I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le operazioni di aiuto si sono estese al limite in Burundi dalla crisi del Dr Congo in corso

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L’agenzia delle Nazioni Unite ha mobilitato rapidamente risorse aggiuntive per affrontare, ma il forte aumento del numero di rifugiati ha messo una pressione immensa su tutte le operazioni di assistenza nella regione.

Dall’inizio dell’anno quasi 70.000 individui – principalmente donne, bambini e anziani – sono passati in Burundi in cerca di rifugio dal conflitto intensificante nella RDC.

Molti hanno fatto pericolosi attraversamenti del fiume e hanno intrapreso lunghi viaggi per sfuggire alla violenza.

Mentre i numeri dei rifugiati continuano a gonfiarsi, questo segna Uno dei maggiori afflussi in Burundi da decennicon più arrivi ogni giorno. Secondo i rapporti, molti arrivano con nient’altro che i vestiti sulla schiena.

Il movimento dei rifugiati è anche aumentato attraverso il confine della RDC con Ruanda, Uganda e Tanzania. Secondo all’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, UNHCRin meno di tre mesi, Il numero di fuga congolese è aumentato a oltre 100.000.

Questa tendenza sta esacerbando l’insicurezza alimentare in tutta la regione, complicando ulteriormente gli sforzi per fornire un supporto adeguato. Le lacune di finanziamento critico sono gravemente ostacolanti gli sforzi umanitari.

Razioni alimentari ridotte

Sottolineando che il numero di rifugiati è raddoppiato in poche settimane, WfpIl vicedirettore regionale per l’Africa orientale, Dragica Pajevic, ha affermato che “le risorse disponibili sono estese oltre la capacità” e il team ha dovuto “ridurre le razioni per raggiungere quante più persone possibile”.

Gli sforzi di aiuto sono stati intensificati

Tra i 70.000 nuovi arrivi, 60.000 sono stati registrati per assistenza alimentare, spingendo a 120.000 a Burundi a 120.000 a 120.000.

Questi rifugiati vivono attualmente in rifugi temporanei sovraffollati, come campi di transito, scuole, chiese e stadi sportivi.

In risposta, WFP ha fornito pasti caldi. I rifugiati esistenti, tuttavia, lo sono ricevere razioni alimentari ridotte.

A marzo, il WFP ha dovuto tagliare le razioni per la popolazione di rifugiati in corso dal 75 % al 50 % del dirittimo alimentare, a causa di risorse limitate.

Il finanziamento è fondamentale

WFP ha affermato che ha solo fondi sufficienti per supportare 120.000 rifugiati fino al giugno 2025, il che significa Potrebbe essere necessario sospendere l’assistenza alimentare già a luglio.

Per mantenere il supporto chiave, WFP ha affermato che richiede urgentemente 19,8 milioni di dollari per garantire che l’assistenza alimentare continui fino alla fine dell’anno.

La violenza si intensifica in DRC

L’Ufficio di coordinamento degli aiuti delle Nazioni Unite (Ocha) martedì ha espresso allarme per la crescente violenza nella provincia di Ituri nella DRC orientale.

I gruppi armati hanno attaccato il sito di spostamento di Loda nel territorio di Djugu, uccidendo sei sfollati e ferendo molti altri.

Ocha è profondamente preoccupato per la proliferazione dei gruppi armati e della violenza a Ituri, dove oltre 200 civili sono stati uccisi e più di 100.000 persone sono fuggite da casa quest’anno.

Nelle province del Kivu nord e sud, continuano anche le ostilità.

I gruppi della società civile locale hanno riferito il rapimento e lo stupro di tre ragazze da uomini armati nel territorio di Kalehe, South Kivu, mettendo in evidenza un aumento della violenza sessuale e delle violazioni dei diritti.

Le Nazioni Unite chiedono a tutte le parti di sostenere la legge internazionale umanitaria e dei diritti umani, proteggere i civili e garantire un accesso sicuro ai servizi essenziali.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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