I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Emergenza Repubblica Democratica del Congo: si teme che la capitale regionale Goma subisca un attacco

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“Siamo profondamente allarmati per l’aumento del rischio di un attacco da parte del gruppo armato M23 a Gomacapitale del Nord Kivu, nella parte orientale della Repubblica Democratica del Congo…Qualsiasi attacco di questo tipo a Goma rischia di avere impatti catastrofici su centinaia di migliaia di civili, esponendoli a una maggiore esposizione a violazioni e abusi dei diritti umani”, ha affermato Ravina Shamdasani, portavoce dell’ufficio per i diritti umani delle Nazioni Unite, OHCHR.

“L’Alto Commissario lo ha segnalato più volte la violenza sessuale è una componente chiave – una componente davvero orribile – di questo conflitto“, ha aggiunto la signora Shamdasani. “Gruppi armati rapiscono, tengono prigioniere e sottopongono donne e ragazze alla schiavitù sessuale e molte di loro sono state uccise dopo essere state violentate”.

Dalla missione di mantenimento della pace delle Nazioni Unite, MONUSCOritiratisi dal Sud Kivu nel giugno 2024, le forze di pace hanno difeso posizioni chiave nel Nord Kivu, tra cui Goma e Sake, dove sono continuati gli scontri tra l’M23, le forze armate congolesi e molti altri gruppi armati.

Centinaia di migliaia di nuovi sfollati

Secondo l’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, solo dall’inizio di quest’anno circa 400.000 persone sono state sfollate nel Nord e nel Sud Kivu. UNHCR.

Sottolineando la crisi umanitaria che continua a manifestarsi in gran parte invisibile al mondo esterno, il portavoce dell’UNHCR Matt Saltmarsh segnalato Quello “bombe sono cadute” sui campi per gli sfollati a causa delle violenze nel Sud e nel Nord Kivu.

Questi attacchi ne includono uno il 20 gennaio, quando le esplosioni nel sito di Kitalaga, nel Sud Kivu, uccisero due bambini.

Il 21 gennaio, cinque rifugi di fortuna sono stati distrutti a Nzuolo, vicino a Goma, mentre mercoledì il sito di Bushagara, sempre vicino a Goma, è stato “pesantemente colpito, causando panico e nuove ondate di sfollamenti forzati“, ha detto Saltmarsh ai giornalisti a Ginevra.

Ha osservato che i pesanti bombardamenti derivanti dagli scontri che hanno coinvolto i ribelli dell’M23 hanno costretto le famiglie a fuggire da vari siti di sfollamento alla periferia di Goma e a cercare sicurezza all’interno di Goma: “Il personale dell’UNHCR rimane sul posto a Goma, assistendo i civili sfollati ovunque possibile e ovunque ottengono l’accesso”, ha detto.

“Ma come puoi capire, l’accesso al momento è estremamente impegnativo.”

L’avvertimento di Guterres

Lo sviluppo è arrivato quando il Segretario generale delle Nazioni Unite giovedì ha espresso allarme per una rinnovata offensiva dei ribelli dell’M23 nella parte orientale della RDC e il “pedaggio devastante” sui civili.

In una dichiarazione emesso dal suo portavoce, António Guterres, ha sottolineato il sequestro di sake da parte dei ribelli sostenuti dal Ruanda, nel Sud Kivu, “che aumenta la minaccia” per la capitale regionale Goma – tutto ciò è “aggravando la minaccia di una guerra regionale”. Il Ruanda nega qualsiasi coinvolgimento diretto con i combattenti dell’M23.

“Il Segretario generale invita l’M23 a cessare immediatamente la sua offensiva, a ritirarsi da tutte le aree occupate e a rispettare l’accordo di cessate il fuoco del 31 luglio 2024”, ha continuato la dichiarazione del capo delle Nazioni Unite.

Facendo eco alle preoccupazioni del Segretario generale, la portavoce dell’OHCHR, Shamdasani, ha ribadito l’appello del capo delle Nazioni Unite Volker Türk “a tutti gli Stati che hanno influenza sulle parti affinché imprimano in loro l’urgente necessità di una cessazione immediata delle ostilità”.

L’M23 è ben finanziato e “come ha affermato in precedenza l’Alto Commissario, qualsiasi ruolo svolto dal Ruanda nel sostenere l’M23 nel Nord Kivu – e da qualsiasi altro paese che sostiene gruppi armati attivi nella RDC – deve finire“, ha insistito. “Le persone nella RDC sono esauste dalla violenza, esauste dal conflitto, esauste dagli orrori della loro vita quotidiana. E non dobbiamo permettere che la situazione peggiori ulteriormente”.

Opzioni rigide

Alla richiesta di spiegare i pericoli affrontati da coloro che si rifugiano nei campi, Saltmarsh dell’UNHCR ha risposto che le loro “opzioni sono scarse ed estremamente limitate… Ciò che riceverete in termini di aiuti è estremamente limitato – dipende molto dal fatto che agenzie come l’UNHCR e i nostri partner delle Nazioni Unite e delle ONG sono in grado di accedere a tali siti.

“Se lo sono, possiamo fornire un minimo di assistenza, altrimenti i civili si troveranno nelle aree ora occupate dai gruppi armati. Non abbiamo accesso a quelle aree, quindi è molto difficile per noi dire quali siano le condizioni lì.”

Le province del Sud e del Nord Kivu ospitano già 4,6 milioni di sfollati interni. L’UNHCR ha avvertito che le violazioni dei diritti umani, tra cui saccheggi, ferimenti, omicidi, rapimenti e arresti arbitrari di sfollati scambiati per ribelli, sono aumentate.

“Gli ospedali stanno raggiungendo la capacità massima con civili feriti”, Ha detto il signor Saltmarsh. “Donne, bambini e anziani vulnerabili vivono in condizioni di sovraffollamento e precarietà con accesso limitato a cibo, acqua e servizi essenziali”.



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