I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I ricercatori sviluppano cristalli per raccogliere l’acqua dall’aria, ispirandosi alla vita nel deserto

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Un team di ricercatori dell’Università di Jilin, dello Smart Materials Lab della New York University di Abu Dhabi e del Center for Smart Engineering Materials, guidato dal professore di chimica Pance Naumov, ha sviluppato un nuovo materiale cristallino in grado di raccogliere l’acqua dalla nebbia senza alcun apporto di energia.

Il design del nuovo tipo di cristalli intelligenti, che i ricercatori hanno chiamato cristalli Janus, si ispira alle piante e agli animali del deserto, che possono sopravvivere in condizioni aride. Gli scarabei e le lucertole del deserto, ad esempio, si sono evoluti per sviluppare strutture superficiali che hanno aree sia idrofile che idrofobiche e catturano efficacemente l’umidità dall’aria. L’acqua viene attratta dalle aree idrofile e le goccioline vengono accumulate e trasportate attraverso le aree idrofobiche.

I risultati sono presentati nell’articolo intitolato “Efficient Aerial Water Harvesting with Self-Sensing Dynamic Janus Crystals”, recentemente pubblicato sulla rivista Giornale dell’American Chemical Society. I ricercatori hanno scelto tre composti organici chimicamente versatili da cui hanno ricavato cristalli organici elastici. Hanno poi testato il modo in cui ciascuno di questi materiali interagiva con l’acqua nell’aria, il che ha portato alla creazione di nuovi materiali per la raccolta dell’acqua, i cristalli Janus, che contengono sia regioni idrofile che idrofobiche a livello superficiale, una per catturare l’acqua e una per trasferirla. metterlo in un contenitore per la raccolta. I cristalli Janus catturano l’umidità dall’aria umida con la più alta efficienza di raccolta dell’acqua fino ad oggi. Le strutture strette e traslucide dei cristalli consentono ai ricercatori di monitorare la raccolta e la condensazione delle goccioline di nebbia in tempo reale utilizzando la luce.

La desalinizzazione è un metodo ampiamente utilizzato per produrre acqua potabile, tuttavia è necessario un processo ad alto consumo energetico per separare il sale disciolto nell’acqua salata. Al contrario, il processo di condensazione dell’umidità aerea o della nebbia utilizzato dai cristalli Janus è spontaneo in condizioni ambientali e può essere eseguito senza l’apporto di energia, fornendo potenzialmente una fonte inesauribile di acqua pulita. A differenza dei cristalli organici porosi precedentemente segnalati, i cristalli Janus combinano funzioni di raccolta e distribuzione dell’acqua sulla loro superficie, creando un processo di raccolta dell’acqua altamente efficiente che massimizza la quantità di acqua raccolta in condizioni ambientali.

L’atmosfera terrestre contiene un’abbondanza di acqua dolce non sfruttata, ma abbiamo un disperato bisogno di materiali in grado di catturare e raccogliere efficacemente questa umidità e condensarla in acqua potabile”, ha affermato Naumov. “I cristalli sviluppati dal nostro team non solo sfruttano la conformità meccanica e trasparenza ottica dei cristalli organici, ma aprirà anche la strada alla progettazione di raccoglitori di tensioattivi attivi, auto-rilevanti ed efficienti che, se utilizzati su scala più ampia, possono aiutarci a combattere la scarsità d’acqua a livello sociale.



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