I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I siriani sradicati che rimuginano sul ritorno non devono essere spinti, afferma l’UNHCR

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Per coloro che sono costretti a fuggire dalla guerra del paese durata 13 anni, “stanno valutando quanto sarà sicuro il ritorno in Siria e fino a che punto i loro diritti saranno rispettati prima di poter prendere una decisione informata e volontaria di tornare a casa; occorre dare loro lo spazio per farlo senza alcuna pressione”, disse Shabia Mantoo, portavoce dell’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, UNHCR.

Tutti i rifugiati hanno il diritto fondamentale di ritornare nel loro paese di origine nel momento da loro scelto, e il rimpatrio deve essere volontario, dignitoso e sicuro, ha insistito.

Protezione dell’asilo

Da quando la lunga e brutale guerra in Siria è iniziata nel 2011, quando la repressione delle proteste popolari antigovernative ha scatenato un conflitto armato che ha ucciso centinaia di migliaia di persone, sette milioni di siriani sono stati sfollati internamente e più di cinque milioni sono fuggiti nei paesi vicini e oltre, secondo all’UNHCR.

Ciò rappresenta quasi la metà della popolazione prebellica del paese, pari a 23 milioni.

Alla domanda sulla nuova politica di alcuni paesi ospitanti Europa di sospendere le decisioni sulle richieste di asilo siriane dopo la caduta del presidente Bashar al-Assad, la signora Mantoo ha ribadito che “ogni siriano o chiunque cerchi protezione internazionale deve poter accedere alle procedure di asilo e vedere la propria richiesta esaminata in modo completo e individuale nel merito”.

Le sfide degli aiuti

Dal 28 novembre, “più di un milione di persone – soprattutto donne e bambini – sono sfollate tra Idlib, Aleppo, Hama e Homs, dopo che una coalizione di forze di opposizione, guidata dal gruppo armato Hayat Tahrir Al-Sham (HTS), ha lanciato una campagna di offensiva dalla sua roccaforte di Idlib, conquistando decine di località e le città strategiche di Aleppo, Hama e Homs, prima di raggiungere la capitale Damasco.

Secondo l’Ufficio delle Nazioni Unite per il coordinamento degli affari umanitari, alcuni degli sfollati sarebbero tornati a casa negli ultimi giorni (OCHA).

Il portavoce Jens Laerke ha inoltre osservato che le operazioni umanitarie nelle aree colpite, tra cui Homs, Hama e Damasco, sono riprese.

“Da ieri tutte le organizzazioni umanitarie a Idlib e nel nord di Aleppo hanno ripreso le operazioni”, Ha detto Laerke, aggiungendo che i tre valichi di frontiera dalla Turchia utilizzati dalle Nazioni Unite per fornire assistenza in Siria sono rimasti aperti.

Spinta umanitaria

Najat Rochdivice inviato speciale per la Siria, ha convocato una riunione della task force umanitaria a Ginevra, chiedendo che venga data priorità alla protezione dei civili e che il diritto internazionale venga rispettato da tutte le parti.

Ha invitato gli Stati membri a garantire il passaggio sicuro dei civili in fuga dalle ostilità. Le infrastrutture essenziali, comprese le scuole e le strutture sanitarie, devono essere preservate e i percorsi lasciati aperti affinché i civili possano fuggire in sicurezza dalla violenza o tornare a casa.

La Rochdi si è impegnata a continuare a impegnarsi con i siriani in tutti i settori, sottolineando la responsabilità della comunità internazionale di prevenire ulteriore destabilizzazione.

L’accesso umanitario senza ostacoli è essenziale, ha sottolineato. Nonostante i bisogni in continua crescita, la risposta umanitaria continua a far fronte a una grave carenza di finanziamenti garantito meno di un terzo dei 4,1 miliardi di dollari necessari per il 2024.

Ospedali che faticano a far fronte

Le agenzie e i partner delle Nazioni Unite stanno fornendo assistenza di base nel nord-ovest, anche ai nuovi sfollati; Sono stati forniti servizi alimentari, sanitari e nutrizionali, nonché sostegno per l’accesso all’acqua pulita ad Aleppo, ha affermato Jens Laerke dell’OCHA.

Ma secondo quanto riferito, le strutture sanitarie sono sopraffatte, con i principali ospedali che operano con capacità limitata a causa della carenza di personale, medicinali e forniture. I partner umanitari continuano a fornire cure per i traumi, a mantenere le banche del sangue e a somministrare vaccinazioni.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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