I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Guterres invita a Israele per garantire che gli aiuti salvaviti raggiungano i civili

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Parlando con i giornalisti del quartier generale delle Nazioni Unite, António Guterres ha anche ripetuto la sua richiesta di un rinnovato cessate il fuoco tra Israele e Hamas e il rilascio di tutti gli ostaggi ancora tenuti all’interno dell’enclave in frantumi.

Nessun cibo, carburante, medicine e articoli commerciali sono entrati a Gaza dal 2 marzo dopo il blocco israeliano e le forniture si accumulano nei punti di attraversamento.

Nel frattempo, il cessate il fuoco annunciato a gennaio dopo che 15 mesi di guerra sono crollati, tra attacchi aerei, rinnovate operazioni di terra e lanci di missili in Israele dai militanti palestinesi.

‘Un ciclo di morte infinito’

“Man mano che gli aiuti si sono prosciugati, le porte dell’orrore sono state riaperte”, Guterres disse.

Gaza è un campo di omicidio – e i civili sono in un ciclo di morte infinito. “

Ha osservato che “alcune verità sono chiare dagli atroci attacchi del 7 ottobre da parte di Hamas”, principalmente che cessa il fuoco.

La tregua ha permesso il rilascio di ostaggi, nonché la distribuzione di aiuti salvavita e ha dimostrato che la comunità umanitaria può fornire.

Speranza in frantumi

Ha ricordato che “Per settimane, le pistole sono rimaste in silenzio, gli ostacoli sono stati rimossi, il saccheggio è finito – e siamo stati in grado di fornire forniture salvavita praticamente a ogni parte della Striscia di Gaza”, che si è conclusa con la “frantumazione” dell’accordo.

Spero che sia affondato per le famiglie palestinesi a Gaza e le famiglie di ostaggi in Israele – come mi è stato ricordato quando ho incontrato di nuovo con le famiglie di ostaggi ieri“Ha aggiunto.

Per questo motivo, il segretario generale ha costantemente spinto per il rilascio immediato e incondizionato di tutti gli ostaggi, un cessate il fuoco permanente e il pieno accesso umanitario al territorio.

“In momenti come questo, dobbiamo essere cristallini”, ha detto, osservando che con i punti di attraversamento chiusi e l’aiuto bloccato, non esiste una sicurezza efficace e la capacità di fornire assistenza è stata strangolata.

Ha anche citato una dichiarazione congiunta dei capi umanitari delle Nazioni Unite, rilasciato lunedìil che ha confutato le affermazioni secondo cui c’è abbastanza cibo a Gaza per nutrire tutti lì.

Obblighi internazionali

“Dobbiamo anche essere chiari sugli obblighi”, ha continuato Guterres, sottolineare gli “obblighi inequivocabili” di Israele, come potere occupante, in linea con il diritto internazionale.

Ha indicato la quarta convention di Ginevra, che delinea il dovere di garantire le forniture alimentari e mediche per la popolazione, oltre a garantire e mantenere gli stabilimenti e i servizi medici e ospedalieri, la salute pubblica e l’igiene.

Inoltre, il personale medico è autorizzato a svolgere le proprie funzioni.

“E l’articolo 59, il paragrafo 1, della quarta Convenzione di Ginevra, prevede che” se l’intero o parte della popolazione di un territorio occupato è inadeguatamente fornito, il potere occupante sarà d’accordo sugli schemi di soccorso per conto di detta popolazione e lo facilitano a disposizione “”, ha citato.

Il diritto internazionale umanitario comprende anche l’obbligo di rispettare il personale di soccorso umanitario, ha aggiunto, rendendo omaggio agli “eroi umanitari” sotto il fuoco a Gaza.

Contro i nuovi “meccanismi di autorizzazione”

Mentre le agenzie e i partner delle Nazioni Unite sono pronti e determinati a consegnare, “il Autorità israeliane “meccanismi di autorizzazione” di recente proposti per il rischio di consegna degli aiuti controllando ulteriormente e limitando insensibilmente gli aiuti fino all’ultimo calorico e grano di farina “, ha detto il segretario generale.

“Lasciami essere chiaro: Non parteciperà a nessun accordo che non rispetti pienamente i principi umanitari: umanità, imparzialità, indipendenza e neutralità. ”

Guterres ha affermato che deve essere garantito l’accesso umanitario senza ostacoli e che il personale umanitario deve avere una protezione, in linea con il diritto internazionale.

Ha sottolineato che “l’inviolabilità dei locali e delle attività delle Nazioni Unite deve essere rispettata”, e di nuovo ha chiesto un’indagine indipendente sull’uccisione di umanitari, incluso il personale delle Nazioni Unite.

Dead end davanti

Il segretario generale ha concluso il briefing sottolineando la necessità di attenersi ai principi fondamentali. Ha esortato gli Stati membri delle Nazioni Unite ad aderire ai loro obblighi, aggiungendo che ci deve essere giustizia e responsabilità quando non lo fanno.

Il mondo potrebbe esaurire le parole per descrivere la situazione a Gaza, ma non scapperemo mai dalla verità“Disse.

Lo ha avvertito “Il percorso attuale è un vicolo cieco – totalmente intollerabile agli occhi del diritto internazionale e della storia“Mentre il rischio che la Cisgiordania occupata si trasforma in un’altra Gaza peggiora la situazione.

“È tempo di porre fine alla disumanizzazione, proteggere i civili, rilasciare gli ostaggi, garantire aiuti salvavita e rinnovare il cessate il fuoco”, ha detto.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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