I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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EnvironmentOltre 380 milioni di euro alimentano 133 nuovi progetti LIFE

Oltre 380 milioni di euro alimentano 133 nuovi progetti LIFE

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Bruxelles, Europa — Facendo un passo decisivo verso la sostenibilità ambientale, la Commissione europea ha annunciato un investimento significativo di oltre 380 milioni di euro per 133 nuovi progetti nell’ambito del programma LIFE per l’ambiente e l’azione per il clima. Questa ambiziosa iniziativa di finanziamento rappresenta più della metà del fabbisogno di investimento totale di 574 milioni di euro per questi progetti, mentre il resto proviene da una coalizione di governi nazionali, regionali e locali, insieme ai contributi di partenariati pubblico-privati, imprese e comunità civili. organizzazioni della società.

Questi progetti LIFE mirano a contribuire in modo significativo al raggiungimento degli obiettivi fissati nel Green Deal europeo. In particolare, questi obiettivi includono il Unione EuropeaL’obiettivo generale di diventare climaticamente neutrale entro il 2050 e di arrestare e invertire la perdita di biodiversità entro il 2030. La Commissione ha sottolineato che questo investimento avrà un impatto positivo sull’ambiente economiae il benessere di tutti gli europei.

I finanziamenti stanziati comprendono varie aree critiche di interesse all’interno del programma LIFE, tra cui:

  • Economia circolare e qualità della vita: con una dotazione di 143 milioni di euro, compreso un contributo dell’UE di 74 milioni di euro, 26 progetti selezionati mirano a potenziare le pratiche economiche circolari e a migliorare la qualità della vita. Le iniziative chiave includono la riduzione dell’uso dell’acqua e dell’inquinamento, sostenendo al contempo forti ragioni per potenziare gli sforzi di riciclaggio.
  • Progetti Natura e Biodiversità: quasi 216 milioni di euro sono stati stanziati per progetti incentrati sulla natura e la biodiversità, di cui 144,5 milioni di euro provenienti dall’UE. Questi progetti si concentrano sul ripristino di ecosistemi vitali, compresi gli ambienti marini e di acqua dolce, e sul miglioramento della conservazione di diverse specie come uccelli, insetti e mammiferi.
  • Resilienza e mitigazione del clima: circa 110 milioni di euro (di cui quasi 62 milioni di euro provenienti dall’UE) rafforzeranno le iniziative volte a migliorare la resilienza climatica, insieme alle strategie di governance e informazione.
  • Governance e soluzioni di mercato: I progetti comprendono anche 105 milioni di euro (con un sostanziale contributo dell’UE di 99 milioni di euro) destinati a soluzioni di governance per accelerare la transizione verso l’energia pulita.

Uno dei progetti più straordinari è LIFE GRAFiRECche mira a riciclare la grafite dai rifiuti delle batterie in Italia, dovrebbe generare 23,4 milioni di euro di ricavi risparmiando 25 milioni di euro sui costi di produzione. Un’altra iniziativa degna di nota, POLITEX DELLA VITAinvestirà 5 milioni di euro Spagna ridurre l’impatto ambientale dell’industria della moda riconvertendo i rifiuti tessili in nuovi materiali. Dalle Isole Canarie, il DESALITA Il progetto è destinato a migliorare la resilienza dell’acqua producendo acqua dolce dall’Oceano Atlantico, con boe alimentate dalle onde che dovrebbero pompare a terra l’impressionante quantità di 1,7 miliardi di litri di acqua desalinizzata.

Inoltre, LIFE4AquaticWarbler E VITA AWOM sono progetti di collaborazione che coinvolgono più paesi: Belgio, Germania, Spagna, Francia, Lituania, Ungheria, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, insieme a partner internazionali di Ucraina e Senegal, concentrati collettivamente sul salvataggio del raro uccello acquatico. I progetti vantano un budget complessivo di quasi 24 milioni di euro in linea con la strategia dell’UE sulla biodiversità per il 2030.

Nel campo della resilienza climatica, il VITA DELL’IMMAGINE E VINOSHIELD VITA I progetti, con un budget di 6,8 milioni di euro, mirano a rafforzare i vigneti iconici e la produzione di formaggio in Spagna, Francia e Italia contro i cambiamenti climatici estremi. Questi progetti costituiscono esempi cruciali di come il settore agricolo può adattarsi alle incombenti minacce del cambiamento climatico.

Due progetti chiaramente mirati a promuovere una transizione verso l’energia pulita includono VITA DiVirtùche impiega tecnologie di realtà virtuale e aumentata in Bulgaria, Repubblica Ceca, Grecia, Croazia e Romania per formare professionisti dell’edilizia nella fornitura di pratiche edilizie a emissioni zero, e il Progetto ENERCOM FACILITYche erogherà quasi 10 milioni di euro a sostegno delle comunità energetiche emergenti in tutto il mondo Europa.

Il programma LIFE, operativo da 32 anni, ha cofinanziato più di 6.000 progetti ambientali e di azione per il clima in tutta l’UE e nei paesi associati. L’attuale stanziamento fa seguito a un aumento dei finanziamenti per il programma di quasi il 60% per il periodo dal 2021 al 2027, che ora ammonta a oltre 5,43 miliardi di euro. I fondi sono gestiti da CINEAl’Agenzia esecutiva europea per le infrastrutture climatiche e l’ambiente.

Mentre l’UE avanza nel suo impegno per la sostenibilità ambientale, questi nuovi progetti LIFE rappresentano un investimento fondamentale per il benessere futuro sia del pianeta che dei suoi abitanti.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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