I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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EnvironmentIl Parlamento rende omaggio alle vittime delle inondazioni in Spagna

Il Parlamento rende omaggio alle vittime delle inondazioni in Spagna

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Il presidente Metsola ha aperto la sessione plenaria del 13 e 14 novembre a Bruxelles con un minuto di silenzio per le vittime della tragedia delle inondazioni in Spagna.

In seguito alle devastanti inondazioni che hanno colpito le città di Valencia e altre regioni della Spagna due settimane fa e che hanno causato la morte di almeno 223 persone, il Presidente Metsola ha ordinato ai deputati di osservare un minuto di silenzio in onore delle vittime. Ha affermato che l’Europa è sotto shock e in lutto e che l’UE è pronta ad aiutare in qualsiasi modo durante il processo di ripresa e ricostruzione, anche attraverso una maggiore flessibilità per spostare l’assistenza finanziaria.

Modifiche all’ordine del giorno

Mercoledì

Le dichiarazioni del Consiglio europeo e della Commissione sulle conclusioni delle riunioni del Consiglio europeo di ottobre e novembre 2024 sono rimosse dall’ordine del giorno, a causa dell’assenza del presidente del Consiglio europeo, Charles Michel.

Una dichiarazione della Commissione sulle devastanti inondazioni verificatesi in Spagnal’urgente necessità di sostenere le vittime, migliorare la preparazione e combattere la crisi climatica viene aggiunta come primo punto all’ordine del giorno di mercoledì.

Le dichiarazioni del Consiglio europeo e della Commissione in merito Unione Europea-Le relazioni degli Stati Uniti alla luce dell’esito delle elezioni presidenziali americane vengono trasformate in una dichiarazione della Commissione.

All’ordine del giorno è stata aggiunta una dichiarazione della Commissione sull’aggravarsi della crisi democratica in Georgia a seguito delle recenti elezioni parlamentari e delle presunte frodi elettorali, mentre gli eurodeputati hanno votato per concludere il dibattito con una risoluzione da votare nella prossima tornata.

Come quinto punto è aggiunta una dichiarazione della Commissione sulla deplorevole escalation di violenza in occasione della partita di calcio nei Paesi Bassi e sugli attacchi inaccettabili contro i tifosi israeliani.

Giovedì

Si aggiungono alla votazione due richieste di procedura d’urgenza, ai sensi dell’art Regola 170 (5)per i seguenti fascicoli legislativi:

  • Sostegno di emergenza regionale: RESTORE,
  • Misure specifiche del FEASR per gli Stati membri colpiti da calamità naturali.

La seduta è prorogata alle 22.00.

Rettifica

Sotto Regola 251(4) del Regolamento del PE, due rettifiche saranno considerate approvate a meno che non venga avanzata una richiesta da parte di un gruppo politico o di deputati che raggiungono almeno la soglia bassa per poter essere messe in votazione. Puoi trovare l’elenco relativo su sito web della plenaria.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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