I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Societal'"Uomo di Medicina" che si convertì al Cattolicesimo

l'”Uomo di Medicina” che si convertì al Cattolicesimo

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Ricordo della grande guida spirituale dei Nativi Americani

Oggi è il 1° Dicembre ed in questo giorno, nel 1863, a Little Powder River, nel Wyoming, U.S.A., nasceva Hehaka Sapa, conosciuto da noi come “Alce Nero” che fu un “Uomo di Medicina” e guida spirituale presso gli Oglala, uno dei popoli dei Lakota-Sioux. Anche se da noi è comunemente conosciuto come “Alce Nero”, la traduzione in inglese-americano del suo nome Lakota è “Black Elk” che si riferisce al “wapiti”, una tipologia di cervo, non di alce. A 12 anni, nel 1876, partecipò alla storica battaglia del “Little Bighorn”, nella quale l’esercito degli Stati Uniti comandato da George Armstrong Custer fu sconfitto dai Sioux guidati da Toro Seduto. Nel 1890 fece parte dei combattimenti di “Wounded Knee” dove l’esercito americano lo ferì ad un orecchio. Dopo che i missionari gesuiti spiegarono ai Lakota che c’era continuità tra la religione Lakota ed il Cattolicesimo e che non avrebbero dovuto rinnegare i loro vecchi concetti, vari nativi si convertirono, tra i quali la moglie ed i figli di Alce Nero, ed alla morte della moglie, nel 1903, anche Alche Nero si convertì, operando prima come catechista, e poi, consacrato “diacono”, battezzando anche centinaia di Sioux. Nel 1931 Alce Nero raccontò tutto il suo passato, le sue “visioni” ed i riti sacri Sioux allo scrittore John G.Neihardt, il quale nel 1932 pubblicò il libro “Alce Nero parla…Vita di uno stregone dei Sioux Oglala”, ma omettendo però la sua conversione al Cattolicesimo. Solo 15 anni dopo, la successiva biografia curata da Joseph Epes Brown (che visse con Alce Nero per otto mesi) riportò fedelmente ed in modo completo tutte le esperienze esistenziali e spirituali di Alce Nero. Morì nel 1950 nella Riserva Indiana di Pine Ridge. Questo un suo pensiero: “La prima pace, la più importante di tutte, è quella che viene dall’anima degli uomini quando prendono coscienza dei legami che li uniscono all’universo e a tutti i suoi poteri, con i quali forma un’unica entità…”.Questa è una riflessione di Alce Nero che condivido e questa mia opera a pastello seppia è in suo omaggio e memoria.
Bruno Pollacci
Direttore dell’Accademia d’Arte di Pisa

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Photo credits: Bruno Pollacci

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