I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: violenza in Siria in aumento, minaccia di armi pesanti in Myanmar, richiesta di giustizia per un avvocato tailandese

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.


La Commissione d’inchiesta delle Nazioni Unite sulla Siria, che fa capo al Consiglio per i diritti umaniha avvertito che i combattimenti si sono intensificati il ​​5 ottobre dello scorso anno, quando esplosioni consecutive durante una cerimonia di diploma dell’accademia militare a Homs, controllata dal governo, hanno ucciso almeno 63 persone, tra cui 37 civili.

Il governo siriano e le forze russe “hanno risposto con bombardamenti” che hanno colpito almeno 2.300 siti nelle aree controllate dall’opposizione nell’arco di tre settimane, “uccidendo e ferendo centinaia di civili”, hanno detto gli investigatori.

Tra le località colpite figurano “ospedali, scuole, mercati e campi per sfollati interni ben noti e visibili”, che potrebbero costituire crimini di guerra, si legge in una nota.

Il 90% vive in povertà

Dalla commissione d’inchiesta, il presidente Paulo Pinheiro ha insistito sul fatto che il popolo siriano “non può più sostenere” i combattimenti, dopo 13 anni di guerra che hanno lasciato 16,7 milioni di persone nel paese bisognose di assistenza umanitaria – il maggior numero di persone bisognose dalla fine della guerra. inizio della crisi.

“Oggi oltre il 90% delle persone vive in povertà, l’economia è in caduta libera a causa delle sanzioni sempre più severe e la crescente illegalità sta alimentando pratiche predatorie ed estorsioni da parte delle forze armate e delle milizie”, ha spiegato Pinheiro.

La Siria ha utilizzato munizioni a grappolo in aree densamente popolate, “continuando modelli devastanti e illegali che abbiamo documentato in passato”, ha affermato il commissario Hanny Megally.

“Gli attacchi di ottobre hanno provocato la fuga di circa 120.000 persone, molte delle quali precedentemente sfollate più volte, anche a causa dei devastanti terremoti dello scorso febbraio”.

Megally ha affermato che non dovrebbe sorprendere che il numero di siriani richiedenti asilo in Europa lo scorso ottobre abbia raggiunto il livello più alto degli ultimi sette anni, con la Siria che rimane la più grande crisi di sfollamenti del mondo.

Dall’inizio della guerra di Gaza, le tensioni sono aumentate tra alcuni dei sei eserciti stranieri attivi in ​​Siria, hanno affermato i commissari, in particolare Israele, Iran e Stati Uniti, sollevando tutti preoccupazioni per un conflitto più ampio.

Nel frattempo, nel nord-est della Siria, le forze turche hanno accelerato le operazioni contro le Forze Democratiche Siriane (SDF) a guida curda come rappresaglia per un attacco rivendicato dal Partito dei Lavoratori del Kurdistan (PKK) ad Ankara in ottobre, ha affermato la Commissione.

Gli attacchi aerei turchi contro le centrali elettriche hanno privato per settimane quasi un milione di persone di acqua ed elettricità, in violazione del diritto umanitario internazionale.

Il rapporto della Commissione sarà presentato lunedì 18 marzo al Consiglio per i diritti umani.

Myanmar: Profonda preoccupazione per l’uso di armi pesanti nelle aree residenziali

Gli operatori umanitari delle Nazioni Unite sono profondamente preoccupati per “l’uso indiscriminato” di armi pesanti nelle aree residenziali dello stato Rakhine in Myanmar durante i combattimenti tra le forze fedeli alla giunta al potere e l’esercito ribelle Arakan, ha detto lunedì il portavoce delle Nazioni Unite.

Uomini che viaggiano in moto attraverso il campo per sfollati interni di Thae Chaung danneggiato dal ciclone.  Siediti, Rakhine.

Uomini che viaggiano in moto attraverso il campo per sfollati interni di Thae Chaung danneggiato dal ciclone. Siediti, Rakhine.

Stéphane Dujarric ha affermato che l’uso dell’artiglieria sta comportando gravi rischi per i civili e costando vite civili, poiché i combattimenti si intensificano tra una serie di gruppi ribelli in tutto il paese e l’esercito nazionale.

“Sabato, un proiettile di artiglieria vagante è caduto in una zona residenziale della capitale dello stato Sittwe, uccidendo almeno otto civili Rohingya e ferendone altri 12, tra cui cinque bambini”, ha detto il portavoce delle Nazioni Unite.

Sono trascorsi ormai più di tre anni dal colpo di stato militare che ha rovesciato il governo democraticamente eletto e, in mezzo alla violenta repressione di ogni opposizione e protesta, più di 4.600 persone sono state uccise, tra cui centinaia di donne e bambini, con un bilancio delle vittime probabilmente molto più alto.

Il Rakhine ospita la minoranza Rohingya, per lo più musulmana, centinaia di migliaia dei quali sono fuggiti attraverso il confine con il Bangladesh in seguito alla brutale repressione militare del 2017.

“Questa è la seconda volta in due settimane che un proiettile vagante uccide delle persone a Sittwe.

La situazione ha provocato un’ondata di sfollati in tutto lo Stato. Più di 300.000 persone sono ora sfollate, ha aggiunto Dujarric.

Ha affermato che le tattiche utilizzate dalle parti in conflitto stanno danneggiando i civili e minando la capacità degli operatori umanitari di fornire assistenza alle persone bisognose.

“Ricordiamo a tutte le parti in conflitto i loro obblighi ai sensi del diritto internazionale umanitario di proteggere i civili, compresi gli operatori umanitari”.

Verità e giustizia chiedono l’avvocato tailandese scomparso

Sono passati 20 anni interi da quando l’avvocato e attivista tailandese Somchai Neelapaijit è scomparso: era ora che le autorità rivelassero cosa gli era successo, hanno detto lunedì i massimi esperti indipendenti di diritti.

L’appello congiunto condotto dal Gruppo di lavoro delle Nazioni Unite sulle sparizioni forzate o involontarie arriva a quasi due decenni dalla scomparsa del signor Neelapaijit.

Si ritiene che la sua presunta scomparsa forzata sia collegata al suo lavoro di avvocato in difesa delle minoranze musulmane nel sud della Thailandia.

Nessuno è stato ritenuto responsabile della sua sparizione forzata, ma “verità, giustizia e riparazione” nel caso del signor Neelapaijit devono essere raggiunte “senza ulteriori ritardi”, hanno insistito gli esperti dei diritti.

Hanno sottolineato come la moglie dell’avvocato, Angkhana, avesse dovuto affrontare minacce e ritorsioni nella sua ricerca di giustizia, ma che si fosse rifiutata di rinunciare alla sua ricerca, diventando addirittura la prima donna asiatica a unirsi al Gruppo di lavoro delle Nazioni Unite sulle sparizioni forzate o involontarie.



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