I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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“Il veleno del razzismo continua a infettare il nostro mondo”, avverte Guterres in Giornata internazionale

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Il 21 marzo segna l’adozione della Convenzione internazionale sull’eliminazione di tutte le forme di discriminazione razziale e onora l’eredità del massacro di Sharpeville del 1960, quando la polizia sudafricana ha aperto il fuoco su una protesta pacifica contro l’apartheid, uccidendo 69 persone.

Un’eredità tossica

Nonostante decenni di progresso, il razzismo rimane una minaccia, un Segretario generale António Guterres avvertito in a messaggio segnando l’occasione.

“Il veleno del razzismo continua ad infettare il nostro mondo: un’eredità tossica di schiavitù storico, colonialismo e discriminazione. Corrompe le comunità, blocca opportunità e rovina la vita, erodendo le stesse basi di dignità, uguaglianza e giustizia “, ha detto nel messaggio letto dal suo chef de gabine, Courtenay Rattray, a Commemorazione dell’Assemblea generale.

Ha descritto la Convenzione internazionale come un “impegno potente e globale” nell’eradicare la discriminazione razziale che esorta tutti a trasformare questa visione in realtà.

“In questa giornata internazionale, chiedo la ratifica universale della Convenzione e che gli Stati lo implementano per intero”, ha continuato il suo messaggio, esortando i leader aziendali, la società civile e gli individui a prendere posizione.

Questa è la nostra responsabilità condivisa.

Il presidente dell'Assemblea generale Philémon Yang (Centro) affronta l'incontro commemorativo in occasione della Giornata internazionale per l'eliminazione della discriminazione razziale.

Il presidente dell’Assemblea generale Philémon Yang (Centro) affronta l’incontro commemorativo in occasione della Giornata internazionale per l’eliminazione della discriminazione razziale.

Parole corrispondenti all’azione

Anche il presidente dell’Assemblea generale Philémon Yang enfatizzato bisogno di tradurre la convenzione – uno strumento legale internazionale – in azione.

“Come per tutti gli altri strumenti legali, l’ambizione deve tradursi in attuazione e azione”, ha detto, esortando la volontà politica e la solidarietà globale.

“Assicuramo che la dignità, l’uguaglianza e la giustizia non siano vaghe aspirazioni ma realtà sostanziali …Dobbiamo tutti opporsi al razzismo e costruire un mondo in cui l’uguaglianza non è solo promessa ma praticata – per tutti, ovunque“Disse Yang.

Nel frattempo, Ilze Brands Kehris, UN Assistente segretario generale per i diritti umaniha avvertito della nascente xenofobia, discorso dell’odio e retorica divisiva in tutto il mondo.

“Il razzismo permea ancora le nostre istituzioni, le strutture sociali e la vita quotidiana in tutte le società”, ha detto, avvertendo che i gruppi razziali ed etnici continuano a essere presi di mira, isolati e capro espiatorio.

Un momento per riflettere

Parlando anche in Assemblea, Sarah Lewis, fondatrice di Vision & Justice Initiative, ha sottolineato l’importanza di Dichiarazione di Durban e programma d’azionecome progetto per eliminare il razzismo e proteggere i diritti umani

Ha detto che molte società sono state costruite sulla discriminazione razziale e ha avvertito che tali pratiche minano i progressi futuri e danneggiano tutti.

“Quando rinunceremo alla menzogna che ci sia alcuna base per l’idea che chiunque sia migliore di chiunque altro sulla base di razza, colore, origine nazionale o origine etnica”, ha chiesto Ambassadors.

Sarah Lewis, professore associato presso la Harvard University e fondatore di Vision and Justice, si rivolge all'Assemblea generale delle Nazioni Unite.

Sarah Lewis, professore associato presso la Harvard University e fondatore di Vision and Justice, si rivolge all’Assemblea generale delle Nazioni Unite.

Gioventù come agenti del cambiamento

Un tema ricorrente durante la commemorazione è stato il ruolo cruciale dei giovani nel modellare le soluzioni.

Il presidente dell’Assemblea generale Yang ha sottolineato la necessità di potenziare i giovani, non solo di proteggerli dalla discriminazione, ma di consentire loro di diventare agenti di cambiamento.

Le loro voci devono modellare le politiche e le soluzioni che portano a una società giusta e inclusiva“Ha sottolineato.

Facendo eco a questo, la signora Brands Kehris ha messo in evidenza il potere dell’educazione nello smantellare il razzismo.

Se pratichiamo il razzismo, insegniamo al razzismo“, Ha detto, esortando tutti a correggere le ingiustizie in modo che le generazioni future possano imparare dall’esempio.

Ha anche sottolineato che il riconoscimento delle ingiustizie storiche è essenziale per smantellare il razzismo sistemico e promuovere la riconciliazione, la guarigione e l’uguaglianza.



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