I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteLa tecnologia laser rappresenta una svolta decisiva nel rilevamento dell'avorio illegale

La tecnologia laser rappresenta una svolta decisiva nel rilevamento dell’avorio illegale

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Un nuovo modo per distinguere rapidamente tra avorio di elefante illegale e avorio di zanne di mammut legale potrebbe rivelarsi fondamentale per combattere il commercio illegale di avorio. Un approccio basato sul laser sviluppato da scienziati delle Università di Bristol e Lancaster, potrebbe essere utilizzato dalle dogane di tutto il mondo per aiutare a impedire che l’avorio illegale venga commercializzato sotto le spoglie di avorio legale. I risultati dello studio sono pubblicati in PLOS UNO.

Un oggetto in avorio, presumibilmente di origine elefante asiatico, al microscopio all'interno di un microspettrometro Renishaw in Via Raman.

Un oggetto in avorio, presumibilmente di origine elefante asiatico, al microscopio all’interno di un microspettrometro Renishaw in Via Raman. Credito immagine: Dott.ssa Rebecca Shepherd

Nonostante il divieto dell’avorio previsto dalla Convenzione sul commercio internazionale delle specie minacciate di estinzione (CITES), il bracconaggio associato al suo commercio illegale non ha impedito la sofferenza degli elefanti e si stima che ogni anno causi una perdita dell’8% nella popolazione mondiale di elefanti. L’indagine del database degli elefanti africani del 2016 ha stimato un totale di 410.000 elefanti rimasti in Africa, con una diminuzione di circa 90.000 elefanti rispetto al precedente rapporto del 2013.

Sebbene il commercio/l’acquisizione di avorio di elefante sia illegale, non è illegale vendere avorio di specie estinte, come l’avorio di zanna di mammut conservato. Questa fonte legale di avorio fa ora parte di un’industria crescente e redditizia dei “cacciatori di mammut”. Pone inoltre un problema in termini di tempo e di applicazione delle norme per le squadre doganali, poiché l’avorio di questi due diversi tipi di zanna è sostanzialmente simile, rendendo difficile distinguerlo l’uno dall’altro, soprattutto una volta che gli esemplari sono stati lavorati o intagliati.

In questo nuovo studio, gli scienziati della School of Anatomy dell’Università di Bristol e della Lancaster Medical School hanno cercato di stabilire se la spettroscopia Raman, già utilizzata nello studio della chimica delle ossa e dei minerali, potrebbe essere modificata per rilevare con precisione le differenze nella chimica dei mammut. e avorio di elefante. La tecnologia non distruttiva, che prevede il puntamento di una luce ad alta energia su un esemplare di avorio, è in grado di rilevare piccole differenze biochimiche nelle zanne di elefanti e mammut.

I ricercatori hanno scansionato campioni di zanne di mammut e di elefante provenienti dal Museo di Storia Naturale di Londra utilizzando il metodo laser, la spettroscopia Raman. I risultati dell’esperimento hanno dimostrato che la tecnologia ha fornito un’identificazione delle specie accurata, rapida e non distruttiva.

La dottoressa Rebecca Shepherd, ex della Lancaster Medical School e ora dell’Università di Bristol, ha dichiarato: “Il metodo di identificazione gold standard raccomandato dall’Ufficio delle Nazioni Unite contro la droga e il crimine per valutare la legalità dell’avorio è prevalentemente costoso, distruttivo e richiede molto tempo. tecniche.

“La spettroscopia Raman può fornire risultati rapidamente (una singola scansione richiede solo pochi minuti) ed è più facile da usare rispetto ai metodi attuali, rendendo più semplice determinare tra l’avorio di elefante illegale e l’avorio di zanna di mammut legale. Una maggiore sorveglianza e monitoraggio dei campioni che passano attraverso le dogane di tutto il mondo utilizzando la spettroscopia Raman potrebbe fungere da deterrente per il bracconaggio di specie di elefanti in pericolo di estinzione e in pericolo critico”.

La dottoressa Jemma Kerns Di Scuola di medicina di Lancasterha affermato: “L’approccio combinato di un metodo non distruttivo di spettroscopia Raman basato su laser con un’analisi avanzata dei dati è molto promettente per l’identificazione di campioni sconosciuti di avorio, il che è particolarmente importante, dato l’aumento delle zanne di mammut e delle zanne di mammut disponibili”. la necessità di un’identificazione tempestiva”.

Alice Roberts, docente di Public Engagement in Science presso l’Università di Birmingham e una delle coautrici dello studio, ha dichiarato: “C’è un problema reale quando si tratta di reprimere il commercio illegale di avorio di elefante. Perché il commercio dell’avorio antico di mammut è legale. Le zanne rivali degli elefanti e dei mammut sembrano molto diverse, ma se l’avorio viene tagliato in piccoli pezzi, può essere praticamente impossibile distinguere l’avorio di elefante dall’avorio di mammut ben conservato. Sono stato davvero felice di far parte di questo progetto che esplora una nuova tecnica per distinguere l’avorio di elefante da quello di mammut. Questa è una grande scienza e dovrebbe aiutare le forze dell’ordine, fornendo loro uno strumento prezioso e relativamente economico per aiutarli a individuare l’avorio illegale”.

Il professor Adrian Lister, uno dei coautori dello studio del Museo di storia naturale, ha aggiunto: “Il blocco del commercio di avorio di elefante è stato compromesso da oggetti in avorio illegali descritti o mascherati come avorio di mammut (per il quale il commercio è legale). Un metodo rapido e affidabile per distinguere i due è stato a lungo un obiettivo, poiché altri metodi (come la datazione al radiocarbonio e l’analisi del DNA) richiedono molto tempo e sono costosi. La dimostrazione che i due possono essere separati mediante la spettroscopia Raman rappresenta quindi un significativo passo avanti; inoltre questo metodo (a differenza degli altri) non richiede alcun prelievo, lasciando intatto l’oggetto in avorio”.

Professoressa Charlotte Deane Presidente esecutivo della EPSRCha affermato: “Offrendo un’alternativa rapida e semplice ai metodi attuali, l’uso della spettroscopia Raman potrebbe svolgere un ruolo importante nella lotta al commercio illegale di avorio.

“Il lavoro dei ricercatori illustra come lo sviluppo e l’adozione di nuove tecniche innovative possano aiutarci ad affrontare problemi di importanza globale”.

Fonte: Università di Lancaster



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