I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Mozione di Accademia delle Scienze ed Accademia di Medicina

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Perplessità in ordine alla prospettiva, prevista dal decreto legge “Milleproroghe”, di cancellare le sanzioni nei confronti di coloro che non avevano ottemperato all’obbligo vaccinale disposto in occasione della pandemia da COVID-19.

L’Accademia delle Scienze e l’Accademia di Medicina di Torino esprimono le loro perplessità in ordine alla prospettiva, prevista dal decreto legge “Milleproroghe” attualmente all’esame del Parlamento, di cancellare le sanzioni nei confronti di coloro che non avevano ottemperato all’obbligo vaccinale disposto in occasione della pandemia da COVID-19: ciò per il messaggio negativo che verrebbe in tal modo trasmesso ai cittadini e che si potrebbe ripercuotere, in occasione di possibili ulteriori emergenze pandemiche, sulla loro mancata aderenza a future campagne vaccinali e sulla salute dell’intera popolazione, in particolare delle sue fasce più a rischio (anziani, disabili, fragili).

È ben noto ed ampiamente documentato da inoppugnabili dati scientifici, che i vaccini hanno consentito di eradicare o di ridurre l’impatto di numerose malattie infettive che nei secoli passati hanno falcidiato intere popolazioni, come il vaiolo, la poliomielite, la rabbia, la tubercolosi, l’epatite B, il morbillo, la rosolia, il tetano, la difterite, l’influenza, la pertosse, il papillomavirus, il rotavirus, la parotite, la varicella, il meningococco, il pneumococco, l’Herpes Zoster e, più recentemente, anche il COVID-19. Di conseguenza, il ricorso a pratiche vaccinali di massa rappresenta un cardine della prevenzione primaria, compito precipuo della sanità pubblica. Seppure non privo di rari effetti collaterali, il vaccino non può essere considerato una pratica opzionale, anche considerando quanto sancito dalla nostra Carta Costituzionale, che all’articolo 32 recita: “La Repubblica tutela la salute come fondamentale diritto dell’individuo e interesse della collettività”.

Inoltre, al di là degli aspetti sanitari, il provvedimento previsto dal decreto contribuirebbe a rafforzare in maniera perniciosa il senso di scetticismo e di sfiducia nella scienza già diffuso in larghi strati della popolazione. Fondato su motivazioni puramente ideologiche, tale atteggiamento dimentica che l’applicazione di un rigoroso metodo scientifico ha consentito di ottenere risultati di comprovata evidenza. L’avanzamento scientifico dell’ultimo secolo, e in particolare quello degli ultimi decenni, ha prodotto innegabili benefici, aumentando l’aspettativa e la qualità della vita, migliorando le condizioni sanitarie, economiche e sociali e promuovendo il benessere generale di milioni di persone. Per questa ragione dovrebbe essere cura e preoccupazione del potere legislativo sostenere la ricerca e il progresso della scienza non solo con adeguati strumenti materiali, ma anche con la diffusione di una più consapevole cultura scientifica e di un più sereno clima di fiducia nei confronti della ricerca.

Prof Marco Mezzalama
Presidente dell’Accademia delle Scienze

Prof Giancarlo Isaia
Presidente dell’Accademia di Medicina

Torino, 17 dicembre 2024

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