I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I vaccini a mRNA possono aiutare ad aumentare la produzione di bestiame?

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I ricercatori dell’Università del Queensland affermano che la tecnologia del vaccino mRNA potrebbe svolgere un ruolo importante nell’incrementare la produzione di bestiame per soddisfare la domanda alimentare globale.

Mucche – foto illustrativa. Credito immagine: Pixabay (licenza gratuita Pixabay)

Professore dell’UQ Tim Mahony ha affermato che è fondamentale per l’industria zootecnica trarre vantaggio dall’investimento senza precedenti nella tecnologia di vaccinazione con mRNA innescato dalla pandemia di COVID-19.

“Le malattie infettive stanno limitando la produzione di proteine ​​commestibili per il consumo umano, il che influisce sia sulla qualità che sulla quantità del prodotto”, ha affermato il professor Mahony.

“Uno dei vantaggi dei vaccini a mRNA è la flessibilità di apportare modifiche quando emergono nuove varianti di malattie, il che li rende una soluzione ideale per ridurre le perdite future nei sistemi di produzione animale.

“Per una malattia complessa come la malattia respiratoria bovina, un approccio convenzionale richiederebbe la produzione di un vaccino per ogni singolo agente patogeno.

“Ma un vaccino a mRNA ci consente di separare questi agenti patogeni e selezionare quali incorporare in un singolo vaccino”.

Un rapporto della società di ricerca Oxford Analytica commissionato da un’organizzazione no-profit internazionale SaluteperGliAnimali Si stima che ogni giorno vengano persi 982 milioni di dollari a causa della perdita di produttività nelle industrie zootecniche.

Si è inoltre scoperto che ogni punto percentuale di riduzione delle perdite di bovini da carne dovute a malattie potrebbe fornire cibo sufficiente a soddisfare i bisogni di 317 milioni di persone, mentre una riduzione del 10% delle malattie potrebbe ridurre sostanzialmente le emissioni di gas serra.

Il professor Mahony ha affermato che la sfida per le industrie zootecniche consiste nel sfruttare i rapidi progressi nella vaccinazione per affrontare le principali malattie che colpiscono la produzione.

“Per alcune malattie trascurate, l’identificazione degli antigeni protettivi rimane una lacuna critica nelle conoscenze”, ha affermato.

“Attualmente non esistono vaccini mRNA approvati per l’uso negli animali destinati alla produzione alimentare.

“Poiché questi vaccini sono sviluppati per gli animali, saranno soggetti al controllo di più agenzie come parte dei rigorosi processi di approvazione per l’uso nel bestiame.

“Gli mRNA sono molecole essenziali nelle cellule di tutti gli animali e le piante che consumiamo con il nostro cibo.

“Nonostante ciò, la sicurezza dei consumatori sarà una considerazione importante prima che i vaccini a mRNA vengano approvati per l’uso nel bestiame.

“La sfida principale è che i governi, gli enti di punta dell’industria e le aziende sanitarie veterinarie facciano gli investimenti necessari per sviluppare vaccini a mRNA per ruminanti e altri animali da reddito.

“Come abbiamo visto con la pandemia, se si mettono abbastanza risorse in un unico punto, le cose possono accadere molto rapidamente”.

IL ricerca l’articolo è stato pubblicato sulla rivista Vaccini.

Fonte: Università del Queensland

Originalmente pubblicato su The European Times.

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