I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteNuovo metodo per analizzare le implicazioni dell’adattamento alle inondazioni su larga scala

Nuovo metodo per analizzare le implicazioni dell’adattamento alle inondazioni su larga scala

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Durante l’estate del 2022, il fiume Indo in Pakistan ha straripato e ha travolto le case di 30-40 milioni di persone. Otto milioni furono gli sfollati permanenti e almeno 1.700 persone morirono. I danni ai raccolti, alle infrastrutture, all’industria e ai mezzi di sussistenza sono stati stimati in 30 miliardi di dollari. In risposta, i ricercatori di Stanford del Progetto Capitale Naturale (NatCap) e il Carnegie Institution per la scienza hanno collaborato a un nuovo modo per calcolare rapidamente la profondità approssimativa delle inondazioni in diverse aree e il numero di persone colpite. La loro analisi offre approfondimenti sulle potenziali opzioni e sui costi di incorporazione adattamento alle future inondazioni negli sforzi di ricostruzione. Dimostra che misure di adattamento climatico come queste avrebbero potuto aiutare la maggior parte, se non tutte, le persone colpite dalle alluvioni.

Inondazioni nella città di Gandakha, Balochistan, Pakistan, nell’agosto 2022. Credito immagine: Kafeel Ahmed/Pexels

“Con eventi di questa portata, non si sa molto bene quali sarebbero i costi dell’adattamento climatico”, ha affermato Raffaele Schmittautore principale dell’articolo, pubblicato In Lettere di ricerca ambientalee uno scienziato capo con NatCap. Ha osservato che l’adattamento climatico è stata una seconda priorità dietro la mitigazione del clima – una tendenza ora chiamata divario di adattamento. Ma chiaramente il cambiamento climatico è qui adesso.

“Siamo stati motivati ​​da queste grandi inondazioni che si verificano ogni anno, a chiederci: come possiamo condurre una valutazione di altissimo livello di quanto costerebbe adattare i mezzi di sussistenza a un clima che cambia? Ciò potrebbe aiutare i paesi e i donatori internazionali a valutare il rapporto costo-efficacia di specifiche misure di adattamento”, ha aggiunto Schmitt, sottolineando che spesso l’impostazione predefinita è quella di tornare allo status quo, con conseguente mancanza di preparazione per future inondazioni, proprio come la ricostruzione dopo le inondazioni del Pakistan in Il 2010 lo ha fatto.

Un nuovo strumento di supporto alle decisioni in materia di adattamento climatico

I ricercatori hanno affrontato due opzioni principali per adattarsi alle future inondazioni in Pakistan, che sono state ampiamente implementate in tutta l’Asia: “spostarsi verso l’alto” costruendo strutture elevate, o “spostarsi” trasferendosi temporaneamente quando si verificano le inondazioni. La profondità dell’inondazione – e quanto sia lontana la terraferma – sono fattori importanti per determinare quale risposta sia sensata. Luoghi con profondità di inondazione basse, lontane dalla terraferma, favorirebbero l’elevazione degli edifici, mentre profondità di inondazione superiori a due metri rendono le strutture sopraelevate impraticabili e troppo costose, sulla base delle esperienze nel vicino Bangladesh. Tuttavia, è stato difficile ottenere informazioni sullo stadio dell’alluvione (ad esempio, profondità o gravità dell’alluvione) per aiutare a prendere questa decisione.

Il team ha raccolto dati satellitari sui luoghi in cui si sono verificate le inondazioni, che sono prontamente disponibili quasi in tempo reale; dati di elevazione del suolo combinati con principi idrologici semplificati (ad esempio, l’acqua scorre in discesa) per rivelare la profondità; e dati demografici sulla densità di popolazione, alloggi e altre infrastrutture. Ciò ha prodotto il loro “Floodplain Adaptation Strategies Testbed” o “FAST”, una rapida panoramica della gravità delle inondazioni e dell’esposizione che mostra quanto profonda è stata l’inondazione in diverse località e quante persone sono state esposte a quelle profondità.

Attraverso FAST, i ricercatori hanno stimato che 26,6 milioni di persone in Pakistan sono state esposte a bassi livelli d’acqua (meno di 1 metro), 7,4 milioni di persone sono state esposte a livelli d’acqua compresi tra 1 e 2 metri e 5,7 milioni di persone sono state esposte a più di 2 metri. di inondazioni. Sulla base di ciò e della vicinanza alla terraferma, c’erano 27,5 milioni di persone nella categoria “spostarsi o oltre” (in altre parole, entrambe le strategie potrebbero funzionare), 5,1 milioni di persone nella categoria “spostarsi”, 6,3 milioni di persone nella categoria “spostarsi”. categoria “spostamento verso l’alto” e mezzo milione di persone nella categoria ritiro (dove la profondità dell’inondazione era superiore a 2 metri E sono lontani dalla terraferma). Concentrandosi sui 7,4 milioni di persone che hanno subito inondazioni a 1-2 metri di profondità, l’analisi ha stimato costi di adattamento compresi tra 1,5 e 3,6 miliardi di dollari, oltre ai 5,8 miliardi di dollari per riportare le abitazioni allo status quo.

Dare priorità all’equità e alla resilienza negli sforzi di ricostruzione

Questa versione di FAST riguardava solo l’edilizia abitativa, ma poteva essere applicata anche ad altri tipi di infrastrutture, come strade, scuole e ospedali. E in futuro le sue analisi potrebbero diventare ancora più dettagliate grazie ad una nuova, più avanzata, NASA Topografia delle acque superficiali e degli oceani satellitare o SWOT.

I ricercatori riconoscono anche che esistono altre opzioni di adattamento oltre a “spostarsi verso l’alto o spostarsi oltre”. Ad esempio, le agenzie idriche locali spesso fanno affidamento su dighe, argini e altre infrastrutture “dure” – che, secondo i ricercatori, possono promuovere lo sviluppo in aree soggette a inondazioni, aumentando il rischio di danni catastrofici se le infrastrutture falliscono. Qualunque sia il mix di risposte, FAST potrebbe aiutare a fornire informazioni, ma è necessario verificare se e come queste opzioni soddisfano le reali esigenze della comunità.

Senza analisi come FAST, i finanziamenti per la ricostruzione possono spesso essere indirizzati a coloro che hanno la maggiore influenza, che forse necessitano di meno sostegno. “Lo studio parla del potenziale di incorporare misure di adattamento basate sulla scienza nella ricostruzione e nella risposta ai disastri, aiutando a stabilire le priorità degli investimenti. Ciò è particolarmente utile al giorno d’oggi con le discussioni sui meccanismi per risarcire i paesi del Sud del mondo per i danni attribuiti ai cambiamenti climatici”, ha affermato Edgar Virgüez, ricercatore post-dottorato e vice leader del gruppo presso il Dipartimento di Ecologia Globale della Carnegie a Stanford e co-autore. autore dello studio. Lo strumento FAST potrebbe offrire un approccio più equo e basato sui dati alla definizione delle priorità.

“I paesi del Sud del mondo, come la mia nativa Colombia, trarrebbero vantaggio da modelli di valutazione basati sui processi su larga scala e in modo tempestivo in grado di guidare gli investimenti di risorse scarse. Soprattutto perché molti di questi paesi non dispongono di dati generati in modo tempestivo, il che complica gli investimenti decisionali strategici”, ha affermato Virgüez.

Un importante risultato della Conferenza delle Nazioni Unite sul clima dello scorso anno (COP27) è stato una novità Fondo per perdite e danni fornire sostegno finanziario ai paesi più vulnerabili ai cambiamenti climatici. In questo documento, il team ha esortato i finanziatori e i governi a ricostruire pensando all’adattamento. Per fare ciò, dicono, più scienza dovrebbe essere indirizzata verso la comprensione delle opzioni di adattamento a basso costo. “I modelli delle inondazioni richiedono molti dati e per eseguirli sono necessarie conoscenze specializzate”, ha affermato Schmitt. “Abbiamo bisogno di una ricerca sull’adattamento che sia più facile da usare e su cui agire. FAST è un passo verso questo obiettivo.”

Fonte: Università di Stanford



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