I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Stati Uniti: esperti di diritti sollecitano il Senato a respingere il disegno di legge che sanziona la Corte penale internazionale

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A novembre la Corte penale internazionale ha emesso mandati di arresto nei confronti del primo ministro israeliano Benjamin Netanyahu e dell’ex ministro della difesa Yoav Gallant per presunti crimini di guerra e crimini contro l’umanità a Gaza.

Vai qui leggere la nostra analisi della decisione e i probabili passi successivi, e qui per il nostro spiegatore ICC.

Gli esperti – Margaret Satterthwaite, Relatrice speciale sull’indipendenza dei giudici e degli avvocati; Francesca Albanese, Relatrice Speciale sulla situazione dei diritti umani nei Territori Palestinesi Occupati, e George Katrougalos, Esperto Indipendente sulla promozione di un ordine internazionale democratico ed equo, hanno espresso le loro preoccupazioni in una dichiarazione.

Una mossa ‘scioccante’

Sono costernati dall’approvazione, giovedì, di una legge alla Camera dei Rappresentanti degli Stati Uniti che sanziona la CPI per la sua decisione. La Corte ha emesso un mandato d’arresto anche nei confronti di un ex comandante di Hamas, insieme agli altri.

È scioccante vedere un paese che si considera un paladino dello stato di diritto cercare di ostacolare le azioni di un tribunale indipendente e imparziale istituito dalla comunità internazionale, per contrastare la responsabilità“, gli esperti disse.

“Le minacce contro la Corte penale internazionale promuovono una cultura dell’impunità. Si fanno beffe del tentativo decennale di porre la legge al di sopra della forza e dell’atrocità“, hanno avvertito.

Gli esperti hanno scritto alle autorità statunitensi in merito preoccupazioni.

L’ICC promuove la responsabilità

La Corte penale internazionale è stata istituita con un trattato del 1998 noto come Statuto di Roma. Gli Stati Uniti non sono parti dello statuto, insieme a dozzine di altre nazioni, ma 125 paesi sono membri della Corte.

Ha il mandato di indagare e perseguire individui per i gravi crimini internazionali di genocidio, crimini di guerra e crimini contro l’umanità. Ha sede all’Aia, nei Paesi Bassi.

Gli esperti hanno ricordato che la CPI è l’eredità del processo di Norimberga che ha chiesto conto ai leader nazisti e dell’impegno a non lasciare mai impuniti crimini atroci, come quelli commessi durante la Seconda Guerra Mondiale.

“Il lavoro instancabile dei coraggiosi professionisti legali della CPI è il principale motore della responsabilità. Il lavoro dei suoi pubblici ministeri diventa il fondamento su cui poggiano i nostri sforzi per sostenere l’integrità del sistema di diritto internazionale”, hanno detto.

Il procuratore della Corte penale internazionale Karim Khan visita la discarica di Tarhunah, in Libia, dove ne sono stati identificati oltre 250 in una serie di fosse comuni. (file)

Il procuratore della Corte penale internazionale Karim Khan visita la discarica di Tarhunah, in Libia, dove ne sono stati identificati oltre 250 in una serie di fosse comuni. (file)

Rispetto per i professionisti del diritto

Hanno invitato tutti gli Stati parti della CPI, e tutti gli Stati membri delle Nazioni Unite in generale, a osservare e rispettare gli standard internazionali per quanto riguarda i professionisti legali che lavorano per rispondere dei crimini internazionali più gravi.

Gli standard internazionali prevedono che gli avvocati e il personale giudiziario debbano essere in grado di svolgere tutte le loro funzioni professionali senza intimidazioni, ostacoli, molestie o interferenze improprie; e non dovrebbero subire, o essere minacciati, procedimenti giudiziari o sanzioni amministrative, economiche o di altro tipo per qualsiasi azione intrapresa in conformità con i doveri, gli standard e l’etica professionale riconosciuti”, hanno spiegato.

“Un punto cieco per la giustizia”

Hanno affermato che il disegno di legge, intitolato “Legge di contrasto alla corte illegittima”, entrerà in vigore 60 giorni dopo la sua entrata in vigore.

Sanzionirebbe qualsiasi individuo che lavori per indagare, arrestare, detenere o perseguire cittadini americani o funzionari di un paese alleato degli Stati Uniti, compreso Israele.. Anche tutti i fondi statunitensi destinati alla Corte penale internazionale verrebbero revocati e qualsiasi finanziamento futuro alla Corte verrebbe proibito.

Gli esperti hanno affermato che imporre sanzioni al personale della giustizia per aver adempiuto alle proprie responsabilità professionali è “una palese violazione dei diritti umani” che colpisce al centro dell’indipendenza della magistratura e dello stato di diritto.

“L’approvazione di un disegno di legge che crea un punto cieco per la giustizia nei confronti di alcuni paesi non solo legalizza i doppi standard e l’impunità, ma mina irreparabilmente lo spirito di universalità su cui è costruito il sistema giudiziario internazionale”, hanno affermato.

“Tali azioni minano la fiducia del pubblico nell’imparzialità e nell’integrità della giustizia e creano un pericoloso precedente, politicizzando le funzioni giudiziarie e indebolendo l’impegno globale verso la responsabilità e l’equità”, hanno aggiunto.

Sostenere l’indipendenza della magistratura

Hanno avvertito che, se attuate, le sanzioni sembrerebbero costituire reati contro l’amministrazione della giustizia ai sensi dell’articolo 70 dello Statuto di Roma, che punisce i tentativi di ostacolare o intimidire un funzionario della Corte o di ritorsioni contro di lui a causa del suo comportamento. doveri.

Esortiamo i legislatori statunitensi a sostenere lo stato di diritto e l’indipendenza di giudici e avvocatie invitiamo gli Stati a rispettare l’indipendenza della Corte come istituzione giudiziaria e a proteggere l’indipendenza e l’imparzialità di coloro che lavorano all’interno della Corte”, hanno affermato.

A proposito di esperti delle Nazioni Unite

I relatori speciali e gli esperti indipendenti ricevono il loro mandato dalle Nazioni Unite Consiglio per i diritti umaniche ha sede a Ginevra.

Lavorano su base volontaria, non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono uno stipendio per il loro lavoro.

Gli esperti sono indipendenti da qualsiasi governo o organizzazione e prestano servizio a titolo individuale.



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