I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I ricercatori ridefiniscono cosa significa per una cellula essere viva o morta

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La morte cellulare è un concetto fondamentale nelle scienze biologiche. Data la sua importanza, però, la sua definizione dipende dal contesto in cui si svolge e manca una definizione matematica generale. I ricercatori dell’Università di Tokyo propongono una nuova definizione matematica di morte basata sulla possibilità che una cellula potenzialmente morta possa tornare a uno “stato di vita rappresentativo” predefinito, che sono gli stati dell’essere che possiamo tranquillamente chiamare “vivi”. Il lavoro dei ricercatori potrebbe essere utile per i ricercatori biologici e per la futura ricerca medica.

Anche se non è qualcosa a cui ci piace pensare, prima o poi la morte arriva per tutti noi, che tu sia un animale, una pianta o anche una cellula. E anche se tutti possiamo distinguere tra ciò che è vivo e ciò che è morto, potrebbe essere sorprendente sapere che la morte a livello cellulare non ha una definizione matematica ampiamente riconosciuta. Dato che la morte cellulare gioca un ruolo così importante in vari processi biologici e può avere importanti implicazioni sulla salute, è di fondamentale importanza capire cosa intendiamo veramente per morte cellulare, soprattutto nella ricerca.

“Il mio obiettivo scientifico a lungo termine è comprendere matematicamente la differenza intrinseca tra vita e non vita; perché la transizione dalla non vita alla vita è così difficile, mentre il contrario è così facile”, ha affermato il professore assistente Yusuke Himeoka della Universal Biology. Istituto. “Il nostro obiettivo in questo progetto era sviluppare una definizione matematica e un metodo computazionale per quantificare il confine tra vita e morte. Siamo stati in grado di farlo sfruttando un’importante caratteristica dei sistemi di reazione biologica, in particolare le reazioni enzimatiche all’interno delle cellule.”

Himeoka e il suo team hanno proposto una definizione matematica di morte cellulare. Si basa sul modo in cui gli stati cellulari, compreso il metabolismo, possono essere controllati modulando le attività degli enzimi. Definiscono gli stati morti come quegli stati dai quali le cellule non possono tornare ad un apparente stato “vivente”, indipendentemente dalla modulazione di eventuali processi biochimici. Ciò li ha portati a sviluppare un metodo computazionale per quantificare il confine tra vita e morte, che chiamano “raggi stechiometrici”. Il metodo è stato sviluppato concentrandosi sulle reazioni enzimatiche e sulla seconda legge della termodinamica, che afferma che i sistemi passano naturalmente da stati ordinati a stati disordinati. I ricercatori potrebbero utilizzare questi metodi per comprendere meglio, controllare e forse anche invertire la morte cellulare in esperimenti di laboratorio controllati.

“Questo metodo di calcolo non è tuttavia applicabile ai sistemi autonomi, i sistemi che costituiscono i meccanismi di controllo, come le proteine. L’autonomia è uno dei tratti distintivi dei sistemi viventi. Vorrei estendere il nostro metodo in modo che possa anche essere applicato a questi,” ha detto Himeoka. “Crediamo ingenuamente che la morte sia irreversibile, ma non è così banale e non deve essere così. Credo che se la morte fosse maggiormente sotto il nostro controllo, gli esseri umani, la nostra comprensione della vita e la società cambieranno completamente. In In questo senso, comprendere la morte è cruciale in termini scientifici e anche in termini di implicazioni sociali.”



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