I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notizieGli attacchi dei militari del Myanmar continuano nonostante la tregua del terremo

Gli attacchi dei militari del Myanmar continuano nonostante la tregua del terremo

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“Nei giorni successivi al mortale terremoto che ha strappato attraverso il Myanmar centrale la scorsa settimana, i militari del Myanmar hanno continuato le operazioni e gli attacchi, compresi gli attacchi aerei, alcuni dei quali sono stati lanciati poco dopo che i tremori sono stati calmati“Ha dichiarato Ravina Shamdasani, portavoce dell’Alto Commissario per i diritti umani.

“Esortiamo a fermarci a tutte le operazioni militari e affinché si focalizzassero gli aiuti a quelli colpiti dal terremoto”, ha detto ai giornalisti di Ginevra, ribadendo la richiesta del signor Türk per una “soluzione politica inclusiva” per porre fine a più di quattro anni di combattimenti scattati dal colondo di febbraio 2021 di Junta.

Ultimi dati dell’Ufficio per i diritti umani delle Nazioni Unite, OhchrPunti ad almeno 61 attacchi segnalati in tutto il Myanmar da quando è avvenuto il disastro, di cui 16 da quando il cessate il fuoco annunciato dai militari è entrato in vigore il 2 aprile.

Le tattiche dell’esercito-conosciute come il tatmadaw in Myanmar-includono l’uso di paraglider adattati quasi silenziosi per bombardare le comunità, ha detto James Rodehaver, capo della squadra del Myanmar di Ohchr: “Cosa sono un singolo militare che usa un appassionato con il moto su un moto su di esso in modo da fare da una vezzava e lascia cadere bombe portatile o munizioni su obiettivi di seguito. “

Bisogni diffusi

Lo sviluppo segue un urgente chiamata Dal segretario generale delle Nazioni Unite António Guterres per l’accesso umanitario immediato e senza restrizioni al paese dopo che il disastro ha causato più di 3000 vite e ha lasciato milioni in urgente bisogno di aiuti.

Parlando con i giornalisti della sede delle Nazioni Unite a New York, il capo delle Nazioni Unite ha avvertito che il terremoto aveva “sovralimentato la sofferenza”. “Il Myanmar oggi è la scena della totale devastazione e disperazione,” Lui disse.

Le regioni più colpite dal terremoto che hanno colpito circa le 12.50, ora locale del 28 marzo sono Mandalay – la seconda città del paese e sede di 1,2 milioni di persone – Sagaing, Nay Pyi Taw, Bago, Magway, Shan South e East.

Le valutazioni hanno mostrato una distruzione diffusa attraverso il Myanmar centrale a infrastrutture critiche, comprese strutture sanitarie, reti stradali e ponti.

In un aggiornamento, l’Organizzazione mondiale delle Nazioni Unite ha anche riferito che l’elettricità e le forniture idriche rimangono interrotte, peggiorando l’accesso ai servizi sanitari e aumentando i rischi di focolai di malattie navigabili e di origine alimentare.

L’Agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, UNHCR – che ha emesso un ricorso venerdì per $ 16 milioni per sostenere 1,2 milioni di sopravvissuti – ha affermato che si stima che fino all’80 % delle strutture a Mandalay siano crollate.

Accedi agli ostacoli

Il portavoce dell’UNHCR Babar Baloch ha spiegato che l’agenzia delle Nazioni Unite ha già dispiegato un sollievo di emergenza esistente, inclusi fogli di plastica e set da cucina per 25.000 sopravvissuti a Mandalay, Sagaing e Bago Regions, nonché la capitale, Noy Pyi Taw e parti dello stato di Shan.

Partner delle Nazioni Unite Il Comitato Internazionale della Croce Rossa (ICRC) ha riferito che 136 comuni sono stati colpiti dal terremoto “e circa il 25 % sono in aree non controllate dal governo, quindi questo sta complicando l’accesso”.

Facendo eco a tali preoccupazioni, la signora Shamdasani dell’Ufficio per i diritti umani delle Nazioni Unite ha affermato che la portata del disastro era stata peggiorata dalle informazioni del blackout causato da interruzioni Internet e delle telecomunicazioni “imposte dai militari”.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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