I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

7.1 C
Rome
domenica, Marzo 30, 2025
- Pubblicità -
notiziediritti umaniSudan: il capo dei diritti deplores colpi di esercito mortale sul mercato...

Sudan: il capo dei diritti deplores colpi di esercito mortale sul mercato del Darfur North

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.



Volker Türk emesso una dichiarazione Mercoledì dicendo di essere stato profondamente scioccato dalle notizie secondo cui centinaia di civili sono stati uccisi e che hanno un punteggio ferito, negli scioperi del 24 marzo su un mercato impegnato nel villaggio di Tora.

Le forze armate sudanesi (SAF) e un militare rivale noto come rapidi forze di sostegno (RSF) sono in guerra per quasi due anni.

Mercoledì scorso, i media internazionali hanno riferito che l’esercito aveva riconquistato la capitale, Khartuum, che era stata principalmente sotto il controllo dell’RSF da quando è scoppiato i combattimenti nell’aprile 2023.

L’esercito ha riconquistato il palazzo presidenziale venerdì e ora è riferito in controllo di tutti i ponti attraverso il fiume Nilo che collegano le diverse aree della capitale.

Le uccisioni indiscriminate continuano

Il capo dei diritti delle Nazioni Unite ha detto il suo ufficio, Ohchrho appreso che 13 di quelli uccisi negli attacchi aerei di lunedì appartenevano a una sola famiglia e che anche alcuni feriti stanno morendo a causa dell’accesso estremamente limitato all’assistenza sanitaria.

L’OHCHR ha anche ricevuto notizie secondo cui, in seguito all’attacco, i membri dell’RSF hanno arrestato e detenuto arbitrariamente civili a Tora.

Sia l’RSF che le forze governative sono state accusate di bombardare indiscriminatamente le aree civili durante il brutale conflitto.

“Nonostante i miei ripetuti avvertimenti e appelli sia alle forze armate sudanesi che alle forze di sostegno rapide per proteggere i civili in linea con il diritto internazionale umanitario, I civili continuano ad essere uccisi indiscriminatamente, mutilati e maltrattati su base quasi giornaliera, mentre gli oggetti civili rimangono un bersaglio fin troppo frequente“Disse Türk.

Ancora una volta ha esortato entrambe le parti a prendere tutte le misure per evitare di danneggiare i civili e attaccare oggetti civili.

L’alto commissario ha avvertito che gli attacchi e gli attacchi indiscriminati contro i civili e gli oggetti civili sono inaccettabili e possono costituire crimini di guerra.

Ci deve essere piena responsabilità per le violazioni commesse in questo ultimo attacco e i molti altri attacchi contro i civili che l’hanno preceduto. Tale condotta non deve mai essere normalizzata “, ha detto.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.