I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’impegno diplomatico è ancora la chiave per la pace nello Yemen: inviato dell’ONU

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Nel suo briefing finale dell’anno, Hans Grundberg ha osservato che il 2024 è stato segnato da immensi disordini e tragedie in tutta la regione del Medio Oriente, dove troppe persone – incluso lo Yemen – hanno subito profonde perdite a causa di conflitti violenti.

“Con i drammatici sviluppi degli ultimi mesi Libano E Siria, dovrebbe essere ovvio a tutti che il Medio Oriente ha urgente bisogno di stabilizzazione. Ciò include lo Yemen”, ha affermato disse.

Via verso la pace

Nello Yemen, le forze governative, Chi sono sostenuti da una coalizione guidata dall’Arabia Saudita, e Houthi ribelli, combattono da oltre un decennio. Il paese è tra le principali crisi umanitarie del mondo e il deterioramento economico si sta aggravando.

Inoltre, a seguito dell’inizio del guerra In Gazagli Houthi – conosciuti anche come Ansar Allah – hanno sparato sulle navi commerciali che solcavano il Mar Rosso e hanno persino lanciato missili e droni contro alcune città israeliane.

Il signor Grundberg ha ricordato che lo Yemen ha compiuto diversi passi positivi negli ultimi anni, in particolare la ONU-accordo di tregua mediato nel 2022, due importanti scambi di detenuti legati al conflitto e impegni assunti lo scorso anno da tutte le parti per portare avanti pace sforzi sotto a ONU tabella di marcia.

Ha detto che queste azioni “lo dimostrano diplomatico fidanzamento dal ONUpotenze regionali e attori internazionali, rimane la via più efficace per raggiungere questo obiettivo sostenibile pace.”

“Sfruttare questi momenti”

L’inviato delle Nazioni Unite ha sottolineato la necessità fondamentale per i partiti, la regione e la comunità internazionale comunità A “sfruttare questi momenti per non perdere l’occasione di compiere passi chiari verso pace”, altrimenti la sofferenza del popolo yemenita continuerà.

Ha detto di terminare il guerra è una scelta che rimane alla portata delle parti in guerra.

“Esorto le parti a impegnarsi attivamente con i miei sforzi sulla tabella di marcia, che fornirebbe un cessate il fuocomisure economiche come la sostenibile pagamento degli stipendi e preparazione per un processo politico inclusivo”, ha affermato.

Credo fermamente che questo sia ancora possibile. Tuttavia, è fondamentale un’azione rapida se desiderano alleviare la sofferenza degli yemeniti e ripristinare la speranza per un futuro pacifico”.

Le detenzioni continuano, insieme agli attacchi nel Mar Rosso

Il signor Grundberg ha inoltre ribadito la sua richiesta per il rilascio immediato e incondizionato del personale delle Nazioni Unite e di altri operatori umanitari, società civilepersonale diplomatico e del settore privato Chi sono detenuti arbitrariamente dagli Houthi ormai da sei mesi.

Ha detto Houthi l’attività nel Mar Rosso e gli attacchi contro Israele continuano, e gli Stati Uniti e il Regno Unito continuano a lanciare attacchi aerei in risposta.

Questi sviluppi, che sono continuati nel corso dell’anno, hanno ridotto lo spazio per i miei sforzi di mediazione”, ha detto.

“Incoraggerò tutti i soggetti coinvolti a prendere le misure necessarie per creare un contesto favorevole ambiente per risolvere il conflitto nello Yemen. In caso contrario, non si farà altro che incoraggiare coloro che chiedono il ritorno alla guerra”.

Fragilità nello Yemen

Nel frattempo, la fragile situazione all’interno dello Yemen persiste su più fronti, con continue fiammate. Ciò include le recenti escalation nella parte orientale di Ta’iz e un drone attacco in un mercato affollato che uccise sei persone e ne ferì gravemente molte altre.

Tali incidenti sottolineano l’urgente necessità di a cessate il fuoco accordo”, ha affermato, aggiungendo che il suo ufficio continua a collaborare con funzionari militari e di sicurezza di entrambe le parti.

Impegnarsi per la pace

Il signor Grundberg ha detto che continua le consultazioni con un ampio spettro di yemeniti societàche include il possesso di a dialogo serie con partiti politici e co-sponsorizzare 7th Summit femminista, tenutosi ad Aden.

Ha anche riferito il suo recente fidanzamento con le parti interessate yemenite e internazionali in numerose località.

“In tutti questi impegni ho portato lo stesso messaggio: una soluzione pacifica nello Yemen è possibile e può continuare a livello internazionale unità e il sostegno verso questo obiettivo è essenziale”, ha affermato.

“Solo attraverso un impegno condiviso e un’azione decisa possiamo creare e mantenere un ambiente favorevole a una mediazione efficace e a realizzare la pace sostenibile, inclusiva e giusta che il popolo yemenita ha desiderato e giustamente merita”.

Milioni di persone bisognose: capo dei soccorsi delle Nazioni Unite

Il Consiglio ha ricevuto un aggiornamento sulla terribile situazione umanitaria nello Yemen, dove 19,5 milioni di persone hanno bisogno, rispetto ai 18,2 milioni dell’inizio dell’anno.

Nel suo primo briefing agli ambasciatori, appena nominato Il coordinatore umanitario delle Nazioni Unite Tom Fletcher disse Il 2024 è stato “un anno profondamente impegnativo” per il Paese, con il conflitto in corso, l’escalation regionale, una crisi economica sempre più profonda e crescenti minacce alla sicurezza e alla protezione degli aiuti. lavoratori.

“Gli attacchi da e verso lo Yemen hanno rischiato di danneggiare le infrastrutture vitali dei porti marittimi; messo in pericolo il flusso dell’essenziale cibocarburante e altre importazioni da cui dipendono milioni di yemeniti; e ha minacciato un evento senza precedenti fuoriuscita di petrolio”, ha detto.

A OIM‘S Migrante Punto di risposta ad Aden, migranti ricevere il colera vaccino come parte di uno sforzo nazionale per affrontare l’epidemia.

Lottando per sopravvivere

Ha osservato che nelle aree controllate dal governo, la valuta yemenita ha toccato minimi record consecutivi poiché le esportazioni di petrolio e gas rimangono ostacolate. In alcune località, cibo i costi sono aumentati di quasi il 30% rispetto allo scorso anno.

Inoltre, i servizi di base hanno vacillato e le famiglie si rivolgono sempre più a modi alternativi per sopravvivere, compresi i bambini matrimonio.

Ha evidenziato altre sfide, tra cui a epidemia di colera che ha colpito più di 200.000 persone e le inondazioni hanno provocato più di mezzo milione di sfollati.

Nel frattempo, gli operatori umanitari hanno dovuto affrontare tagli ai finanziamenti che hanno costretto la chiusura di programmi vitali. Tuttavia, nonostante gli ostacoli, quest’anno hanno sostenuto circa 7,8 milioni di persone.

“Soprattutto, rimarremo e forniremo sostegno per affrontare la sofferenza umana quando e ovunque si trovi, basandosi esclusivamente sul bisogno”, ha detto.

Mantieni aperte le linee di vita

Il signor Fletcher ha lanciato un appello al Consiglio affinché garantisca che le ancora di salvezza umanitarie nello Yemen siano protette durante il conflitto.

Ha esortato gli ambasciatori a usare la loro influenza per garantire il pieno rispetto del diritto internazionale, il che include garantire che le infrastrutture critiche siano risparmiate.

È particolarmente fondamentale che i porti del Mar Rosso dello Yemen rimangano operativi e disponibili per le importazioni – sono un’ancora di salvezza per milioni di persone”, ha affermato.

Ha chiesto il pieno sostegno ai finanziamenti umanitari, poiché sono necessari 2,5 miliardi di dollari per raggiungere più di 10 milioni di persone in tutto lo Yemen.

“Infine, l’inviato speciale Grundberg deve essere sostenuto per garantire una soluzione duratura al conflitto nello Yemen. Ciò è essenziale per porre fine al ciclo decennale di sofferenza umanitaria”, ha concluso.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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