I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Human RightsGli investigatori dei diritti umani chiedono la protezione delle prove, comprese le...

Gli investigatori dei diritti umani chiedono la protezione delle prove, comprese le fosse comuni

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Una squadra della Commissione internazionale indipendente d’inchiesta (CoI) su Siria visitato ex prigioni e centri di detenzione, comprese le famigerate prigioni di Sednaya e del Military Intelligence Branch 235.

È la prima volta che la squadra riesce ad accedere Siriapoiché il precedente regime ha negato tutte le precedenti richieste di raccolta di prove.

IL La squadra è rimasta costernata nel vedere che molte prove e documentazione erano state danneggiate, prese o distrutte – informazioni che in alcuni casi avrebbero potuto aiutare le famiglie a rintracciare i propri cari scomparsi.

È necessario prestare la massima attenzione per proteggere le fosse comuni e salvaguardare tutti i documenti e le prove Siria,” Esso disseavvertendo che azioni ben intenzionate ma premature da parte di individui o organizzazioni potrebbero ostacolare gli sforzi forensi a lungo termine.

Raccomandazioni urgenti

La Commissione raccomanda la creazione di un’unità specializzata per coordinare la protezione e la conservazione delle fosse comuni e dei relativi documenti, finché gli esperti forensi non potranno valutarli.

Gli esperti indipendenti sui diritti chiedono alle autorità di scoraggiare qualsiasi pratica interferenza e per la restituzione degli eventuali documenti già rimossi. Molti enti e organizzazioni nazionali e internazionali per i diritti hanno offerto assistenza per ottenere prove e sostenere le famiglie delle persone scomparse.

“Questo momento critico nella storia della Siria, e in un momento di grandi aspettative da parte del popolo siriano, la Commissione ribadisce la sua piena solidarietà all’intero popolo siriano ed è pronto a sostenere in ogni modo possibile”, ha affermato.

Istituito dal ONU Consiglio per i diritti umani nel 2011, la Commissione d’inchiesta internazionale indipendente ha il mandato di indagare su tutte le presunte violazioni della normativa internazionale diritti umani legge dal marzo 2011 in Siria.

Gli esperti dei diritti chiedono una ricostruzione inclusiva

Separatamente, un gruppo di oltre 30 indipendenti diritti umani esperti – compresi i Relatori Speciali – ne ha sottolineato la necessità per un sostegno internazionale unificato per garantire che la transizione della Siria sia fondata su principi democratici e diritti umani.

Hanno sottolineato che la giustizia, la riconciliazione e il rispetto per la sovranità della Siria sono fondamentali per quella del Paese recupero dopo la caduta del regime di Assad.

Gli esperti hanno sottolineato l’importanza di affrontare i diritti dei gruppi emarginati, anche donnebambini, minoranze e sfollati, garantendo nel contempo che il processo politico rimanga guidato e di proprietà siriana.

Sistema “credibile”.

“La giustizia dovrebbe essere perseguita per tutti i crimini commessi, indipendentemente dall’autore, attraverso un sistema giudiziario credibile incentrato sulla responsabilità, riparazioniriconciliazione e non vendetta“, gli esperti dichiarato.

“È fondamentale che tali processi siano pienamente conformi alle norme internazionali diritti umani standard…Il coinvolgimento di società civile e i difensori dei diritti umani in una transizione giusta è di fondamentale importanza affinché il processo sia credibile”, hanno aggiunto.

Cooperazione, non aggressione

Gli esperti hanno sollecitato l’internazionale comunità sostenere la ricostruzione della Siria garantendo nel contempo che il processo rimanga esente da influenze straniere interferenza o aggressione, avvertendo che il paese ha subito importanti interventi stranieri, trasformando il paese nel luogo di una vasta e prolungata procura guerra.

I continui interventi militari, come i recenti attacchi non provocati e illegali da parte di Israele – la sua occupazione di più territorio siriano sulle alture di Golan e altri attacchi aerei e incursioni nel nord-est e nel centro della Siria – rappresentano gravi ostacoli a un’efficace riabilitazione.

Tutte le forze militari straniere di occupazione dovrebbero lasciare la Siria e tutte le incursioni e gli attacchi territoriali dovrebbero cessare senza indugio“, hanno affermato gli esperti.

Esperti indipendenti

Tra gli esperti figuravano diversi relatori speciali e gruppi di lavoro su questioni fondamentali relative ai diritti, Chi sono nominati e incaricati dalla sede di Ginevra Consiglio per i diritti umani.

Non lo sono ONU personale, non percepiscono uno stipendio e prestano servizio a titolo individuale, indipendentemente dal ONU Segreteria.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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