I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I laser a disco sottile all’itterbio aprono la strada al rilevamento sensibile degli inquinanti atmosferici

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Insieme all’anidride carbonica, il metano è un fattore chiave del riscaldamento globale. Per rilevare e monitorare con precisione gli inquinanti climatici nell’atmosfera, gli scienziati dell’Istituto Max Planck per la Scienza della Luce (MPL) hanno sviluppato una tecnologia laser avanzata. Un laser a disco sottile di itterbio ad alta potenza guida un oscillatore ottico parametrico (OPO) per generare impulsi stabili e ad alta potenza nella gamma spettrale dell’infrarosso a onde corte (SWIR). Ciò consente ai ricercatori di rilevare e analizzare un’ampia varietà di composti atmosferici. Questo nuovo metodo può svolgere un ruolo cruciale nel monitorare i cicli dei gas serra e gli effetti dei cambiamenti climatici ed è stato recentemente pubblicato sulla rivista Fotonica APL.

Gli inquinanti di breve durata svolgono un ruolo fondamentale nel riscaldamento globale. Ad esempio, il metano è di particolare rilevanza per l’effetto serra globale perché il suo potenziale di riscaldamento è 25 volte superiore a quello del biossido di carbonio. Tuttavia, rilevare e monitorare questi inquinanti è impegnativo per due motivi. Innanzitutto, il vapore acqueo interferisce e si sovrappone agli spettri di assorbimento di molti gas nelle gamme infrarosse standard normalmente utilizzate per il rilevamento. In secondo luogo, questi inquinanti sono difficili da rilevare a causa della loro presenza volatile nell’atmosfera. Mirando alla gamma SWIR, dove gli inquinanti come il metano assorbono fortemente mentre l’assorbimento di acqua rimane minimo, il nuovo sistema laser offre sensibilità e precisione di rilevamento senza precedenti.

Al centro di questa innovazione c’è il laser a disco sottile all’itterbio, che produce impulsi al femtosecondo ad alta potenza con velocità di ripetizione di megahertz. Ciò consente al sistema di pompare un OPO, convertendo gli impulsi laser nella gamma SWIR con notevole potenza e intensità. Operando a una velocità di ripetizione doppia rispetto al laser della pompa, l’OPO fornisce impulsi SWIR stabili e sintonizzabili ottimizzati per applicazioni spettroscopiche ad alta sensibilità. L’approccio pionieristico del team integra anche la modulazione a banda larga e ad alta frequenza dell’uscita OPO, che consente di migliorare il rapporto segnale/rumore, fornendo una precisione di rilevamento ancora maggiore.

“L’output del nostro sistema laser può essere adattato a una potenza media e di picco più elevata, grazie alla scalabilità della potenza dei laser a disco sottile all’itterbio. L’utilizzo del sistema per il rilevamento accurato degli inquinanti in tempo reale consente una visione più approfondita delle dinamiche dei gas serra. Questo potrebbe aiutare ad affrontare alcune delle sfide che dobbiamo affrontare nella comprensione del cambiamento climatico.” ha detto Anni Li, dottoranda presso la MPL.

La capacità del laser di generare impulsi stabili e ad alta potenza nella gamma SWIR rappresenta un punto di svolta per la spettroscopia risolta sul campo e la fieldoscopia a femtosecondi, metodi che consentono ai ricercatori di rilevare e analizzare un’ampia gamma di composti atmosferici con interferenze minime.

“Questa nuova tecnologia non è applicabile solo al monitoraggio atmosferico e al rilevamento dei gas, ma ha anche un potenziale per altri campi scientifici come la comunicazione in orbita terrestre, dove sono necessari laser modulati a larghezza di banda elevata.” ha detto il dottor Hanieh Fattahi, il ricercatore capo del progetto. I ricercatori intendono sviluppare ulteriormente il sistema con l’obiettivo di creare una piattaforma versatile per il monitoraggio degli inquinanti in tempo reale e le comunicazioni ottiche terra-spazio.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

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