I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Aiuto urgente necessario come sopravvissuti alla lotta del terremoto del Myanmar in una crisi di lunga data |

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

Il programma di alimenti mondiali delle Nazioni Unite (Wfp) ha lanciato rapidamente le operazioni di soccorso, ma i conflitti in corso e le carenze di finanziamento pongono serie sfide.

Parlando da Mandalay, vicino all’epicentro del sisma, Michael Dunford, direttore del paese del WFP, ha descritto la distruzione come schiacciante.

Mentre guidi per le strade, puoi vedere molto rapidamente l’impatto di questo terribile e terribile terremoto … senti storie terribili che parlano davvero della necessità che la comunità internazionale risponda e rispondesse rapidamente.

Con cibo, riparo e assistenza medica a breve termine, il WFP e altre agenzie chiedono finanziamenti immediati per sostenere gli sforzi di soccorso.

Senza finanziamenti, non possiamo fare ciò che dobbiamo fare … non possiamo soddisfare le esigenze delle persone del Myanmar.“Avvertì il signor Dunford.

In un’intervista con le notizie delle Nazioni Unite, descrive in dettaglio le immense sfide che devono affrontare i sopravvissuti e gli assistenti, l’impatto dei conflitti in corso e perché è necessaria un’azione globale urgente per prevenire ulteriori tragedia.

Leggi l’intervista completa di seguito. Il testo è stato modificato per brevità e chiarezza.

Michael Dunford, direttore del paese del WFP in Myanmar, parla ai media di Nay Pyi Taw, con l’ospedale Ottara Thiri distrutto in background.

Notizie delle Nazioni Unite: Sei in questo momento a Mandalay, che si trova vicino all’epicentro del terremoto distruttivo di venerdì. Puoi descrivere ciò che stai vedendo in questo momento e ascoltare le persone lì?

Michael Dunford: Quello che sto vedendo è la devastazione. In realtà ero a Nay Pyi Taw venerdì quando il terremoto ha colpito. È stata un’esperienza terrificante. Siamo finiti sotto un tavolo, sperando disperatamente che il tetto non ci avrebbe fatto la caverna. Immediatamente dopo, abbiamo eliminato l’edificio. Abbiamo iniziato a pensare a come avremmo risposto ai bisogni della gente del Myanmar.

WFP ha iniziato le nostre prime distribuzioni a Nay Pyi Taw, la capitale, due giorni fa, entro 48 ore dal terremoto stesso. E oggi ho guidato da Nay Pyi Taw prima a Sagaing City, che era l’epicentro reale, e ora sono a Mandalay, che è probabilmente la seconda città più grande e la città che ha avuto il maggiore impatto dal sisma stesso.

Mentre guidi per le strade, vedi molto rapidamente l’impatto di questo terribile terremoto … Senti storie terribili che parlano della necessità che la comunità internazionale risponda e risponda rapidamente

Notizie delle Nazioni Unite: Hai attraversato la sagatura oggi come hai detto. Come hai visto la situazione lì?

Mr. Dunford: Guarda, mentre guidi per le strade, puoi vedere molto rapidamente l’impatto di questo terribile e terribile terremoto. Gli edifici sono in calo, l’infrastruttura è interrotta e si arriva ai siti di alimentazione e si incontrano i beneficiari, incontri le persone che sono state colpite e senti le loro storie ed è devastante.

Oggi, WFP stava alimentando i sopravvissuti di una moschea che si è schiantato – crollata – molte persone hanno perso i propri cari e WFP stava fornendo supporto di base a coloro che avevano perso i loro capofamiglia. Storie terribili da ascoltare e parla davvero della necessità che la comunità internazionale risponda e risponda rapidamente e che i donatori rispondano generosamente.

Notizie delle Nazioni Unite: Venerdì ci sono stati diversi scosse di assestamento. Hanno causato ulteriori danni o ostacolato i tuoi sforzi?

Mr. Dunford: In realtà ero in un punto di distribuzione questo pomeriggio, probabilmente intorno alle 5, e c’era un tremore. E immediatamente le persone si arrampicarono per la sicurezza e scendevano a terra. Fortunatamente, non è stato così grave, ma puoi percepire che tutti sono al limite.

Comprendiamo che ci sono stati due hotel che sono crollati a Mandalay ieri sera. Un paio di giorni dopo il terremoto iniziale, la gente è tornata in hotel e con questi tremori aggiuntivi, si verificano ancora vittime.

Molte persone stanno ancora dormendo all’aperto per le strade o nei parchi perché sono troppo spaventati per tornare nelle loro case. E, naturalmente, questo sta ostacolando i nostri sforzi per raggiungerli e per fornire il tipo di supporto di cui hanno bisogno.

Un edificio distrutto dal terremoto a Mandalay, la seconda città più grande del Myanmar.

Notizie delle Nazioni Unite: Per la tua risposta immediata, quali sono le priorità chiave?

Mr. Dunford: Dal punto di vista del WFP, ovviamente, è cibo e nutrizione. Stiamo anche preparando il cluster logistico interagency e stiamo cercando di vedere se dobbiamo anche attivare il cluster di telecomunicazioni di emergenza. Inoltre, c’è un disperato bisogno di salute, lavaggio (acqua e servizi igienico -sanitari) e ovviamente rifugio.

Notizie delle Nazioni Unite: Che dire di altri attori impegnati nella risposta? Ci sono altre agenzie internazionali sul campo, partner locali?

Mr. Dunford: Certo, ora stiamo condividendo uffici comuni con artisti del calibro Unicef (Fondo per bambini delle Nazioni Unite), UNHCR (Ufficio dell’Alto Commissario delle Nazioni Unite per i rifugiati), CHI (Organizzazione mondiale della sanità) e Ocha (Ufficio per il coordinamento degli affari umanitari).

Stiamo lavorando con le ONG nazionali e locali perché conoscono il contesto, conoscono l’ambiente e sanno – soprattutto – le persone che stiamo sostenendo

Molte organizzazioni non governative (ONG) stanno anche mobilitando, in particolare le ONG nazionali e locali, quindi stiamo lavorando con loro perché ovviamente conoscono il contesto, conoscono l’ambiente e sanno-soprattutto-le persone che stiamo sostenendo.

È davvero uno sforzo olistico per rispondere. È una situazione difficile. Devi ricordare che anche prima di questa crisi, il Myanmar era un paese già in crisi. All’inizio dell’anno, abbiamo stimato che oltre 19 milioni di persone avevano bisogno di assistenza umanitaria, oltre 15 milioni erano molto affamati e altri 3,5 milioni erano sfollati internamente.

Notizie delle Nazioni Unite: Parlando del conflitto. In che modo il conflitto influisce sulla consegna degli aiuti, in particolare nelle aree remote o nelle aree contestate tra i diversi gruppi armati?

Mr. Dunford: Innanzitutto, il conflitto ha reso questo paese molto, molto vulnerabile. Come ho già detto, i bisogni umanitari sono considerevoli. E continua a rendere il nostro lavoro molto difficile.

Ci sono stati approcci alle autorità che hanno richiesto, in primo luogo, la fine del conflitto, almeno un cessate il fuoco durante questo periodo in cui tutti dobbiamo essere in grado di rispondere. Stiamo richiedendo un accesso umanitario senza ostacoli. Dobbiamo essere in grado di raggiungere le popolazioni colpite, condurre valutazioni e lanciare rapidamente la nostra risposta.

Un membro dello staff dell'UNICEF distribuisce forniture di lavaggio alle famiglie colpite in Sagaing, l'epicentro del terremoto mortale.

Un membro dello staff dell’UNICEF distribuisce forniture di lavaggio alle famiglie colpite in Sagaing, l’epicentro del terremoto mortale.

Notizie delle Nazioni Unite: Anche prima di questo disastro, il WFP e altre agenzie stavano già lottando con problemi di finanziamento. Ora, con gli Stati Uniti e altri donatori che si ridimensionano, quanto impatto prevedi sugli sforzi di soccorso e cosa significa questo per la risposta a lungo termine?

Mr. Dunford: Bene, senza finanziamenti, non possiamo fare ciò che dobbiamo fare. E senza finanziamenti non possiamo soddisfare le esigenze della gente del Myanmar.

In effetti, l’incontro che stavo tenendo al momento del terremoto di venerdì stava guardando la nostra situazione di finanziamento, come saremmo stati costretti a ridimensionare le nostre operazioni e persino quali sarebbero state le implicazioni per il nostro personale.

Senza finanziamenti, non possiamo fare ciò che dobbiamo fare … non possiamo soddisfare le esigenze delle persone del Myanmar

Notizie delle Nazioni Unite: Abbiamo parlato delle comunità interessate e della tua risposta. Che dire del personale delle Nazioni Unite, in particolare dello staff nazionale in Myanmar? Sono stati colpiti da questo?

Mr. Dunford: Per fortuna, dal punto di vista del WFP, nessuno è stato gravemente ferito e per quanto ne sappia, neanche nessun familiare diretto è stato. Questo è un enorme sollievo. Proprio a cena, stavo dicendo quanto sarebbe stato devastante se avessimo perso qualcuno dalla nostra squadra.

Ma molte persone in Myanmar non sono state così fortunate. Ci sono migliaia che stanno soffrendo familiari persi. L’attuale bilancio delle vittime stimato è vicino a 3.000, ma alcuni temono che potrebbe salire a 10.000.

E dietro ognuno di quei numeri, c’è una storia. Dietro ogni storia, ci sono membri della famiglia lasciati alle spalle. Questa è una tragedia terribile, oltre alla tragedia che il Myanmar ha sopportato negli ultimi quattro anni.

Ascolta l’intervista completa qui:

Originalmente pubblicato su The European Times.

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