubblicato in occasione della Giornata mondiale della tubercolosi, il 24 marzo, organizzata per sensibilizzare l’opinione pubblica e intensificare gli sforzi per porre fine alla pandemia globale di tubercolosi.

Lo studio è stato finanziato dal Medical Research Council del Regno Unito e dal National Institute for Health and Care Research (NIHR) Southampton Biomedical Research Centre.

Gli accademici che hanno condotto l’indagine hanno studiato le proteine ​​trovate nel sangue di persone con tubercolosi attiva in Africa e Sud America.

Hanno confrontato i biomarcatori con quelli trovati nelle persone sane e nei pazienti con infezioni polmonari, identificando 118 proteine ​​che differivano significativamente tra i gruppi.

Gli esperti hanno poi ristretto il campo alle sei proteine ​​che, secondo loro, possono essere utilizzate per distinguere i pazienti contagiosi affetti da tubercolosi da persone in buona salute o con patologie polmonari.

I risultati sono una tabella di marcia per lo sviluppo di un test per la tubercolosi semplice come i flussi laterali utilizzati durante il Covid, ha affermato la co-direttrice dello studio, la dott.ssa Diana Garay-Baquero, anche lei di Southampton.

Ha aggiunto: “I nuovi marcatori che abbiamo scoperto sono davvero entusiasmanti, ma il lavoro importante ora è svilupparli in test che possano essere utilizzati per milioni di persone che trasmettono la tubercolosi senza saperlo.

“Come confermato dalla pandemia di Covid-19, ignoriamo le malattie altamente infettive trasmesse per via aerea, a nostro rischio e pericolo.”



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