Ricerca farmaceutica: decodificare la struttura dei nano “traghetti genetici”

I polimeri cationici sono strumenti promettenti per il trasporto di terapie a RNA o vaccini a RNA. Come i nanovettori lipidici, vengono utilizzati per fornire medicinali a base di mRNA. I materiali di imballaggio nanoscopici sono in grado di proteggere efficacemente il loro carico e consegnarlo alle cellule bersaglio. “Produciamo i cosiddetti ‘gene ferries’, nei quali tutti i tipi di acidi nucleici terapeutici possono essere incapsulati per un trasporto sicuro al sito d’azione”, spiega la professoressa Olivia Merkel, titolare della cattedra di Drug Delivery presso la Facoltà di Chimica e Farmacia della LMU.

Per migliorare ulteriormente l’efficacia di questi traghetti genetici, tuttavia, è importante capire come queste particelle si organizzano a livello molecolare, incapsulano l’RNA e lo rilasciano nuovamente, un aspetto che finora non è stato completamente esaminato. La Merkel è la ricercatrice principale di un nuovo studio che ha fornito nuove conoscenze sull’organizzazione dei nanovettori. Lo studio è stato condotto come parte del suo progetto di ricerca ERC RatInhalRNA (Rational and Simulation-Supported Design of Inhalable RNA Nanocarriers) e i risultati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista Nanolettere.

“La nostra ricerca ha utilizzato una tecnica chiamata dinamica molecolare a grana grossa (CG-MD) per simulare e visualizzare le particelle”, spiega Merkel. L’attenzione specifica si è concentrata sul modo in cui i cambiamenti nella struttura del polimero e nelle condizioni ambientali influiscono sulla formazione delle particelle. Le simulazioni sono state supportate da esperimenti di laboratorio utilizzando la risonanza magnetica nucleare (NMR), che hanno confermato che la CG-MD può rivelare informazioni dettagliate sulla struttura e sul comportamento delle nanoparticelle di RNA. “Questo studio evidenzia il valore della CG-MD nel prevedere e spiegare le proprietà delle nanoformulazioni di RNA, che possono aiutare a progettare sistemi migliori per future applicazioni mediche”, afferma Merkel.